Akute intermittierende Porphyrie-bedingte Anomalien im Herz-Kreislauf-System (AIPRACUS)
30. März 2024 aktualisiert von: Krzysztof Jaworski, National Institute of Cardiology, Warsaw, Poland
Beurteilung der Struktur und Funktion des Herzens und ausgewählter kardiovaskulärer Risikofaktoren bei Patienten mit akuter intermittierender Porphyrie
Ziel dieser Studie ist es, die Veränderungen im Herz-Kreislauf-System bei Patienten mit akuter intermittierender Porphyrie (AIP) zu beurteilen.
Studienübersicht
Status
Abgeschlossen
Bedingungen
Detaillierte Beschreibung
Porphyrien sind eine heterogene Gruppe von Störungen der Häm-Biosynthese. Akute intermittierende Porphyrie (AIP) ist die häufigste akute Leberporphyrie und wird durch Mutationen im Gen verursacht, das für die Hydroxymethylbilan-Synthase kodiert. Klinische Symptome wie Bauchschmerzen, Übelkeit, Erbrechen, Parese oder Lähmung, Koma und/oder geistige Störungen können durch viele porphyrinogene Faktoren wie Drogen, Alkohol, Hunger oder Stress hervorgerufen werden. Die Symptome gehen häufig mit Tachykardie und erhöhtem Blutdruck einher. Aufgrund des unspezifischen Krankheitsbildes wird AIP häufig zu spät diagnostiziert und stellt eine lebensbedrohliche Gefahr für die Patienten dar.
Es liegen nur wenige Daten zu den Veränderungen im Herz-Kreislauf-System bei Patienten mit AIP vor. Ziel dieser Studie ist es, die Struktur und Funktion des Herzens bei Patienten mit dieser Krankheit zu beurteilen. Die Prävalenz von Bluthochdruck, Herzrhythmusstörungen und ausgewählten kardiovaskulären Risikofaktoren bei Patienten mit AIP wird ebenfalls untersucht.
Hierbei handelt es sich um eine Fall-Kontroll-Studie mit prospektiver Beobachtung der Untergruppe von Patienten, die während der Exazerbationen der AIP untersucht wurden.
Spezielle Ziele:
- Beurteilung der Herzmorphologie und -funktion,
- Beurteilung der Konzentrationen von Markern für Myokardschädigung (Troponin T) und Herzinsuffizienz (NT-proBNP),
- Beurteilung der Prävalenz von Herzrhythmusstörungen und elektrokardiographischen Auffälligkeiten,
- Beurteilung der Blutdruckprofile,
- Beurteilung ausgewählter kardiovaskulärer Risikofaktoren,
- Einschätzung der Lebensqualität,
- Beurteilung klinischer und biochemischer Faktoren, die mit den pathologischen Befunden bei Patienten mit AIP verbunden sind.
Studientyp
Beobachtungs
Einschreibung (Tatsächlich)
180
Kontakte und Standorte
Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.
Studienorte
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-
-
Warsaw, Polen, 02-776
- Institute of Hematology and Transfusion Medicine
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Warsaw, Polen, 04-628
- National Institute of Cardiology
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-
Teilnahmekriterien
Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
- Erwachsene
- Älterer Erwachsener
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Ja
Probenahmeverfahren
Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe
Studienpopulation
Die Patienten mit akuter intermittierender Porphyrie (AIP), die die Zulassungskriterien erfüllen, und Personen aus der Allgemeinbevölkerung, abgestimmt nach Alter, Geschlecht und Body-Mass-Index.
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- akute intermittierende Porphyrie (AIP),
- Alter 18-65 Jahre,
- mindestens ein Krankenhausaufenthalt aufgrund einer Verschlimmerung der AIP.
Ausschlusskriterien:
- früherer Herzinfarkt,
- Herzinsuffizienz nachgewiesener (außer Porphyrie) Ätiologie,
- schwere Herzklappenerkrankung,
- angeborene Herzfehler,
- Vorgeschichte einer Myokarditis,
- Schrittmacher,
- Hyperthyreose/Hypothyreose (mit Ausnahme einer adäquaten Schilddrüsenhormonersatztherapie),
- chronisch fortgeschrittene Lungenerkrankungen,
- fehlende Einwilligung zur Teilnahme an der Studie.
Studienplan
Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
Kohorten und Interventionen
Gruppe / Kohorte |
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Patienten mit akuter intermittierender Porphyrie (AIP)
Patienten im Alter von 18 bis 65 Jahren (Männer und Frauen) mit akuter intermittierender Porphyrie und mindestens einer Episode einer Verschlimmerung dieser Krankheit erfordern eine Einweisung ins Krankenhaus
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Kontrollgruppe
Personen, die aus der allgemeinen Bevölkerung rekrutiert und nach Alter, Geschlecht und Body-Mass-Index zugeordnet werden.
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Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
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Anzahl der Teilnehmer mit Herzinsuffizienz und linksventrikulärer Dysfunktion.
Zeitfenster: Tag 1 und bis zu 2 Jahre im Falle einer Verschlimmerung der AIP
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Herzinsuffizienz und linksventrikuläre Dysfunktion, beurteilt durch Symptome und Echokardiographie.
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Tag 1 und bis zu 2 Jahre im Falle einer Verschlimmerung der AIP
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Anzahl der Teilnehmer mit Bluthochdruck.
Zeitfenster: Tag 1 und bis zu 2 Jahre im Falle einer Verschlimmerung der AIP
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Arterielle Hypertonie diagnostiziert durch ambulante 24-Stunden-Blutdrucküberwachung.
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Tag 1 und bis zu 2 Jahre im Falle einer Verschlimmerung der AIP
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Häufigkeit von Herzrhythmusstörungen.
Zeitfenster: Tag 1 und bis zu 2 Jahre im Falle einer Verschlimmerung der AIP
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Herzrhythmusstörungen, die bei der 24-Stunden-EKG-Überwachung beobachtet wurden.
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Tag 1 und bis zu 2 Jahre im Falle einer Verschlimmerung der AIP
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Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
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Anzahl der Teilnehmer mit erhöhten Konzentrationen von Markern für Herzinsuffizienz.
Zeitfenster: Tag 1 und bis zu 2 Jahre im Falle einer Verschlimmerung der AIP
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Konzentration des N-terminalen natriuretischen Pro-B-Typ-Peptids (NT-proBNP) > 125 pg/ml im Serum.
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Tag 1 und bis zu 2 Jahre im Falle einer Verschlimmerung der AIP
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Anzahl der Teilnehmer mit erhöhten Konzentrationen von Markern für Myokardverletzungen.
Zeitfenster: Tag 1 und bis zu 2 Jahre im Falle einer Verschlimmerung der AIP
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Konzentration von hochempfindlichem Troponin T > 14 ng/L im Serum.
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Tag 1 und bis zu 2 Jahre im Falle einer Verschlimmerung der AIP
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Anzahl der Teilnehmer mit chronischer Nierenerkrankung.
Zeitfenster: Tag 1 und bis zu 2 Jahre im Falle einer Verschlimmerung der AIP
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Nierenfunktion definiert durch die geschätzte glomeruläre Filtrationsrate basierend auf den Kreatininkonzentrationen im Serum.
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Tag 1 und bis zu 2 Jahre im Falle einer Verschlimmerung der AIP
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Anzahl der Teilnehmer mit Dyslipidämie.
Zeitfenster: Tag 1
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Dyslipidämie ist definiert als Konzentrationen von Gesamtcholesterin > 190 mg/dl, Low Density Lipoprotein (LDL)-Cholesterin > 115 mg/dl, High Density Lipoprotein (HDL)-Cholesterin < 48 mg/dl (weiblich), < 40 mg/dl (männlich). ), Triglyceride > 150 mg/dL.
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Tag 1
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Anzahl der Teilnehmer mit Diabetes.
Zeitfenster: Tag 1
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Diabetes in der Anamnese oder Konzentration des glykierten Hämoglobins > 6,5 %.
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Tag 1
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Niveau der Lebensqualität.
Zeitfenster: Tag 1
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Körperliche und geistige Komponenten, definiert durch die Short Form 36-Umfrage (SF36).
Die Antworten werden gewichtet und in Punkte auf einer Skala von 0 (geringstmögliches Funktionsniveau) bis 100 (keine Einschränkungen) umgewandelt.
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Tag 1
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Mitarbeiter und Ermittler
Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.
Ermittler
- Hauptermittler: Krzysztof Jaworski, MD, National Institute of Cardiology, Warsaw, Poland
Studienaufzeichnungsdaten
Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Tatsächlich)
5. April 2019
Primärer Abschluss (Tatsächlich)
28. Februar 2024
Studienabschluss (Tatsächlich)
28. Februar 2024
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
3. Mai 2023
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
21. Mai 2023
Zuerst gepostet (Tatsächlich)
31. Mai 2023
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
2. April 2024
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
30. März 2024
Zuletzt verifiziert
1. März 2024
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Schlüsselwörter
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
Andere Studien-ID-Nummern
- 2.39/VII/18
Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)
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UNENTSCHIEDEN
Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
Nein
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt
Nein
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