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DM1 환자의 가정 기반 교육 및 보충 (DM1HBET)

2023년 10월 18일 업데이트: Mark Tarnopolsky, McMaster University

근긴장성 이영양증 1형 환자의 기능적 결과 및 골격근 적응에 대한 가정 기반 운동 훈련 및 복합 재료 보충의 효과

근긴장성 이영양증 1형(DM1)은 2100명 중 약 1명에게 영향을 미치는 희귀 유전 질환입니다. DM1 진단을 받은 환자는 많은 증상을 나타내지만 주로 근육이 영향을 받습니다. DM1 환자는 점진적인 근육 손실과 그에 따른 체지방률 증가로 인해 약해지고 계단 오르기와 같은 일상 생활 활동을 수행하는 데 어려움을 겪게 되며 이는 당연하게도 삶의 질에 영향을 미칩니다. DM1은 현재 치료법이 없습니다. 따라서 DM1 환자가 증상을 개선하고 삶의 질을 개선하고 질병 예후를 개선할 수 있도록 도울 수 있는 방법을 찾는 것이 매우 중요합니다. 운동은 근육의 질과 기능을 향상시키는 것으로 알려져 있습니다. 또한, 우리는 근육 건강을 위한 복합 성분 보충제(MIS)와 지방 감소를 위한 항산화제가 운동 외에 개선된 이점을 보여줄 수 있다고 가정합니다. 따라서 MIS 또는 위약을 사용한 16주간의 가정 기반 동시 훈련이 체성분 및 기능 측정에 미치는 영향을 조사할 것입니다. 마지막으로, 우리는 DM1과 연구 개입에 따른 근육 적응을 조사할 것입니다.

연구 개요

상태

아직 모집하지 않음

정황

개입 / 치료

상세 설명

본 연구는 19세에서 60세 사이의 100-1000 CTG 반복을 가진 근긴장성 이영양증 유형 1로 임상적으로 진단된 환자(남성 및 여성)를 대상으로 합니다. 또한, 건강한 인구는 기준선 제어 역할을 하며 연령과 성별에 따라 DM1 환자와 일치하게 됩니다.

총 40명의 DM1 환자와 20명의 건강한 대조군을 모집합니다. DM1 환자는 활성 그룹에서 20명, 위약 그룹에서 20명으로 무작위 배정됩니다. 남성 20명, 여성 20명을 대상으로 남녀 모두 모집합니다. 상응하는 10명의 건강한 남성과 10명의 건강한 여성이 성별과 연령에 대해 일치하고 기본 방문, 측정 및 샘플 수집에만 참여합니다.

가정 기반 동시 교육(HBCT)은 진입 장벽이 최소화된 운동 개입을 나타냅니다. 우리의 연구는 DM1 환자의 단백질, 크레아틴, 항산화제 및 기타 식이 보조제를 함유한 다성분 보충제(MIS)와 함께 이 개입의 효과를 평가할 것입니다. 설문지의 점수로 평가되는 삶의 질. 또한 HBCT 및 MIS에 따른 골격근에 대한 적응을 조사할 것입니다.

DM1 환자의 무작위 임상 시험. 우리의 연구에는 MIS와 플라시보에 무작위 배정된 DM1 환자 두 그룹이 포함된 가장 중요한 개입으로 운동이 포함되며, 둘 다 16주간의 가정 기반 운동 훈련을 받게 됩니다. 측정 및 샘플은 연구 개입 전후에 수집됩니다. 세 번째 그룹에는 연령과 성별이 일치하는 건강한 대조군이 포함됩니다. 이 그룹은 교육 + 보충 개입을 거치지 않으며 건강한 참가자와 DM1 환자 간의 기준선 비교에 사용됩니다.

연구 절차에는 방문할 때마다 채혈 및 근육 생검이 포함될 것입니다. 또한 참가자는 심폐 기능 테스트(VO2MAX 테스트), 일련의 기능 테스트(6분 걷기 테스트, 앉기 5회, 한쪽 다리 서기, 4계단 오르기), 근력 테스트( 그립 강도 및 무릎 확장 테스트) 및 마지막으로 ECG 및 폐활량계를 포함한 임상 절차. 측정 및 샘플 수집은 연구 개입 전후에 수행됩니다.

연구 유형

중재적

등록 (추정된)

60

단계

  • 3단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 연락처

  • 이름: Mark A Tarnopolsky, MD, PhD
  • 전화번호: 75226 905-525-9140
  • 이메일: tarnopol@mcmaster.ca

연구 연락처 백업

연구 장소

  • 캐나다
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, 캐나다, L8N 3Z5
        • McMaster University Medical Center

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

  • 성인

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

예

설명

연령 및 성별 대조 대조군 포함 기준:

  • 건강한 남녀
  • 정상 BMI(BMI 18.5~24.9kg/m2)

DM1 환자에 대한 포함 기준:

  • 임상적으로 DM1 진단을 받은 남성 또는 여성(19세 - 60세).
  • CTG는 100-1000을 반복합니다.
  • 정상 체중(BMI 18.5 - 24.9 kg/m2) 또는 과체중(BMI 25 - 29.9 kg/m2).
  • 신체적으로 비활동적입니다(< 1시간의 정식 운동/주).
  • 250~500m 사이 6분 도보 테스트 점수
  • PR 간격이 225ms 미만이고 QRS 기간이 125ms 미만인 ECG.

DM1 환자에 대한 배제 기준:

  • 흡연
  • 비만(BMI > 30.0kg/m2)
  • 신체적으로 활동적임(> 1-2시간의 정식 운동/주)
  • 6분 걷기 테스트 점수 <250미터, 만성(> 2주)
  • 마약성 진통제 또는 항염증제 사용
  • 1형 또는 2형 당뇨병(한 가지 이상의 당뇨병 치료제)
  • 심혈관 질환(최근 심근 경색(< 6개월)
  • 2가지 이상의 약물이 필요한 조절되지 않는 고혈압.
  • 조절을 위해 하나 이상의 약물이 필요한 울혈성 심부전.
  • 심장 전도 차단(위와 같음)
  • 신장 질환(크레아티닌 > 140)
  • 알려진 간 질환
  • 정보에 입각한 동의를 제공하는 능력을 제한하는 인지 장애
  • 잔류 편마비를 동반한 이전 뇌졸중
  • 활동성 근골격 손상 및/또는 심한 골관절염
  • 연구 전 3개월 동안 현저한 체중 감소
  • 중증 말초신경병증
  • 심한 골다공증
  • 단백질 대사에 영향을 미치는 것으로 알려진 약물 사용(예: 코르티코 스테로이드)
  • 만성 폐쇄성 또는 제한성 폐질환(FVC < 연령 예측 평균값의 70%)
  • 두 가지 이상의 약물이 필요한 천식.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 지지 요법
  • 할당: 무작위
  • 중재 모델: 요인 할당
  • 마스킹: 삼루타

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
활성 비교기: DM1 + ​​HBEXT + MIS
참가자는 16주간의 가정 기반 교육을 받고 하루에 여러 성분이 함유된 보충제를 1회 복용해야 합니다.
건강 보조 식품: 다성분 보충제
단백질, 유청 및 카제인, 크레아틴, 비타민 D 및 칼슘을 함유하는 복합 성분 보충제입니다. 비타민 E, CoQ10, 알파 리포산, L-아르기닌, 비트 뿌리 추출물, 그린 커피 콩 추출물, 녹차 추출물, 홍차 추출물, 커큐민, 포스콜린을 포함한 항산화제 및 기타 식이 보조제
행동: 동시 운동 훈련
모든 참가자는 일주일에 3일의 저항 훈련과 일주일에 2일의 유산소 훈련을 포함하는 16주간의 운동 훈련을 받게 됩니다.
위약 비교기: DM1 + ​​HBEXT + PLA
참가자는 16주간의 가정 기반 교육을 받고 하루에 다성분 보충제 위약을 한 번 복용하도록 요청받습니다.
행동: 동시 운동 훈련
모든 참가자는 일주일에 3일의 저항 훈련과 일주일에 2일의 유산소 훈련을 포함하는 16주간의 운동 훈련을 받게 됩니다.
건강 보조 식품: 위약
위약 주머니에는 미정질 셀룰로오스(비활성 화합물)가 포함되어 있으며 모양과 맛이 활성 보충제와 동일합니다.
간섭 없음: 제어
연구 개입을 거치지 않고 기준선 측정 및 결과에 사용될 건강한 대조군 피험자.

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
체성분 지수
기간: 등록일로부터 4개월
DEXA 스캔을 통해 평가된 제지방량 대 체지방량 지수의 비율 변화
등록일로부터 4개월
VO2 최대
기간: 등록일로부터 4개월
VO2 최대 테스트를 통해 평가된 심폐 체력 프록시 측정의 변화
등록일로부터 4개월

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
6분 걷기 테스트
기간: 등록일로부터 4개월
6분 걷기 테스트 동안 걸은 미터 수의 변화
등록일로부터 4개월
5회 앉아서 일어서기
기간: 등록일로부터 4개월
의자에서 일어서기 5회를 완료하는 데 필요한 시간의 변화
등록일로부터 4개월
시간 초과하고 이동
기간: 등록일로부터 4개월
타임업 및 테스트를 완료하는 데 필요한 시간(초)의 변화
등록일로부터 4개월
다리 근력
기간: 등록일로부터 4개월
N*m에서 Biodex를 통한 최대 아이소메트릭 무릎 확장의 변화
등록일로부터 4개월
그립 강도
기간: 등록일로부터 4개월
손동력계를 이용한 악력(kg) 변화
등록일로부터 4개월
단일 다리 자세 테스트
기간: 등록일로부터 4개월
환자가 10초 동안 한쪽 다리로 서 있을 수 있는지 여부의 변화
등록일로부터 4개월
근섬유 단면적
기간: 등록일로부터 4개월
면역형광을 이용한 외측광근의 근생검에서 섬유단면적 변화
등록일로부터 4개월
근육 줄기 세포 미토콘드리아 기능
기간: 등록일로부터 4개월
해마 분석을 통한 DM1 환자의 분리된 근육 줄기세포의 미토콘드리아 기능 변화
등록일로부터 4개월

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

McMaster University

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (추정된)

2024년 1월 1일

기본 완료 (추정된)

2025년 1월 1일

연구 완료 (추정된)

2025년 1월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2023년 4월 28일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2023년 4월 28일

처음 게시됨 (실제)

2023년 5월 8일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2023년 10월 19일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2023년 10월 18일

마지막으로 확인됨

2023년 10월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • 15550

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니요

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

아니

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

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