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Anomalías relacionadas con la porfiria intermitente aguda en el sistema cardiovascular (AIPRACUS)

21 de mayo de 2023 actualizado por: Krzysztof Jaworski, National Institute of Cardiology, Warsaw, Poland

Evaluación de la estructura y función del corazón y factores de riesgo cardiovascular seleccionados en pacientes con porfiria aguda intermitente

Este estudio tiene como objetivo evaluar los cambios en el sistema cardiovascular en pacientes con porfiria aguda intermitente (AIP).

Descripción general del estudio

Estado

Reclutamiento

Condiciones

Descripción detallada

Las porfirias son un grupo heterogéneo de los trastornos de la biosíntesis del hemo. La porfiria aguda intermitente (AIP) es la porfiria hepática aguda más común, causada por mutaciones en el gen que codifica la hidroximetilbilano sintasa. Los síntomas clínicos, es decir, dolor abdominal, náuseas, vómitos, paresia o parálisis, coma y/o anomalías mentales, pueden ser inducidos por muchos factores porfirinógenos, como drogas, alcohol, inanición o estrés. Los síntomas suelen ir acompañados de taquicardia y presión arterial elevada. Debido al cuadro clínico inespecífico, la AIP a menudo se diagnostica demasiado tarde y representa una amenaza para la vida de los pacientes.

Hay escasez de datos sobre los cambios en el sistema cardiovascular en pacientes con PAI. El objetivo de este estudio es evaluar la estructura y función del corazón en pacientes con esta enfermedad. También se evaluará la prevalencia de hipertensión, arritmias cardíacas y factores de riesgo cardiovascular seleccionados en pacientes con PAI.

Se trata de un estudio de casos y controles con observación prospectiva del subgrupo de pacientes examinados durante las exacerbaciones de la PAI.

Objetivos específicos:

  • evaluación de la morfología y función cardiaca,
  • evaluación de las concentraciones de marcadores de lesión miocárdica (troponina T) e insuficiencia cardíaca (NT-proBNP),
  • evaluación de la prevalencia de arritmias cardíacas y anomalías electrocardiográficas,
  • evaluación de los perfiles de presión arterial,
  • evaluación de factores de riesgo cardiovascular seleccionados,
  • evaluación de la calidad de vida,
  • evaluación de factores clínicos y bioquímicos asociados a los hallazgos patológicos en pacientes con PAI.

Tipo de estudio

De observación

Inscripción (Estimado)

160

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

  • Nombre: Krzysztof Jaworski, MD
  • Número de teléfono: +48223434259
  • Correo electrónico: kjaworski@ikard.pl

Copia de seguridad de contactos de estudio

  • Nombre: Rafal Dabrowski, MD, PhD
  • Número de teléfono: +48223434409
  • Correo electrónico: rdabrowski@ikard.pl

Ubicaciones de estudio

      • Warsaw, Polonia, 04-628
        • Reclutamiento
        • National Institute of Cardiology
        • Sub-Investigador:
          • Hanna Szwed, MD, PhD
        • Contacto:
          • Krzysztof Jaworski, MD
          • Número de teléfono: 223434259
          • Correo electrónico: kjaworski@ikard.pl
        • Investigador principal:
          • Krzysztof Jaworski, MD
        • Sub-Investigador:
          • Rafal Dabrowski, MD, PhD
        • Sub-Investigador:
          • Ilona Kowalik, PhD
      • Warsaw, Polonia, 02-776
        • Reclutamiento
        • Institute of Hematology and Transfusion Medicine
        • Contacto:
          • Jerzy Windyga, MD, PhD
          • Número de teléfono: +48223496158
          • Correo electrónico: jwindyga@ihit.waw.pl
        • Investigador principal:
          • Jerzy Windyga, MD, PhD
        • Sub-Investigador:
          • Robert Wasilewski, MD, PhD
        • Sub-Investigador:
          • Andrzej Cieszanowski, MD, PhD
        • Sub-Investigador:
          • Agnieszka Lipniacka, MD, PhD
        • Sub-Investigador:
          • Edyta Odnoczko, MD, PhD

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Adulto
  • Adulto Mayor

Acepta Voluntarios Saludables

Método de muestreo

Muestra no probabilística

Población de estudio

Los pacientes con porfiria aguda intermitente (PIA) que cumplieran los criterios de elegibilidad y personas de la población general, pareados por edad, sexo e índice de masa corporal.

Descripción

Criterios de inclusión:

  • porfiria intermitente aguda (AIP),
  • edad 18-65 años,
  • al menos una hospitalización por exacerbación de PAI.

Criterio de exclusión:

  • infarto de miocardio previo,
  • insuficiencia cardíaca de etiología establecida (diferente a la porfiria),
  • enfermedad grave de las válvulas cardíacas,
  • defectos congénitos del corazón,
  • antecedentes de miocarditis,
  • marcapasos,
  • hipertiroidismo/hipotiroidismo (excepto por terapia de reemplazo de hormona tiroidea adecuada),
  • enfermedades pulmonares crónicas avanzadas,
  • falta de consentimiento para participar en el estudio.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

Cohortes e Intervenciones

Grupo / Cohorte
Pacientes con porfiria aguda intermitente (AIP)
Pacientes de 18 a 65 años (hombres y mujeres) con porfiria aguda intermitente y al menos un episodio de exacerbación de esta enfermedad que requiera ingreso hospitalario
Grupo de control
Personas reclutadas de la población general y emparejadas por edad, sexo e índice de masa corporal.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Número de participantes con insuficiencia cardíaca y disfunción ventricular izquierda.
Periodo de tiempo: día 1 y hasta 2 años en caso de exacerbación de PAI
Insuficiencia cardíaca y disfunción ventricular izquierda evaluadas por síntomas y ecocardiografía.
día 1 y hasta 2 años en caso de exacerbación de PAI
Número de participantes con hipertensión.
Periodo de tiempo: día 1 y hasta 2 años en caso de exacerbación de PAI
Hipertensión arterial diagnosticada mediante monitorización ambulatoria de la presión arterial de 24 horas.
día 1 y hasta 2 años en caso de exacerbación de PAI
Tasa de arritmias cardíacas.
Periodo de tiempo: día 1 y hasta 2 años en caso de exacerbación de PAI
Arritmias cardíacas observadas en la monitorización de ECG de 24 horas.
día 1 y hasta 2 años en caso de exacerbación de PAI

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Número de participantes con concentraciones aumentadas de marcadores de insuficiencia cardíaca.
Periodo de tiempo: día 1 y hasta 2 años en caso de exacerbación de PAI
Concentración de péptido natriurético tipo B N-terminal pro (NT-proBNP) > 125 pg/mL en suero.
día 1 y hasta 2 años en caso de exacerbación de PAI
Número de participantes con concentraciones aumentadas de marcadores de lesión miocárdica.
Periodo de tiempo: día 1 y hasta 2 años en caso de exacerbación de PAI
Concentración de troponina T de alta sensibilidad > 14 ng/L en suero.
día 1 y hasta 2 años en caso de exacerbación de PAI
Número de participantes con enfermedad renal crónica.
Periodo de tiempo: día 1 y hasta 2 años en caso de exacerbación de PAI
Función renal definida por la tasa de filtración glomerular estimada basada en las concentraciones de creatinina en suero.
día 1 y hasta 2 años en caso de exacerbación de PAI
Número de participantes con dislipidemia.
Periodo de tiempo: día 1
Dislipidemia definida como las concentraciones de colesterol total > 190 mg/dL, colesterol de lipoproteínas de baja densidad (LDL) > 115 mg/dL, colesterol de lipoproteínas de alta densidad (HDL) < 48 mg/dL (mujer), < 40 mg/dL (hombre ), triglicéridos > 150 mg/dL.
día 1
Número de participantes con diabetes.
Periodo de tiempo: día 1
Diabetes en anamnesis o la concentración de hemoglobina glicosilada > 6,5%.
día 1
Nivel de calidad de vida.
Periodo de tiempo: día 1
Componentes físicos y mentales definidos por la encuesta Short Form 36 (SF36). Las respuestas se ponderan y se transforman en puntajes en una escala que va de 0 (el nivel de funcionamiento más bajo posible) a 100 (sin restricciones).
día 1

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Investigadores

  • Investigador principal: Krzysztof Jaworski, MD, National Institute of Cardiology, Warsaw, Poland

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

5 de abril de 2019

Finalización primaria (Estimado)

31 de diciembre de 2023

Finalización del estudio (Estimado)

31 de diciembre de 2023

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

3 de mayo de 2023

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

21 de mayo de 2023

Publicado por primera vez (Actual)

31 de mayo de 2023

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

31 de mayo de 2023

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

21 de mayo de 2023

Última verificación

1 de mayo de 2023

Más información

Términos relacionados con este estudio

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

INDECISO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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