Anormalidades Relacionadas à Porfiria Aguda Intermitente no Sistema Cardiovascular (AIPRACUS)
30 de março de 2024 atualizado por: Krzysztof Jaworski, National Institute of Cardiology, Warsaw, Poland
Avaliação da Estrutura e Função do Coração e Fatores de Risco Cardiovascular Selecionados em Pacientes com Porfiria Aguda Intermitente
Este estudo tem como objetivo avaliar as alterações no sistema cardiovascular em pacientes com porfiria aguda intermitente (PAI).
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Condições
Descrição detalhada
As porfirias são um grupo heterogêneo de distúrbios da biossíntese do heme. A porfiria aguda intermitente (AIP) é a porfiria hepática aguda mais comum, causada por mutações no gene que codifica a hidroximetilbilano sintase. Os sintomas clínicos, como dor abdominal, náusea, vômito, paresia ou paralisia, coma e/ou anormalidades mentais, podem ser induzidos por muitos fatores porfirinogênicos, como drogas, álcool, fome ou estresse. Os sintomas são frequentemente acompanhados por taquicardia e pressão arterial elevada. Devido ao quadro clínico inespecífico, a PAI muitas vezes é diagnosticada tardiamente e representa uma ameaça à vida dos pacientes.
Há escassez de dados sobre as alterações do sistema cardiovascular em pacientes com PAI. O objetivo deste estudo é avaliar a estrutura e função do coração em pacientes com esta doença. A prevalência de hipertensão, arritmias cardíacas e fatores de risco cardiovascular selecionados em pacientes com PAI também serão avaliados.
Este é um estudo de caso-controle com observação prospectiva do subgrupo de pacientes examinados durante as exacerbações da PAI.
Objetivos específicos:
- avaliação da morfologia e função cardíaca,
- avaliação das concentrações de marcadores de lesão miocárdica (troponina T) e insuficiência cardíaca (NT-proBNP),
- avaliação da prevalência de arritmias cardíacas e anormalidades eletrocardiográficas,
- avaliação dos perfis de pressão arterial,
- avaliação de fatores de risco cardiovascular selecionados,
- avaliação da qualidade de vida,
- avaliação de fatores clínicos e bioquímicos associados aos achados patológicos em pacientes com PAI.
Tipo de estudo
Observacional
Inscrição (Real)
180
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Contato de estudo
- Nome: Krzysztof Jaworski, MD
- Número de telefone: +48223434259
- E-mail: kjaworski@ikard.pl
Estude backup de contato
- Nome: Rafal Dabrowski, MD, PhD
- Número de telefone: +48223434409
- E-mail: rdabrowski@ikard.pl
Locais de estudo
-
-
-
Warsaw, Polônia, 02-776
- Institute of Hematology and Transfusion Medicine
-
Warsaw, Polônia, 04-628
- National Institute of Cardiology
-
-
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Sim
Método de amostragem
Amostra Não Probabilística
População do estudo
Os pacientes com porfiria aguda intermitente (AIP) que atendem aos critérios de elegibilidade e pessoas da população em geral, pareados por idade, sexo e índice de massa corporal.
Descrição
Critério de inclusão:
- porfiria aguda intermitente (PIA),
- idade 18-65 anos,
- pelo menos uma internação por exacerbação de PAI.
Critério de exclusão:
- infarto do miocárdio prévio,
- insuficiência cardíaca de etiologia estabelecida (exceto porfiria),
- doença valvular cardíaca grave,
- defeitos cardíacos congênitos,
- história de miocardite,
- marcapasso,
- hipertireoidismo/hipotireoidismo (exceto para terapia de reposição adequada de hormônio tireoidiano),
- doenças pulmonares crônicas avançadas,
- falta de consentimento para participar do estudo.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
Coortes e Intervenções
Grupo / Coorte |
|---|
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Pacientes com porfiria aguda intermitente (PIA)
Doentes dos 18 aos 65 anos (homens e mulheres) com porfiria aguda intermitente e pelo menos um episódio de exacerbação desta doença com necessidade de internamento hospitalar
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Grupo de controle
Pessoas recrutadas da população em geral e pareadas por idade, sexo e índice de massa corporal.
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Número de participantes com insuficiência cardíaca e disfunção ventricular esquerda.
Prazo: dia 1 e até 2 anos em caso de exacerbação da PAI
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Insuficiência cardíaca e disfunção ventricular esquerda avaliadas por sintomas e ecocardiografia.
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dia 1 e até 2 anos em caso de exacerbação da PAI
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|
Número de participantes com hipertensão.
Prazo: dia 1 e até 2 anos em caso de exacerbação da PAI
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Hipertensão arterial diagnosticada pela monitorização ambulatorial da pressão arterial 24 horas.
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dia 1 e até 2 anos em caso de exacerbação da PAI
|
|
Taxa de arritmias cardíacas.
Prazo: dia 1 e até 2 anos em caso de exacerbação da PAI
|
Arritmias cardíacas observadas em monitoramento de ECG de 24 horas.
|
dia 1 e até 2 anos em caso de exacerbação da PAI
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Número de participantes com concentrações aumentadas de marcadores de insuficiência cardíaca.
Prazo: dia 1 e até 2 anos em caso de exacerbação da PAI
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Concentração de peptídeo natriurético N-terminal pro-B-tipo (NT-proBNP) > 125 pg/mL no soro.
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dia 1 e até 2 anos em caso de exacerbação da PAI
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Número de participantes com concentrações aumentadas de marcadores de lesão miocárdica.
Prazo: dia 1 e até 2 anos em caso de exacerbação da PAI
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Concentração de troponina T de alta sensibilidade > 14 ng/L no soro.
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dia 1 e até 2 anos em caso de exacerbação da PAI
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Número de participantes com doença renal crônica.
Prazo: dia 1 e até 2 anos em caso de exacerbação da PAI
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Função renal definida pela taxa de filtração glomerular estimada com base nas concentrações de creatinina no soro.
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dia 1 e até 2 anos em caso de exacerbação da PAI
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Número de participantes com dislipidemia.
Prazo: dia 1
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Dislipidemia definida como as concentrações de colesterol total > 190 mg/dL, colesterol de lipoproteína de baixa densidade (LDL) > 115 mg/dL, colesterol de lipoproteína de alta densidade (HDL) < 48 mg/dL (feminino), < 40 mg/dL (homem ), triglicérides > 150 mg/dL.
|
dia 1
|
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Número de participantes com diabetes.
Prazo: dia 1
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Diabetes na anamnese ou concentração de hemoglobina glicada > 6,5%.
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dia 1
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|
Nível de qualidade de vida.
Prazo: dia 1
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Componentes físicos e mentais definidos pela pesquisa Short Form 36 (SF36).
As respostas são ponderadas e transformadas em pontuações em uma escala que vai de 0 (o menor nível possível de funcionamento) a 100 (sem restrições).
|
dia 1
|
Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Krzysztof Jaworski, MD, National Institute of Cardiology, Warsaw, Poland
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
5 de abril de 2019
Conclusão Primária (Real)
28 de fevereiro de 2024
Conclusão do estudo (Real)
28 de fevereiro de 2024
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
3 de maio de 2023
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
21 de maio de 2023
Primeira postagem (Real)
31 de maio de 2023
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
2 de abril de 2024
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
30 de março de 2024
Última verificação
1 de março de 2024
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- 2.39/VII/18
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
INDECISO
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .