Ostra przerywana porfiria związana z nieprawidłowościami w układzie sercowo-naczyniowym (AIPRACUS)
30 marca 2024 zaktualizowane przez: Krzysztof Jaworski, National Institute of Cardiology, Warsaw, Poland
Ocena budowy i funkcji serca oraz wybranych czynników ryzyka sercowo-naczyniowego u pacjentów z ostrą porfirią przerywaną
Celem pracy jest ocena zmian w układzie sercowo-naczyniowym u pacjentów z ostrą porfirią przerywaną (AIP).
Przegląd badań
Status
Zakończony
Warunki
Szczegółowy opis
Porfiria to heterogenna grupa zaburzeń biosyntezy hemu. Ostra porfiria przerywana (AIP) jest najczęstszą ostrą porfirią wątrobową spowodowaną mutacjami w genie kodującym syntazę hydroksymetylobilanu. Objawy kliniczne tj. ból brzucha, nudności, wymioty, niedowład lub porażenie, śpiączka i/lub zaburzenia psychiczne mogą być wywołane przez wiele czynników porfirynogennych, takich jak narkotyki, alkohol, głód czy stres. Objawom często towarzyszy tachykardia i podwyższone ciśnienie krwi. Ze względu na nieswoisty obraz kliniczny AIP jest często diagnozowany zbyt późno i stwarza zagrożenie dla życia pacjentów.
Istnieje niewiele danych dotyczących zmian w układzie sercowo-naczyniowym u pacjentów z AIP. Celem pracy jest ocena budowy i funkcji serca u pacjentów z tą chorobą. Oceniona zostanie również częstość występowania nadciśnienia tętniczego, zaburzeń rytmu serca oraz wybranych czynników ryzyka sercowo-naczyniowego u pacjentów z AIP.
Jest to badanie kliniczno-kontrolne z prospektywną obserwacją podgrupy pacjentów badanych w trakcie zaostrzeń AIP.
Specjalne cele:
- ocena morfologii i funkcji serca,
- ocena stężeń markerów uszkodzenia mięśnia sercowego (troponina T) i niewydolności serca (NT-proBNP),
- ocena częstości występowania zaburzeń rytmu serca i nieprawidłowości elektrokardiograficznych,
- ocena profili ciśnienia krwi,
- ocena wybranych czynników ryzyka sercowo-naczyniowego,
- ocena jakości życia,
- ocena klinicznych i biochemicznych czynników związanych z objawami patologicznymi u pacjentów z AIP.
Typ studiów
Obserwacyjny
Zapisy (Rzeczywisty)
180
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Kontakt w sprawie studiów
- Nazwa: Krzysztof Jaworski, MD
- Numer telefonu: +48223434259
- E-mail: kjaworski@ikard.pl
Kopia zapasowa kontaktu do badania
- Nazwa: Rafal Dabrowski, MD, PhD
- Numer telefonu: +48223434409
- E-mail: rdabrowski@ikard.pl
Lokalizacje studiów
-
-
-
Warsaw, Polska, 02-776
- Institute of Hematology and Transfusion Medicine
-
Warsaw, Polska, 04-628
- National Institute of Cardiology
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
- Dorosły
- Starszy dorosły
Akceptuje zdrowych ochotników
Tak
Metoda próbkowania
Próbka bez prawdopodobieństwa
Badana populacja
Pacjenci z ostrą porfirią przerywaną (AIP) spełniający kryteria kwalifikacyjne oraz osoby z populacji ogólnej, dobrane pod względem wieku, płci i wskaźnika masy ciała.
Opis
Kryteria przyjęcia:
- ostra porfiria przerywana (AIP),
- wiek 18-65 lat,
- przynajmniej jedna hospitalizacja z powodu zaostrzenia AIP.
Kryteria wyłączenia:
- przebyty zawał mięśnia sercowego,
- niewydolność serca o ustalonej (innej niż porfiria) etiologii,
- ciężka choroba zastawek serca,
- wrodzone wady serca,
- historia zapalenia mięśnia sercowego,
- rozrusznik serca,
- nadczynność/niedoczynność tarczycy (poza adekwatną terapią zastępczą hormonu tarczycy),
- przewlekłe zaawansowane choroby płuc,
- brak zgody na udział w badaniu.
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
Kohorty i interwencje
Grupa / Kohorta |
|---|
|
Pacjenci z ostrą porfirią przerywaną (AIP)
Pacjenci w wieku 18-65 lat (mężczyźni i kobiety) z ostrą porfirią przerywaną i co najmniej jednym epizodem zaostrzenia tej choroby wymagającym przyjęcia do szpitala
|
|
Grupa kontrolna
Osoby rekrutowane z populacji ogólnej i dopasowane pod względem wieku, płci i wskaźnika masy ciała.
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Liczba uczestników z niewydolnością serca i dysfunkcją lewej komory.
Ramy czasowe: 1. dnia i do 2 lat w przypadku zaostrzenia AIP
|
Niewydolność serca i dysfunkcja lewej komory oceniana na podstawie objawów i echokardiografii.
|
1. dnia i do 2 lat w przypadku zaostrzenia AIP
|
|
Liczba uczestników z nadciśnieniem.
Ramy czasowe: 1. dnia i do 2 lat w przypadku zaostrzenia AIP
|
Nadciśnienie tętnicze rozpoznawane przez ambulatoryjne całodobowe monitorowanie ciśnienia krwi.
|
1. dnia i do 2 lat w przypadku zaostrzenia AIP
|
|
Częstość zaburzeń rytmu serca.
Ramy czasowe: 1. dnia i do 2 lat w przypadku zaostrzenia AIP
|
Zaburzenia rytmu serca obserwowane podczas 24-godzinnego monitorowania EKG.
|
1. dnia i do 2 lat w przypadku zaostrzenia AIP
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Liczba uczestników ze zwiększonymi stężeniami markerów niewydolności serca.
Ramy czasowe: 1. dnia i do 2 lat w przypadku zaostrzenia AIP
|
Stężenie N-końcowego pro-B-typowego peptydu natriuretycznego (NT-proBNP) > 125 pg/ml w surowicy.
|
1. dnia i do 2 lat w przypadku zaostrzenia AIP
|
|
Liczba uczestników ze zwiększonymi stężeniami markerów uszkodzenia mięśnia sercowego.
Ramy czasowe: 1. dnia i do 2 lat w przypadku zaostrzenia AIP
|
Stężenie troponiny T o wysokiej czułości > 14 ng/L w surowicy.
|
1. dnia i do 2 lat w przypadku zaostrzenia AIP
|
|
Liczba uczestników z przewlekłą chorobą nerek.
Ramy czasowe: 1. dnia i do 2 lat w przypadku zaostrzenia AIP
|
Czynność nerek określona przez oszacowaną szybkość przesączania kłębuszkowego na podstawie stężenia kreatyniny w surowicy.
|
1. dnia i do 2 lat w przypadku zaostrzenia AIP
|
|
Liczba uczestników z dyslipidemią.
Ramy czasowe: dzień 1
|
Dyslipidemia definiowana jako stężenie cholesterolu całkowitego > 190 mg/dl, cholesterolu lipoprotein o małej gęstości (LDL) > 115 mg/dl, cholesterolu lipoprotein o dużej gęstości (HDL) < 48 mg/dl (kobiety), < 40 mg/dl (mężczyźni) ), trójglicerydy > 150 mg/dl.
|
dzień 1
|
|
Liczba uczestników z cukrzycą.
Ramy czasowe: dzień 1
|
Cukrzyca w wywiadzie lub stężenie hemoglobiny glikowanej > 6,5%.
|
dzień 1
|
|
Poziom jakości życia.
Ramy czasowe: dzień 1
|
Komponenty fizyczne i psychiczne określone w kwestionariuszu Short Form 36 (SF36).
Odpowiedzi są ważone i przekształcane na wyniki w skali od 0 (najniższy możliwy poziom funkcjonowania) do 100 (brak ograniczeń).
|
dzień 1
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Współpracownicy
Śledczy
- Główny śledczy: Krzysztof Jaworski, MD, National Institute of Cardiology, Warsaw, Poland
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
5 kwietnia 2019
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
28 lutego 2024
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
28 lutego 2024
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
3 maja 2023
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
21 maja 2023
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
31 maja 2023
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
2 kwietnia 2024
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
30 marca 2024
Ostatnia weryfikacja
1 marca 2024
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- 2.39/VII/18
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
NIEZDECYDOWANY
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .