Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Hembaserad träning och tillägg hos DM1-patienter (DM1HBET)

18 oktober 2023 uppdaterad av: Mark Tarnopolsky, McMaster University

Effekterna av hembaserad träning och tillägg med flera ingredienser på funktionella resultat och skelettmuskelanpassningar hos patienter med myotonisk dystrofi typ 1

Myotonisk dystrofi typ 1 (DM1) är en sällsynt genetisk sjukdom som drabbar cirka 1 av 2100 personer. Patienter med diagnosen DM1 uppvisar många symtom, men deras muskler är främst påverkade. DM1-patienter upplever en gradvis förlust av muskler, följt av en ökning av kroppsfettprocenten, vilket gör dem svagare, vilket resulterar i svårigheter att utföra dagliga aktiviteter, såsom att gå i trappor, och förståeligt nog påverkar detta deras livskvalitet. DM1 har för närvarande inget botemedel. Därför är det mycket viktigt att hitta sätt på vilka vi kan hjälpa DM1-patienter att förbättra sina symtom och förhoppningsvis förbättra deras livskvalitet och eventuellt förbättra sjukdomsprognosen. Träning är känt för att förbättra muskelkvalitet och funktion. Dessutom antar vi att ett multi-ingredient supplement (MIS) för muskelhälsa och antioxidanter för fettminskning, kan visa förbättrade fördelar utöver träning. Därför kommer vi att undersöka effekterna av 16 veckors hemmabaserad samtidig träning, med MIS eller placebo, på kroppssammansättning och funktionella mått. Slutligen kommer vi att undersöka muskelanpassningar i DM1 och efter studieintervention

Studieöversikt

Status

Har inte rekryterat ännu

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Den föreliggande studien kommer att inriktas på patienter (män och kvinnor) som har kliniskt diagnostiserats med myotonisk dystrofi typ 1 med 100-1000 CTG-upprepningar, mellan 19 och 60 år. Dessutom kommer en frisk population att fungera som baslinjekontroller, och de kommer att matchas för ålder och kön, till DM1-patienterna.

Totalt kommer 40 DM1-patienter och 20 friska kontroller att rekryteras. DM1-patienter kommer att randomiseras till 20 i den aktiva gruppen och 20 i placebogruppen. Både män och kvinnor kommer att rekryteras, med inriktning på 20 män och 20 kvinnor. Motsvarande 10 friska män och 10 friska kvinnor kommer att matchas för kön och ålder, och deltar endast i baslinjebesök, mätningar och provtagning.

Hembaserad samtidig träning (HBCT) representerar en träningsintervention med minimala inträdesbarriärer. Vår studie kommer att bedöma effektiviteten av denna intervention, i kombination med ett multi-ingredient supplement (MIS) som innehåller protein, kreatin, antioxidanter och andra kosttillskott hos patienter med DM1, för att förbättra funktionella, kliniska och styrkemått, samt livskvaliteten, bedömd genom poäng i frågeformulär. Dessutom kommer vi att undersöka anpassningar till skelettmuskler efter HBCT och MIS.

En randomiserad klinisk prövning av DM1-patienter. Vår studie kommer att inkludera träning som den övergripande interventionen, med två grupper kapslade inom, DM1-patienter randomiserade till MIS och placebo, som båda kommer att genomgå 16 veckors hemmabaserad träningsträning. Mätningar och prover kommer att samlas in före och efter studieinterventionen. En tredje grupp kommer att inkludera ålders- och könsmatchade friska kontroller. Denna grupp kommer inte att genomgå träning + tilläggsintervention och kommer att användas för baslinjejämförelser mellan friska deltagare och DM1-patienter.

Studieprocedurer kommer att omfatta blodtagningar och muskelbiopsier vid varje besök. Dessutom kommer deltagarna att bli ombedda att genomgå ett kardiorespiratoriskt konditionstest (VO2MAX-test), ett batteri av funktionstester (6-minuters gångtest, 5x sitta-och-stå, ett ben stående, 4-trappa), styrketest ( greppstyrka och knäförlängningstest) och slutligen kliniska procedurer, inklusive EKG och spirometri. Mätningar och provtagning kommer att göras före och efter studieinterventionen.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Beräknad)

60

Fas

  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studera Kontakt Backup

Studieorter

  • Kanada
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Kanada, L8N 3Z5
        • McMaster University Medical Center

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • Vuxen

Tar emot friska volontärer

Ja

Beskrivning

Inklusionskriterier för kontroll av ålder och kön:

  • Friska män och kvinnor
  • Normalt BMI (BMI 18,5 - 24,9 kg/m2)

Inklusionskriterier för DM1-patienter:

  • Man eller kvinna kliniskt diagnostiserade med DM1 (ålder 19 - 60 år).
  • CTG upprepas 100-1000.
  • Normalvikt (BMI 18,5 - 24,9 kg/m2) eller överviktig (BMI 25 - 29,9 kg/m2).
  • Fysiskt inaktiv (< 1 timmes formell träning/vecka).
  • 6-minuters gångtestresultat mellan 250 - 500 meter
  • EKG med PR-intervall < 225 ms och QRS-längd < 125 ms.

Uteslutningskriterier för DM1-patienter:

  • Rökning
  • Överviktiga (BMI > 30,0 kg/m2)
  • Fysiskt aktiv (> 1-2 timmars formell träning/vecka)
  • 6 minuters promenadtestresultat <250 meter, kronisk (> 2 veckor)
  • Användning av narkotiska smärtstillande eller antiinflammatoriska läkemedel
  • Typ 1 eller 2 diabetes (mer än ett läkemedel mot diabetes)
  • Hjärt- och kärlsjukdom (nylig hjärtinfarkt (< 6 månader)
  • Okontrollerad hypertoni som kräver mer än 2 mediciner.
  • Kongestiv hjärtsvikt som kräver mer än ett läkemedel för kontroll.
  • Hjärtledningsblock (enligt ovan)
  • Njursjukdom (kreatinin > 140)
  • Känd leversjukdom
  • Kognitiva störningar begränsar förmågan att ge informerat samtycke
  • Tidigare stroke med kvarvarande hemipares
  • Aktiva muskuloskeletala skador och/eller svår artros
  • Betydande viktminskning under 3-månadersperioden före studien
  • Svår perifer neuropati
  • Svår osteoporos
  • Användning av läkemedel som är kända för att påverka proteinmetabolismen (dvs. kortikosteroider)
  • Kronisk obstruktiv eller restriktiv lungsjukdom (FVC < 70 % av åldersförutsagt medelvärde)
  • Astma som kräver mer än två mediciner.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Stödjande vård
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Faktoriell uppgift
  • Maskning: Trippel

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Aktiv komparator: DM1 + ​​HBEXT + MIS
Deltagarna kommer att bli ombedda att genomgå 16 veckors hemmabaserad träning och ombeds att ta en dos av ett multiingredienstillskott per dag.
Kosttillskott: Multiingredienstillskott
Ett tillskott med flera ingredienser som innehåller protein, både vassle och kasein, kreatin, vitamin D och kalcium. Samt antioxidanter och andra kosttillskott inklusive vitamin E, CoQ10, alfaliponsyra, L-arginin, extrakt av betrot, extrakt av gröna kaffebönor, extrakt av grönt te, extrakt av svart te, curcumin och forskolin
Beteende: Samtidig träningsträning
Alla deltagare kommer att genomgå 16 veckors träningsträning, innehållande 3 dagar/vecka av styrketräning och 2 dagar/vecka av aerob träning.
Placebo-jämförare: DM1 + ​​HBEXT + PLA
Deltagarna kommer att bli ombedda att genomgå 16 veckors hemmabaserad träning och ombeds att ta en dos av placebo med flera ingredienser per dag.
Beteende: Samtidig träningsträning
Alla deltagare kommer att genomgå 16 veckors träningsträning, innehållande 3 dagar/vecka av styrketräning och 2 dagar/vecka av aerob träning.
Kosttillskott: Placebo
Placebopåsen kommer att innehålla mikrokristallin cellulosa (inaktiv substans) och kommer att vara identisk i utseende och smak med det aktiva tillskottet.
Inget ingripande: KONTROLLERA
Friska kontrollpersoner som inte kommer att genomgå studieintervention och kommer att användas för baslinjemätningar och resultat.

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Kroppssammansättningsindex
Tidsram: 4 månader från inskrivning
Förändringar i förhållandet mellan fettfri massa och fettmassindex som bedömts via DEXA-skanning
4 månader från inskrivning
VO2 Max
Tidsram: 4 månader från inskrivning
Förändringar i proxymätning för kardiorespiratorisk kondition bedömd via VO2 max-testning
4 månader från inskrivning

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
6 minuters promenadtest
Tidsram: 4 månader från inskrivning
Förändringar i antal meter som gått under 6 minuters gångtestet
4 månader från inskrivning
5x sitta att stå
Tidsram: 4 månader från inskrivning
Ändringar i tid(er) som behövs för att slutföra 5x sitta att stå från en stol
4 månader från inskrivning
Tid och gå
Tidsram: 4 månader från inskrivning
Ändringar i den tid (sekunder) som krävs för att slutföra ett test med tidsgräns
4 månader från inskrivning
Benmuskelstyrka
Tidsram: 4 månader från inskrivning
Förändringar i maximal isometrisk knäförlängning via Biodex i N*m
4 månader från inskrivning
Greppstyrka
Tidsram: 4 månader från inskrivning
Förändringar i greppstyrka (kg) med en handdynamometer
4 månader från inskrivning
Ett benhållningstest
Tidsram: 4 månader från inskrivning
Förändringar i om patienter kan stå på ett ben i 10 s eller inte
4 månader från inskrivning
Muskelfibers tvärsnittsarea
Tidsram: 4 månader från inskrivning
Förändringar i fibertvärsnittsarea från en muskelbiopsi av vastus lateralis med hjälp av immunfluorescens
4 månader från inskrivning
Muskelstamcells mitokondriell funktion
Tidsram: 4 månader från inskrivning
Förändringar i mitokondriell funktion i isolerade muskelstamceller från DM1-patienter via sjöhästanalys
4 månader från inskrivning

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

McMaster University

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Beräknad)

1 januari 2024

Primärt slutförande (Beräknad)

1 januari 2025

Avslutad studie (Beräknad)

1 januari 2025

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

28 april 2023

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

28 april 2023

Första postat (Faktisk)

8 maj 2023

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

19 oktober 2023

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

18 oktober 2023

Senast verifierad

1 oktober 2023

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • 15550

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Myotonisk dystrofi 1

Kliniska prövningar på Multiingredienstillskott

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in South Africa

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera