Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Akut intermitterende porfyri-relaterede abnormiteter i det kardiovaskulære system (AIPRACUS)

30. marts 2024 opdateret af: Krzysztof Jaworski, National Institute of Cardiology, Warsaw, Poland

Vurdering af strukturen og funktionen af ​​hjerte og udvalgte kardiovaskulære risikofaktorer hos patienter med akut intermitterende porfyri

Denne undersøgelse har til formål at vurdere ændringerne i det kardiovaskulære system hos patienter med akut intermitterende porfyri (AIP).

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Detaljeret beskrivelse

Porfyrier er en heterogen gruppe af lidelser i hæmbiosyntese. Akut intermitterende porfyri (AIP) er den mest almindelige akutte hepatiske porfyri, forårsaget af mutationerne i genet, der koder for hydroxymethylbilansyntase. Kliniske symptomer, dvs. mavesmerter, kvalme, opkastning, parese eller lammelse, koma og/eller mentale abnormiteter kan induceres af mange porfyrinogene faktorer, såsom stoffer, alkohol, sult eller stress. Symptomerne er ofte ledsaget af takykardi og forhøjet blodtryk. På grund af det uspecifikke kliniske billede diagnosticeres AIP ofte for sent og udgør en trussel mod patienternes liv.

Der er mangel på data vedrørende ændringer i det kardiovaskulære system hos patienter med AIP. Formålet med denne undersøgelse er at vurdere hjertets struktur og funktion hos patienter med denne sygdom. Forekomsten af ​​hypertension, hjertearytmier og udvalgte kardiovaskulære risikofaktorer hos patienter med AIP vil også blive evalueret.

Dette er et case-kontrol studie med prospektiv observation af undergruppen af ​​patienter undersøgt under eksacerbationerne af AIP.

Specifikke mål:

  • vurdering af hjertets morfologi og funktion,
  • vurdering af koncentrationerne af markører for myokardieskade (troponin T) og hjertesvigt (NT-proBNP),
  • vurdering af forekomsten af ​​hjertearytmier og elektrokardiografiske abnormiteter,
  • vurdering af blodtryksprofilerne,
  • vurdering af udvalgte kardiovaskulære risikofaktorer,
  • vurdering af livskvalitet,
  • vurdering af kliniske og biokemiske faktorer forbundet med de patologiske fund hos patienter med AIP.

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Faktiske)

180

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Polen
      • Warsaw, Polen, 02-776
        • Institute of Hematology and Transfusion Medicine
      • Warsaw, Polen, 04-628
        • National Institute of Cardiology

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ja

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Patienterne med akut intermitterende porfyri (AIP), der opfylder berettigelseskriterierne, og personer fra den generelle befolkning, matchet efter alder, køn og kropsmasseindeks.

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • akut intermitterende porfyri (AIP),
  • alder 18-65 år,
  • mindst én indlæggelse på grund af forværring af AIP.

Ekskluderingskriterier:

  • tidligere myokardieinfarkt,
  • hjertesvigt af etableret (bortset fra porfyri) ætiologi,
  • alvorlig hjerteklapsygdom,
  • medfødte hjertefejl,
  • historie med myokarditis,
  • pacemaker,
  • hyperthyroidisme / hypothyroidisme (bortset fra tilstrækkelig thyreoideahormonerstatningsterapi),
  • kroniske fremskredne lungesygdomme,
  • manglende samtykke til at deltage i undersøgelsen.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte
Patienter med akut intermitterende porfyri (AIP)
Patienter i alderen 18-65 (mænd og kvinder) med akut intermitterende porfyri og mindst én episode med forværring af denne sygdom, der kræver indlæggelse på hospitalet
Kontrolgruppe
Personer rekrutteret fra den generelle befolkning og matchet efter alder, køn og kropsmasseindeks.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere med hjertesvigt og venstre ventrikel dysfunktion.
Tidsramme: dag 1 og op til 2 år i tilfælde af forværring af AIP
Hjertesvigt og venstre ventrikulær dysfunktion vurderet ved symptomer og ekkokardiografi.
dag 1 og op til 2 år i tilfælde af forværring af AIP
Antal deltagere med hypertension.
Tidsramme: dag 1 og op til 2 år i tilfælde af forværring af AIP
Arteriel hypertension diagnosticeret ved ambulant 24-timers blodtryksovervågning.
dag 1 og op til 2 år i tilfælde af forværring af AIP
Hyppighed af hjertearytmier.
Tidsramme: dag 1 og op til 2 år i tilfælde af forværring af AIP
Hjertearytmier observeret ved 24-timers EKG-monitorering.
dag 1 og op til 2 år i tilfælde af forværring af AIP

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere med øgede koncentrationer af markører for hjertesvigt.
Tidsramme: dag 1 og op til 2 år i tilfælde af forværring af AIP
Koncentration af N-terminalt pro-B-type natriuretisk peptid (NT-proBNP) > 125 pg/ml i serum.
dag 1 og op til 2 år i tilfælde af forværring af AIP
Antal deltagere med øgede koncentrationer af markører for myokardieskade.
Tidsramme: dag 1 og op til 2 år i tilfælde af forværring af AIP
Koncentration af højfølsom troponin T > 14 ng/L i serum.
dag 1 og op til 2 år i tilfælde af forværring af AIP
Antal deltagere med kronisk nyresygdom.
Tidsramme: dag 1 og op til 2 år i tilfælde af forværring af AIP
Nyrefunktion defineret ved estimeret glomerulær filtrationshastighed baseret på koncentrationerne af kreatinin i serum.
dag 1 og op til 2 år i tilfælde af forværring af AIP
Antal deltagere med dyslipidæmi.
Tidsramme: dag 1
Dyslipidæmi defineret som koncentrationerne af total kolesterol > 190 mg/dL, low density lipoprotein (LDL) kolesterol > 115 mg/dL, high density lipoprotein (HDL) kolesterol < 48 mg/dL (hun), < 40 mg/dL (mandligt) ), triglycerider > 150 mg/dL.
dag 1
Antal deltagere med diabetes.
Tidsramme: dag 1
Diabetes i anamnese eller koncentrationen af ​​glykeret hæmoglobin > 6,5 %.
dag 1
Niveau af livskvalitet.
Tidsramme: dag 1
Fysiske og mentale komponenter defineret af Short Form 36-undersøgelsen (SF36). Svar vægtes og transformeres til scores på en skala fra 0 (det lavest mulige funktionsniveau) til 100 (ingen begrænsninger).
dag 1

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

National Institute of Cardiology, Warsaw, Poland

Samarbejdspartnere

Institute of Hematology and Transfusion Medicine, Warsaw

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Krzysztof Jaworski, MD, National Institute of Cardiology, Warsaw, Poland

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

5. april 2019

Primær færdiggørelse (Faktiske)

28. februar 2024

Studieafslutning (Faktiske)

28. februar 2024

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

3. maj 2023

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

21. maj 2023

Først opslået (Faktiske)

31. maj 2023

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

2. april 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

30. marts 2024

Sidst verificeret

1. marts 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 2.39/VII/18

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

UBESLUTET

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Porphyrias, lever

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Congo, DR of

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner