Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Domácí školení a suplementace u pacientů s DM1 (DM1HBET)

18. října 2023 aktualizováno: Mark Tarnopolsky, McMaster University

Účinky domácího cvičebního tréninku a vícesložkového doplňování na funkční výsledky a adaptace kosterního svalstva u pacientů s myotonickou dystrofií typu 1

Myotonická dystrofie typu 1 (DM1) je vzácné genetické onemocnění, které postihuje asi 1 z 2 100 lidí. Pacienti s diagnózou DM1 mají mnoho příznaků, postiženy jsou však především jejich svaly. U pacientů s DM1 dochází k postupnému úbytku svalové hmoty, následovanému zvýšením procenta tělesného tuku, což je činí slabšími, což má za následek potíže s vykonáváním činností každodenního života, jako je chození do schodů, a to pochopitelně ovlivňuje kvalitu jejich života. DM1 v současné době nemá lék. Proto je velmi důležité najít způsoby, jak můžeme pacientům s DM1 pomoci zlepšit jejich symptomy, a doufejme, zlepšit kvalitu jejich života a případně zlepšit prognózu onemocnění. Je známo, že cvičení zlepšuje kvalitu a funkci svalů. Kromě toho předpokládáme, že vícesložkový doplněk (MIS) pro zdraví svalů a antioxidanty pro odbourávání tuků by mohl vykazovat lepší přínosy kromě cvičení. Proto budeme zkoumat účinky 16týdenního domácího souběžného tréninku s MIS nebo placebem na složení těla a funkční opatření. Nakonec budeme zkoumat svalové adaptace u DM1 a následné studijní intervence

Přehled studie

Postavení

Zatím nenabíráme

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Tato studie se zaměří na pacienty (muži a ženy), u kterých byla klinicky diagnostikována myotonická dystrofie typu 1 se 100–1000 opakováními CTG, ve věku 19–60 let. Kromě toho bude zdravá populace sloužit jako základní kontroly a budou přiřazeny podle věku a pohlaví pacientům s DM1.

Celkem bude přijato 40 pacientů s DM1 a 20 zdravých kontrol. Pacienti s DM1 budou randomizováni do 20 v aktivní skupině a 20 v placebu. Budou přijati muži i ženy, přičemž se zaměří na 20 mužů a 20 žen. Odpovídajících 10 zdravých mužů a 10 zdravých žen bude přiřazeno k pohlaví a věku a účastní se pouze základních návštěv, měření a odběru vzorků.

Domácí souběžný trénink (HBCT) představuje cvičební intervenci s minimálními překážkami vstupu. Naše studie posoudí účinnost této intervence v kombinaci s vícesložkovým doplňkem (MIS) obsahujícím bílkoviny, kreatin, antioxidanty a další doplňky stravy u pacientů s DM1 při zlepšování funkčních, klinických a silových měření, jakož i kvalitu života hodnocenou skóre v dotazníku. Kromě toho budeme zkoumat adaptace na kosterní svalstvo po HBCT a MIS.

Randomizovaná klinická studie pacientů s DM1. Naše studie bude zahrnovat cvičení jako zastřešující intervenci, se dvěma skupinami vnořenými uvnitř, pacienty s DM1 randomizovanými k MIS a placebu, z nichž obě podstoupí 16 týdnů domácího cvičení. Měření a vzorky budou odebrány před a po studijním zásahu. Třetí skupina bude zahrnovat zdravé kontroly odpovídající věku a pohlaví. Tato skupina neprojde tréninkem + suplementační intervencí a bude použita pro základní srovnání mezi zdravými účastníky a pacienty s DM1.

Studijní postupy budou zahrnovat odběry krve a svalové biopsie při každé návštěvě. Kromě toho budou účastníci požádáni, aby podstoupili test kardiorespirační zdatnosti (test VO2MAX), baterii funkčních testů (6minutový test chůze, 5x sed-do-stoj, stoj na jedné noze, 4-schodový výstup), testování síly ( testy síly stisku a extenze kolena) a konečně klinické postupy, včetně EKG a spirometrie. Měření a odběr vzorků budou provedeny před a po studijním zásahu.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

60

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

  • Jméno: Mark A Tarnopolsky, MD, PhD
  • Telefonní číslo: 75226 905-525-9140
  • E-mail: tarnopol@mcmaster.ca

Studijní záloha kontaktů

Studijní místa

  • Kanada
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Kanada, L8N 3Z5
        • McMaster University Medical Center

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ano

Popis

Kritéria pro zařazení kontrolních skupin podle věku a pohlaví:

  • Zdraví muži a ženy
  • Normální BMI (BMI 18,5 – 24,9 kg/m2)

Kritéria pro zařazení pacientů s DM1:

  • Muž nebo žena s klinickou diagnózou DM1 (věk 19 - 60 let).
  • CTG se opakuje 100-1000.
  • Normální hmotnost (BMI 18,5 - 24,9 kg/m2) nebo nadváha (BMI 25 - 29,9 kg/m2).
  • Fyzicky neaktivní (< 1 hodina formálního cvičení/týden).
  • Výsledek testu 6minutové chůze mezi 250 - 500 metry
  • EKG s PR intervalem < 225 ms a délkou QRS < 125 ms.

Kritéria vyloučení pro pacienty s DM1:

  • Kouření
  • Obézní (BMI > 30,0 kg/m2)
  • Fyzicky aktivní (> 1-2 hodiny formálního cvičení/týden)
  • Výsledek testu 6minutové chůze <250 metrů, chronický (> 2 týdny)
  • Použití narkotických analgetik nebo protizánětlivých léků
  • Diabetes typu 1 nebo 2 (více než jedno antidiabetikum)
  • Kardiovaskulární onemocnění (nedávný infarkt myokardu (< 6 měsíců)
  • Nekontrolovaná hypertenze vyžadující více než 2 léky.
  • Městnavé srdeční selhání vyžadující ke kontrole více než jeden lék.
  • Blokáda srdečního vedení (jak je uvedeno výše)
  • Onemocnění ledvin (kreatinin > 140)
  • Známé onemocnění jater
  • Kognitivní poruchy omezující schopnost poskytnout informovaný souhlas
  • Předchozí cévní mozková příhoda se zbytkovou hemiparézou
  • Aktivní muskuloskeletální poranění a/nebo těžká osteoartritida
  • Významný úbytek hmotnosti v období 3 měsíců před studií
  • Těžká periferní neuropatie
  • Těžká osteoporóza
  • Užívání léků, o kterých je známo, že ovlivňují metabolismus bílkovin (tj. kortikosteroidy)
  • Chronická obstrukční nebo restriktivní plicní nemoc (FVC < 70 % předpokládané průměrné hodnoty věku)
  • Astma vyžadující více než dva léky.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Podpůrná péče
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Faktorové přiřazení
  • Maskování: Trojnásobný

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Aktivní komparátor: DM1 + ​​HBEXT + MIS
Účastníci budou požádáni, aby podstoupili 16 týdnů domácího tréninku a aby užívali jednu dávku vícesložkového doplňku denně.
Doplněk stravy: Vícesložkový doplněk
Vícesložkový doplněk obsahující bílkoviny, syrovátku i kasein, kreatin, vitamín D a vápník. Stejně jako antioxidanty a další doplňky stravy včetně vitamínu E, CoQ10, kyseliny alfa-lipoové, L-argininu, extraktu z řepy, extraktu ze zelených kávových bobů, extraktu ze zeleného čaje, extraktu z černého čaje, kurkuminu a forskolinu
Behaviorální: Souběžný pohybový trénink
Všichni účastníci absolvují 16týdenní pohybový trénink, který obsahuje 3 dny/týden silového tréninku a 2 dny/týden aerobního tréninku.
Komparátor placeba: DM1 + ​​HBEXT + PLA
Účastníci budou požádáni, aby podstoupili 16 týdnů domácího tréninku a aby užívali jednu dávku vícesložkového doplňku placeba denně.
Behaviorální: Souběžný pohybový trénink
Všichni účastníci absolvují 16týdenní pohybový trénink, který obsahuje 3 dny/týden silového tréninku a 2 dny/týden aerobního tréninku.
Doplněk stravy: Placebo
Sáček s placebem bude obsahovat mikrokrystalickou celulózu (neaktivní sloučenina) a bude vzhledově a chuťově identický s aktivním doplňkem.
Žádný zásah: ŘÍZENÍ
Zdravé kontrolní subjekty, které nepodstoupí studijní intervenci a budou použity pro základní měření a výsledky.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Index složení těla
Časové okno: 4 měsíce od zápisu
Změny v poměru beztukové hmoty k indexu tukové hmoty hodnocené pomocí DEXA skenu
4 měsíce od zápisu
VO2 Max
Časové okno: 4 měsíce od zápisu
Změny v proxy měření kardiorespirační zdatnosti hodnocené pomocí testování VO2 max
4 měsíce od zápisu

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
6minutový test chůze
Časové okno: 4 měsíce od zápisu
Změny v počtu ušlých metrů během testu 6minutové chůze
4 měsíce od zápisu
5x sedni do stoje
Časové okno: 4 měsíce od zápisu
Změny v čase (s), který je potřeba k dokončení 5x sezení a vstávání ze židle
4 měsíce od zápisu
Načasováno a jít
Časové okno: 4 měsíce od zápisu
Změny v čase (v sekundách) potřebném k dokončení načasovaného testu
4 měsíce od zápisu
Síla svalů nohou
Časové okno: 4 měsíce od zápisu
Změny v maximální izometrické extenzi kolena přes Biodex v N*m
4 měsíce od zápisu
Síla úchopu
Časové okno: 4 měsíce od zápisu
Změny síly stisku (kg) pomocí ručního dynamometru
4 měsíce od zápisu
Test postoje jedné nohy
Časové okno: 4 měsíce od zápisu
Změny v tom, zda pacienti mohou stát na jedné noze 10 s nebo ne
4 měsíce od zápisu
Průřezová plocha svalových vláken
Časové okno: 4 měsíce od zápisu
Změny v ploše průřezu vlákna ze svalové biopsie vastus lateralis pomocí imunofluorescence
4 měsíce od zápisu
Mitochondriální funkce svalových kmenových buněk
Časové okno: 4 měsíce od zápisu
Změny mitochondriální funkce v izolovaných svalových kmenových buňkách pacientů s DM1 prostřednictvím testu seahorse
4 měsíce od zápisu

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

McMaster University

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Odhadovaný)

1. ledna 2024

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. ledna 2025

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. ledna 2025

Termíny zápisu do studia

První předloženo

28. dubna 2023

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

28. dubna 2023

První zveřejněno (Aktuální)

8. května 2023

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

19. října 2023

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

18. října 2023

Naposledy ověřeno

1. října 2023

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 15550

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Myotonická dystrofie 1

Klinické studie na Vícesložkový doplněk

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Qatar

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit