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急性间歇性卟啉病相关的心血管系统异常 (AIPRACUS)

2024年3月30日更新者：Krzysztof Jaworski、National Institute of Cardiology, Warsaw, Poland

评估急性间歇性卟啉症患者的心脏结构和功能以及特定的心血管危险因素

本研究旨在评估急性间歇性卟啉症 (AIP) 患者心血管系统的变化。

研究概览

地位

完全的

条件

卟啉病，肝

详细说明

卟啉症是一组异质的血红素生物合成障碍。急性间歇性卟啉症 (AIP) 是最常见的急性肝性卟啉症，由编码羟甲基胆碱合成酶的基因突变引起。临床症状即腹痛、恶心、呕吐、轻瘫或瘫痪、昏迷和/或精神异常可能由许多致卟啉因素引起，例如药物、酒精、饥饿或压力。这些症状常伴有心动过速和血压升高。由于非特异性临床表现，AIP 往往被诊断为时已晚，并对患者的生命造成威胁。

关于 AIP 患者心血管系统变化的数据很少。本研究的目的是评估患有这种疾病的患者的心脏结构和功能。还将评估 AIP 患者的高血压、心律失常和选定的心血管危险因素的患病率。

这是一项病例对照研究，前瞻性观察了 AIP 恶化期间检查的亚组患者。

具体目标：

评估心脏形态和功能，
评估心肌损伤（肌钙蛋白 T）和心力衰竭（NT-proBNP）标志物的浓度，
评估心律失常和心电图异常的患病率，
评估血压曲线，
评估选定的心血管危险因素，
生活质量评估，
评估与 AIP 患者病理结果相关的临床和生化因素。

研究类型

观察性的

注册 (实际的)

180

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

波兰
- - Warsaw、波兰、02-776
    - Institute of Hematology and Transfusion Medicine
  - Warsaw、波兰、04-628
    - National Institute of Cardiology

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

成人
年长者

接受健康志愿者

是的

取样方法

非概率样本

研究人群

符合资格标准的急性间歇性卟啉症 (AIP) 患者和普通人群，按年龄、性别和体重指数匹配。

描述

纳入标准：

急性间歇性卟啉症 (AIP)，
18-65岁，
至少一次因 AIP 恶化而住院。

排除标准：

既往心肌梗塞，
已确定（卟啉症除外）病因的心力衰竭，
严重的心脏瓣膜病，
先天性心脏缺陷，
心肌炎病史，
起搏器，
甲状腺功能亢进症/甲状腺功能减退症（充分的甲状腺激素替代疗法除外），
慢性晚期肺部疾病，
未同意参与研究。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

团体/队列数

队列和干预

团体/队列
急性间歇性卟啉症 (AIP) 患者 18-65 岁（男性和女性）患有急性间歇性卟啉症且至少有一次病情恶化需要入院治疗的患者
控制组人们从普通人群中招募，并按年龄、性别和体重指数进行匹配。

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量	措施说明	大体时间
患有心力衰竭和左心室功能障碍的参与者人数。大体时间：如果 AIP 恶化，第 1 天和最多 2 年	通过症状和超声心动图评估心力衰竭和左心室功能障碍。	如果 AIP 恶化，第 1 天和最多 2 年
患有高血压的参与者人数。大体时间：如果 AIP 恶化，第 1 天和最多 2 年	通过动态 24 小时血压监测诊断的动脉高血压。	如果 AIP 恶化，第 1 天和最多 2 年
心律失常率。大体时间：如果 AIP 恶化，第 1 天和最多 2 年	24小时心电图监测观察到心律失常。	如果 AIP 恶化，第 1 天和最多 2 年

次要结果测量

结果测量	措施说明	大体时间
心力衰竭标志物浓度增加的参与者人数。大体时间：如果 AIP 恶化，第 1 天和最多 2 年	血清中 N 末端 B 型利钠肽前体 (NT-proBNP) 的浓度 > 125 pg/mL。	如果 AIP 恶化，第 1 天和最多 2 年
心肌损伤标志物浓度增加的参与者人数。大体时间：如果 AIP 恶化，第 1 天和最多 2 年	血清中高敏肌钙蛋白 T 的浓度 > 14 ng/L。	如果 AIP 恶化，第 1 天和最多 2 年
患有慢性肾病的参与者人数。大体时间：如果 AIP 恶化，第 1 天和最多 2 年	肾功能定义为基于血清中肌酐浓度的估计肾小球滤过率。	如果 AIP 恶化，第 1 天和最多 2 年
患有血脂异常的参与者人数。大体时间：第一天	血脂异常定义为总胆固醇浓度 > 190 mg/dL，低密度脂蛋白 (LDL) 胆固醇浓度 > 115 mg/dL，高密度脂蛋白 (HDL) 胆固醇浓度 < 48 mg/dL（女性），< 40 mg/dL（男性） ), 甘油三酯 > 150 毫克/分升。	第一天
患有糖尿病的参与者人数。大体时间：第一天	糖尿病史或糖化血红蛋白浓度 > 6.5%。	第一天
生活质量水平。大体时间：第一天	由 Short Form 36 调查 (SF36) 定义的身体和心理成分。答案被加权并转换为分数，范围从 0（最低可能的功能水平）到 100（无限制）。	第一天

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

National Institute of Cardiology, Warsaw, Poland

合作者

Institute of Hematology and Transfusion Medicine, Warsaw

调查人员

首席研究员：Krzysztof Jaworski, MD、National Institute of Cardiology, Warsaw, Poland

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2019年4月5日

初级完成 (实际的)

2024年2月28日

研究完成 (实际的)

2024年2月28日

研究注册日期

首次提交

2023年5月3日

首先提交符合 QC 标准的

2023年5月21日

首次发布 (实际的)

2023年5月31日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2024年4月2日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2024年3月30日

最后验证

2024年3月1日