Akutní intermitentní porfyrie související abnormality v kardiovaskulárním systému (AIPRACUS)
30. března 2024 aktualizováno: Krzysztof Jaworski, National Institute of Cardiology, Warsaw, Poland
Hodnocení struktury a funkce srdce a vybraných kardiovaskulárních rizikových faktorů u pacientů s akutní intermitentní porfyrií
Tato studie si klade za cíl zhodnotit změny v kardiovaskulárním systému u pacientů s akutní intermitentní porfyrií (AIP).
Přehled studie
Postavení
Dokončeno
Podmínky
Detailní popis
Porfyrie jsou heterogenní skupinou poruch biosyntézy hemu. Akutní intermitentní porfyrie (AIP) je nejčastější akutní jaterní porfyrie způsobená mutacemi v genu kódujícím hydroxymethylbilansyntázu. Klinické symptomy, tj. bolest břicha, nauzea, zvracení, paréza nebo paralýza, kóma a/nebo mentální abnormality, mohou být vyvolány mnoha porfyrinogenními faktory, jako jsou drogy, alkohol, hladovění nebo stres. Příznaky jsou často doprovázeny tachykardií a zvýšeným krevním tlakem. Vzhledem k nespecifickému klinickému obrazu je AIP často diagnostikována příliš pozdě a ohrožuje životy pacientů.
Existuje nedostatek údajů o změnách kardiovaskulárního systému u pacientů s AIP. Cílem této studie je posoudit strukturu a funkci srdce u pacientů s tímto onemocněním. Hodnocena bude také prevalence hypertenze, srdečních arytmií a vybraných kardiovaskulárních rizikových faktorů u pacientů s AIP.
Jedná se o případovou kontrolní studii s prospektivním sledováním podskupiny pacientů vyšetřených během exacerbací AIP.
Konkrétní cíle:
- posouzení morfologie a funkce srdce,
- hodnocení koncentrací markerů poškození myokardu (troponin T) a srdečního selhání (NT-proBNP),
- posouzení prevalence srdečních arytmií a elektrokardiografických abnormalit,
- hodnocení profilů krevního tlaku,
- hodnocení vybraných kardiovaskulárních rizikových faktorů,
- hodnocení kvality života,
- hodnocení klinických a biochemických faktorů spojených s patologickým nálezem u pacientů s AIP.
Typ studie
Pozorovací
Zápis (Aktuální)
180
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
-
Warsaw, Polsko, 02-776
- Institute of Hematology and Transfusion Medicine
-
Warsaw, Polsko, 04-628
- National Institute of Cardiology
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dospělý
- Starší dospělý
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ano
Metoda odběru vzorků
Vzorek nepravděpodobnosti
Studijní populace
Pacienti s akutní intermitentní porfyrií (AIP) splňující kritéria způsobilosti a lidé z obecné populace odpovídající věku, pohlaví a indexu tělesné hmotnosti.
Popis
Kritéria pro zařazení:
- akutní intermitentní porfyrie (AIP),
- věk 18-65 let,
- alespoň jedna hospitalizace z důvodu exacerbace AIP.
Kritéria vyloučení:
- předchozí infarkt myokardu,
- srdeční selhání prokázané (jiné než porfyrie) etiologie,
- těžké onemocnění srdeční chlopně,
- vrozené srdeční vady,
- anamnéza myokarditidy,
- kardiostimulátor,
- hypertyreóza / hypotyreóza (kromě adekvátní substituční terapie hormony štítné žlázy),
- chronická pokročilá onemocnění plic,
- nedostatek souhlasu s účastí ve studii.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
Kohorty a intervence
Skupina / kohorta |
|---|
|
Pacienti s akutní intermitentní porfyrií (AIP)
Pacienti ve věku 18-65 let (muži a ženy) s akutní intermitentní porfyrií a alespoň jednou epizodou exacerbace tohoto onemocnění vyžadující přijetí do nemocnice
|
|
Kontrolní skupina
Lidé rekrutovaní z obecné populace a odpovídající podle věku, pohlaví a indexu tělesné hmotnosti.
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Počet účastníků se srdečním selháním a dysfunkcí levé komory.
Časové okno: den 1 a až 2 roky v případě exacerbace AIP
|
Srdeční selhání a dysfunkce levé komory hodnocené symptomy a echokardiografií.
|
den 1 a až 2 roky v případě exacerbace AIP
|
|
Počet účastníků s hypertenzí.
Časové okno: den 1 a až 2 roky v případě exacerbace AIP
|
Arteriální hypertenze diagnostikovaná ambulantním 24hodinovým monitorováním krevního tlaku.
|
den 1 a až 2 roky v případě exacerbace AIP
|
|
Rychlost srdečních arytmií.
Časové okno: den 1 a až 2 roky v případě exacerbace AIP
|
Srdeční arytmie pozorované při 24hodinovém monitorování EKG.
|
den 1 a až 2 roky v případě exacerbace AIP
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Počet účastníků se zvýšenou koncentrací markerů srdečního selhání.
Časové okno: den 1 a až 2 roky v případě exacerbace AIP
|
Koncentrace N-terminálního pro-B-typu natriuretického peptidu (NT-proBNP) > 125 pg/ml v séru.
|
den 1 a až 2 roky v případě exacerbace AIP
|
|
Počet účastníků se zvýšenou koncentrací markerů poškození myokardu.
Časové okno: den 1 a až 2 roky v případě exacerbace AIP
|
Koncentrace vysoce citlivého troponinu T > 14 ng/l v séru.
|
den 1 a až 2 roky v případě exacerbace AIP
|
|
Počet účastníků s chronickým onemocněním ledvin.
Časové okno: den 1 a až 2 roky v případě exacerbace AIP
|
Renální funkce definovaná odhadovanou rychlostí glomerulární filtrace na základě koncentrací kreatininu v séru.
|
den 1 a až 2 roky v případě exacerbace AIP
|
|
Počet účastníků s dyslipidémií.
Časové okno: den 1
|
Dyslipidémie definovaná jako koncentrace celkového cholesterolu > 190 mg/dl, cholesterolu lipoproteinů s nízkou hustotou (LDL) > 115 mg/dl, cholesterolu lipoproteinů s vysokou hustotou (HDL) < 48 mg/dl (ženy), < 40 mg/dl (muži) ), triglyceridy > 150 mg/dl.
|
den 1
|
|
Počet účastníků s diabetem.
Časové okno: den 1
|
Diabetes v anamnéze nebo koncentrace glykovaného hemoglobinu > 6,5 %.
|
den 1
|
|
Úroveň kvality života.
Časové okno: den 1
|
Fyzické a duševní složky definované průzkumem Short Form 36 (SF36).
Odpovědi jsou váženy a transformovány do skóre ve škále od 0 (nejnižší možná úroveň fungování) do 100 (bez omezení).
|
den 1
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Spolupracovníci
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Krzysztof Jaworski, MD, National Institute of Cardiology, Warsaw, Poland
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
5. dubna 2019
Primární dokončení (Aktuální)
28. února 2024
Dokončení studie (Aktuální)
28. února 2024
Termíny zápisu do studia
První předloženo
3. května 2023
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
21. května 2023
První zveřejněno (Aktuální)
31. května 2023
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
2. dubna 2024
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
30. března 2024
Naposledy ověřeno
1. března 2024
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- 2.39/VII/18
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
NEROZHODNÝ
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ne
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .