- ICH GCP
- Registro de ensayos clínicos de EE. UU.
- Ensayo clínico NCT05882136
Anomalías relacionadas con la porfiria intermitente aguda en el sistema cardiovascular (AIPRACUS)
Evaluación de la estructura y función del corazón y factores de riesgo cardiovascular seleccionados en pacientes con porfiria aguda intermitente
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Descripción detallada
Las porfirias son un grupo heterogéneo de los trastornos de la biosíntesis del hemo. La porfiria aguda intermitente (AIP) es la porfiria hepática aguda más común, causada por mutaciones en el gen que codifica la hidroximetilbilano sintasa. Los síntomas clínicos, es decir, dolor abdominal, náuseas, vómitos, paresia o parálisis, coma y/o anomalías mentales, pueden ser inducidos por muchos factores porfirinógenos, como drogas, alcohol, inanición o estrés. Los síntomas suelen ir acompañados de taquicardia y presión arterial elevada. Debido al cuadro clínico inespecífico, la AIP a menudo se diagnostica demasiado tarde y representa una amenaza para la vida de los pacientes.
Hay escasez de datos sobre los cambios en el sistema cardiovascular en pacientes con PAI. El objetivo de este estudio es evaluar la estructura y función del corazón en pacientes con esta enfermedad. También se evaluará la prevalencia de hipertensión, arritmias cardíacas y factores de riesgo cardiovascular seleccionados en pacientes con PAI.
Se trata de un estudio de casos y controles con observación prospectiva del subgrupo de pacientes examinados durante las exacerbaciones de la PAI.
Objetivos específicos:
- evaluación de la morfología y función cardiaca,
- evaluación de las concentraciones de marcadores de lesión miocárdica (troponina T) e insuficiencia cardíaca (NT-proBNP),
- evaluación de la prevalencia de arritmias cardíacas y anomalías electrocardiográficas,
- evaluación de los perfiles de presión arterial,
- evaluación de factores de riesgo cardiovascular seleccionados,
- evaluación de la calidad de vida,
- evaluación de factores clínicos y bioquímicos asociados a los hallazgos patológicos en pacientes con PAI.
Tipo de estudio
Inscripción (Actual)
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
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Warsaw, Polonia, 02-776
- Institute of Hematology and Transfusion Medicine
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Warsaw, Polonia, 04-628
- National Institute of Cardiology
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
Método de muestreo
Población de estudio
Descripción
Criterios de inclusión:
- porfiria intermitente aguda (AIP),
- edad 18-65 años,
- al menos una hospitalización por exacerbación de PAI.
Criterio de exclusión:
- infarto de miocardio previo,
- insuficiencia cardíaca de etiología establecida (diferente a la porfiria),
- enfermedad grave de las válvulas cardíacas,
- defectos congénitos del corazón,
- antecedentes de miocarditis,
- marcapasos,
- hipertiroidismo/hipotiroidismo (excepto por terapia de reemplazo de hormona tiroidea adecuada),
- enfermedades pulmonares crónicas avanzadas,
- falta de consentimiento para participar en el estudio.
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
Cohortes e Intervenciones
Grupo / Cohorte |
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Pacientes con porfiria aguda intermitente (AIP)
Pacientes de 18 a 65 años (hombres y mujeres) con porfiria aguda intermitente y al menos un episodio de exacerbación de esta enfermedad que requiera ingreso hospitalario
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Grupo de control
Personas reclutadas de la población general y emparejadas por edad, sexo e índice de masa corporal.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Número de participantes con insuficiencia cardíaca y disfunción ventricular izquierda.
Periodo de tiempo: día 1 y hasta 2 años en caso de exacerbación de PAI
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Insuficiencia cardíaca y disfunción ventricular izquierda evaluadas por síntomas y ecocardiografía.
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día 1 y hasta 2 años en caso de exacerbación de PAI
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Número de participantes con hipertensión.
Periodo de tiempo: día 1 y hasta 2 años en caso de exacerbación de PAI
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Hipertensión arterial diagnosticada mediante monitorización ambulatoria de la presión arterial de 24 horas.
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día 1 y hasta 2 años en caso de exacerbación de PAI
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Tasa de arritmias cardíacas.
Periodo de tiempo: día 1 y hasta 2 años en caso de exacerbación de PAI
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Arritmias cardíacas observadas en la monitorización de ECG de 24 horas.
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día 1 y hasta 2 años en caso de exacerbación de PAI
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Número de participantes con concentraciones aumentadas de marcadores de insuficiencia cardíaca.
Periodo de tiempo: día 1 y hasta 2 años en caso de exacerbación de PAI
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Concentración de péptido natriurético tipo B N-terminal pro (NT-proBNP) > 125 pg/mL en suero.
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día 1 y hasta 2 años en caso de exacerbación de PAI
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Número de participantes con concentraciones aumentadas de marcadores de lesión miocárdica.
Periodo de tiempo: día 1 y hasta 2 años en caso de exacerbación de PAI
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Concentración de troponina T de alta sensibilidad > 14 ng/L en suero.
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día 1 y hasta 2 años en caso de exacerbación de PAI
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Número de participantes con enfermedad renal crónica.
Periodo de tiempo: día 1 y hasta 2 años en caso de exacerbación de PAI
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Función renal definida por la tasa de filtración glomerular estimada basada en las concentraciones de creatinina en suero.
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día 1 y hasta 2 años en caso de exacerbación de PAI
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Número de participantes con dislipidemia.
Periodo de tiempo: día 1
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Dislipidemia definida como las concentraciones de colesterol total > 190 mg/dL, colesterol de lipoproteínas de baja densidad (LDL) > 115 mg/dL, colesterol de lipoproteínas de alta densidad (HDL) < 48 mg/dL (mujer), < 40 mg/dL (hombre ), triglicéridos > 150 mg/dL.
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día 1
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Número de participantes con diabetes.
Periodo de tiempo: día 1
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Diabetes en anamnesis o la concentración de hemoglobina glicosilada > 6,5%.
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día 1
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Nivel de calidad de vida.
Periodo de tiempo: día 1
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Componentes físicos y mentales definidos por la encuesta Short Form 36 (SF36).
Las respuestas se ponderan y se transforman en puntajes en una escala que va de 0 (el nivel de funcionamiento más bajo posible) a 100 (sin restricciones).
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día 1
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Krzysztof Jaworski, MD, National Institute of Cardiology, Warsaw, Poland
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
Finalización primaria (Actual)
Finalización del estudio (Actual)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Actual)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- 2.39/VII/18
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
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