Acute intermitterende porfyrie-gerelateerde afwijkingen in het cardiovasculaire systeem (AIPRACUS)
30 maart 2024 bijgewerkt door: Krzysztof Jaworski, National Institute of Cardiology, Warsaw, Poland
Beoordeling van de structuur en functie van hart en geselecteerde cardiovasculaire risicofactoren bij patiënten met acute intermitterende porfyrie
Deze studie heeft tot doel de veranderingen in het cardiovasculaire systeem bij patiënten met acute intermitterende porfyrie (AIP) te beoordelen.
Studie Overzicht
Toestand
Voltooid
Conditie
Gedetailleerde beschrijving
Porfyrieën zijn een heterogene groep van de stoornissen van de heembiosynthese. Acute intermitterende porfyrie (AIP) is de meest voorkomende acute hepatische porfyrie, veroorzaakt door de mutaties in het gen dat codeert voor hydroxymethylbilaansynthase. Klinische symptomen, d.w.z. buikpijn, misselijkheid, braken, parese of verlamming, coma en/of mentale afwijkingen kunnen worden veroorzaakt door vele porfyrinogene factoren, zoals drugs, alcohol, uithongering of stress. De symptomen gaan vaak gepaard met tachycardie en verhoogde bloeddruk. Vanwege het niet-specifieke ziektebeeld wordt AIP vaak te laat gediagnosticeerd en vormt het een bedreiging voor het leven van de patiënt.
Er is een gebrek aan gegevens over de veranderingen in het cardiovasculaire systeem bij patiënten met AIP. Het doel van deze studie is om de structuur en functie van het hart bij patiënten met deze ziekte te beoordelen. De prevalentie van hypertensie, hartritmestoornissen en geselecteerde cardiovasculaire risicofactoren bij patiënten met AIP zullen ook worden geëvalueerd.
Dit is een case-control studie met prospectieve observatie van de subgroep van patiënten die onderzocht werden tijdens de exacerbaties van AIP.
Specifieke doelen:
- beoordeling van de cardiale morfologie en functie,
- beoordeling van de concentraties van markers van myocardletsel (troponine T) en hartfalen (NT-proBNP),
- beoordeling van de prevalentie van hartritmestoornissen en elektrocardiografische afwijkingen,
- beoordeling van de bloeddrukprofielen,
- beoordeling van geselecteerde cardiovasculaire risicofactoren,
- beoordeling van de kwaliteit van leven,
- beoordeling van klinische en biochemische factoren die verband houden met de pathologische bevindingen bij patiënten met AIP.
Studietype
Observationeel
Inschrijving (Werkelijk)
180
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
-
Warsaw, Polen, 02-776
- Institute of Hematology and Transfusion Medicine
-
Warsaw, Polen, 04-628
- National Institute of Cardiology
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
- Volwassen
- Oudere volwassene
Accepteert gezonde vrijwilligers
Ja
Bemonsteringsmethode
Niet-waarschijnlijkheidssteekproef
Studie Bevolking
De patiënten met acute intermitterende porfyrie (AIP) die voldoen aan de geschiktheidscriteria en mensen uit de algemene bevolking, gematcht op basis van leeftijd, geslacht en body mass index.
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- acute intermitterende porfyrie (AIP),
- leeftijd 18-65 jaar,
- ten minste één ziekenhuisopname vanwege exacerbatie van AIP.
Uitsluitingscriteria:
- eerder myocardinfarct,
- hartfalen met een vastgestelde (andere dan porfyrie) etiologie,
- ernstige hartklepaandoening,
- aangeboren hartafwijkingen,
- geschiedenis van myocarditis,
- pacemaker,
- hyperthyreoïdie / hypothyreoïdie (behalve bij adequate schildklierhormoonsubstitutietherapie),
- chronische geavanceerde longziekten,
- gebrek aan toestemming om deel te nemen aan het onderzoek.
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
Cohorten en interventies
Groep / Cohort |
|---|
|
Patiënten met acute intermitterende porfyrie (AIP)
Patiënten van 18-65 jaar (mannen en vrouwen) met acute intermitterende porfyrie en ten minste één episode van exacerbatie van deze ziekte waarvoor opname in het ziekenhuis nodig is
|
|
Controlegroep
Mensen gerekruteerd uit de algemene bevolking en gematcht op basis van leeftijd, geslacht en body mass index.
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Aantal deelnemers met hartfalen en linkerventrikeldisfunctie.
Tijdsspanne: dag 1 en tot 2 jaar in geval van verergering van AIP
|
Hartfalen en linkerventrikeldisfunctie beoordeeld aan de hand van symptomen en echocardiografie.
|
dag 1 en tot 2 jaar in geval van verergering van AIP
|
|
Aantal deelnemers met hypertensie.
Tijdsspanne: dag 1 en tot 2 jaar in geval van verergering van AIP
|
Arteriële hypertensie gediagnosticeerd door ambulante 24-uurs bloeddrukmeting.
|
dag 1 en tot 2 jaar in geval van verergering van AIP
|
|
Snelheid van hartritmestoornissen.
Tijdsspanne: dag 1 en tot 2 jaar in geval van verergering van AIP
|
Hartritmestoornissen waargenomen bij 24-uurs ECG-bewaking.
|
dag 1 en tot 2 jaar in geval van verergering van AIP
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Aantal deelnemers met verhoogde concentraties van markers van hartfalen.
Tijdsspanne: dag 1 en tot 2 jaar in geval van verergering van AIP
|
Concentratie van N-terminaal pro-B-type natriuretisch peptide (NT-proBNP) > 125 pg/ml in serum.
|
dag 1 en tot 2 jaar in geval van verergering van AIP
|
|
Aantal deelnemers met verhoogde concentraties van markers van myocardletsel.
Tijdsspanne: dag 1 en tot 2 jaar in geval van verergering van AIP
|
Concentratie van hooggevoelige troponine T > 14 ng/L in serum.
|
dag 1 en tot 2 jaar in geval van verergering van AIP
|
|
Aantal deelnemers met chronische nierziekte.
Tijdsspanne: dag 1 en tot 2 jaar in geval van verergering van AIP
|
Nierfunctie gedefinieerd door geschatte glomerulaire filtratiesnelheid op basis van de creatinineconcentraties in serum.
|
dag 1 en tot 2 jaar in geval van verergering van AIP
|
|
Aantal deelnemers met dyslipidemie.
Tijdsspanne: dag 1
|
Dyslipidemie gedefinieerd als de concentraties van totaal cholesterol > 190 mg/dL, low density lipoproteïne (LDL) cholesterol > 115 mg/dL, high density lipoproteïne (HDL) cholesterol < 48 mg/dL (vrouwelijk), < 40 mg/dL (mannelijk ), triglyceriden > 150 mg/dL.
|
dag 1
|
|
Aantal deelnemers met diabetes.
Tijdsspanne: dag 1
|
Diabetes bij anamnese of de concentratie van geglyceerd hemoglobine> 6,5%.
|
dag 1
|
|
Niveau van kwaliteit van leven.
Tijdsspanne: dag 1
|
Fysieke en mentale componenten gedefinieerd door de Short Form 36-enquête (SF36).
Antwoorden worden gewogen en omgezet in scores op een schaal van 0 (het laagst mogelijke niveau van functioneren) tot 100 (geen beperkingen).
|
dag 1
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Onderzoekers
- Hoofdonderzoeker: Krzysztof Jaworski, MD, National Institute of Cardiology, Warsaw, Poland
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
5 april 2019
Primaire voltooiing (Werkelijk)
28 februari 2024
Studie voltooiing (Werkelijk)
28 februari 2024
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
3 mei 2023
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
21 mei 2023
Eerst geplaatst (Werkelijk)
31 mei 2023
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
2 april 2024
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
30 maart 2024
Laatst geverifieerd
1 maart 2024
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- 2.39/VII/18
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
ONBESLIST
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Nee
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .