Anomalies liées à la porphyrie intermittente aiguë dans le système cardiovasculaire (AIPRACUS)
30 mars 2024 mis à jour par: Krzysztof Jaworski, National Institute of Cardiology, Warsaw, Poland
Évaluation de la structure et de la fonction du cœur et de certains facteurs de risque cardiovasculaire chez les patients atteints de porphyrie aiguë intermittente
Cette étude vise à évaluer les modifications du système cardiovasculaire chez les patients atteints de porphyrie aiguë intermittente (AIP).
Aperçu de l'étude
Statut
Complété
Les conditions
Description détaillée
Les porphyries sont un groupe hétérogène des troubles de la biosynthèse de l'hème. La porphyrie aiguë intermittente (AIP) est la porphyrie hépatique aiguë la plus fréquente, causée par des mutations du gène codant pour l'hydroxyméthylbilane synthase. Les symptômes cliniques, c'est-à-dire les douleurs abdominales, les nausées, les vomissements, la parésie ou la paralysie, le coma et/ou les anomalies mentales, peuvent être induits par de nombreux facteurs porphyrinogènes, tels que les drogues, l'alcool, la famine ou le stress. Les symptômes sont souvent accompagnés de tachycardie et d'hypertension artérielle. En raison du tableau clinique non spécifique, la PIA est souvent diagnostiquée trop tard et met en danger la vie des patients.
Il existe peu de données concernant les modifications du système cardiovasculaire chez les patients atteints de PIA. Le but de cette étude est d'évaluer la structure et la fonction du cœur chez les patients atteints de cette maladie. La prévalence de l'hypertension, des arythmies cardiaques et de certains facteurs de risque cardiovasculaire chez les patients atteints de PIA sera également évaluée.
Il s'agit d'une étude cas-témoin avec observation prospective du sous-groupe de patients examinés lors des poussées de PIA.
Objectifs spécifiques :
- évaluation de la morphologie et de la fonction cardiaques,
- évaluation des concentrations de marqueurs de lésion myocardique (troponine T) et d'insuffisance cardiaque (NT-proBNP),
- évaluation de la prévalence des arythmies cardiaques et des anomalies électrocardiographiques,
- évaluation des profils tensionnels,
- évaluation de certains facteurs de risque cardiovasculaire,
- évaluation de la qualité de vie,
- évaluation des facteurs cliniques et biochimiques associés aux résultats pathologiques chez les patients atteints de PIA.
Type d'étude
Observationnel
Inscription (Réel)
180
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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Warsaw, Pologne, 02-776
- Institute of Hematology and Transfusion Medicine
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Warsaw, Pologne, 04-628
- National Institute of Cardiology
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
- Adulte
- Adulte plus âgé
Accepte les volontaires sains
Oui
Méthode d'échantillonnage
Échantillon non probabiliste
Population étudiée
Les patients atteints de porphyrie aiguë intermittente (PIA) répondant aux critères d'éligibilité et les personnes issues de la population générale, appariées par l'âge, le sexe et l'indice de masse corporelle.
La description
Critère d'intégration:
- porphyrie aiguë intermittente (AIP),
- âge 18-65 ans,
- au moins une hospitalisation due à une exacerbation de l'AIP.
Critère d'exclusion:
- infarctus du myocarde antérieur,
- insuffisance cardiaque d'étiologie établie (autre que la porphyrie),
- valvulopathie cardiaque grave,
- malformations cardiaques congénitales,
- antécédent de myocardite,
- stimulateur cardiaque,
- hyperthyroïdie / hypothyroïdie (sauf en cas d'hormonothérapie substitutive adéquate),
- maladies pulmonaires chroniques avancées,
- absence de consentement pour participer à l'étude.
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
Cohortes et interventions
Groupe / Cohorte |
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Patients atteints de porphyrie aiguë intermittente (AIP)
Patients âgés de 18 à 65 ans (hommes et femmes) présentant une porphyrie aiguë intermittente et au moins un épisode d'exacerbation de cette maladie nécessitant une hospitalisation
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Groupe de contrôle
Personnes recrutées dans la population générale et appariées selon l'âge, le sexe et l'indice de masse corporelle.
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Nombre de participants souffrant d'insuffisance cardiaque et de dysfonction ventriculaire gauche.
Délai: jour 1 et jusqu'à 2 ans en cas d'exacerbation de l'AIP
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Insuffisance cardiaque et dysfonction ventriculaire gauche évaluées par les symptômes et l'échocardiographie.
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jour 1 et jusqu'à 2 ans en cas d'exacerbation de l'AIP
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Nombre de participants souffrant d'hypertension.
Délai: jour 1 et jusqu'à 2 ans en cas d'exacerbation de l'AIP
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Hypertension artérielle diagnostiquée par surveillance ambulatoire de la pression artérielle 24h/24.
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jour 1 et jusqu'à 2 ans en cas d'exacerbation de l'AIP
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Taux d'arythmies cardiaques.
Délai: jour 1 et jusqu'à 2 ans en cas d'exacerbation de l'AIP
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Arythmies cardiaques observées lors de la surveillance ECG sur 24 heures.
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jour 1 et jusqu'à 2 ans en cas d'exacerbation de l'AIP
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Nombre de participants présentant des concentrations accrues de marqueurs d'insuffisance cardiaque.
Délai: jour 1 et jusqu'à 2 ans en cas d'exacerbation de l'AIP
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Concentration de peptide natriurétique de type pro-B N-terminal (NT-proBNP) > 125 pg/mL dans le sérum.
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jour 1 et jusqu'à 2 ans en cas d'exacerbation de l'AIP
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Nombre de participants présentant des concentrations accrues de marqueurs de lésion myocardique.
Délai: jour 1 et jusqu'à 2 ans en cas d'exacerbation de l'AIP
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Concentration de troponine T haute sensibilité > 14 ng/L dans le sérum.
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jour 1 et jusqu'à 2 ans en cas d'exacerbation de l'AIP
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Nombre de participants atteints de maladie rénale chronique.
Délai: jour 1 et jusqu'à 2 ans en cas d'exacerbation de l'AIP
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Fonction rénale définie par le taux de filtration glomérulaire estimé en fonction des concentrations de créatinine dans le sérum.
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jour 1 et jusqu'à 2 ans en cas d'exacerbation de l'AIP
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Nombre de participants atteints de dyslipidémie.
Délai: jour 1
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Dyslipidémie définie comme les concentrations de cholestérol total > 190 mg/dL, cholestérol à lipoprotéines de basse densité (LDL) > 115 mg/dL, cholestérol à lipoprotéines de haute densité (HDL) < 48 mg/dL (femme), < 40 mg/dL (homme ), triglycérides > 150 mg/dL.
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jour 1
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Nombre de participants atteints de diabète.
Délai: jour 1
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Diabète dans l'anamnèse ou la concentration d'hémoglobine glyquée> 6,5%.
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jour 1
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Niveau de qualité de vie.
Délai: jour 1
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Composantes physiques et mentales définies par l'enquête Short Form 36 (SF36).
Les réponses sont pondérées et transformées en scores sur une échelle allant de 0 (le niveau de fonctionnement le plus bas possible) à 100 (aucune restriction).
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jour 1
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Collaborateurs
Les enquêteurs
- Chercheur principal: Krzysztof Jaworski, MD, National Institute of Cardiology, Warsaw, Poland
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
5 avril 2019
Achèvement primaire (Réel)
28 février 2024
Achèvement de l'étude (Réel)
28 février 2024
Dates d'inscription aux études
Première soumission
3 mai 2023
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
21 mai 2023
Première publication (Réel)
31 mai 2023
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
2 avril 2024
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
30 mars 2024
Dernière vérification
1 mars 2024
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- 2.39/VII/18
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
INDÉCIS
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Non
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .