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一项针对雷特综合征女童的新型调控基因疗法 (NGN-401) 研究

2026年6月8日 更新者：Neurogene Inc.

一项评估 NGN-401 在 Rett 综合征儿科受试者中的安全性、耐受性和有效性的 1/2 期开放标签临床研究

本研究将评估研究性基因疗法 NGN-401 在患有典型 Rett 综合征的女童中的安全性。

研究概览

地位

主动，不招人

条件

干预/治疗

详细说明

该研究是一项 1/2 期开放标签研究，旨在使用 Neurogene 的专有转基因调控技术评估腺相关病毒载体血清型 9（AAV9）给药的安全性、耐受性和有效性。 NGN-401包含一个全长人 MECP2 基因，旨在表达 MECP2 蛋白的治疗水平，同时避免过度表达。

研究治疗将在全身麻醉下通过脑室内 (ICV) 给药进行。 每位参与者在治疗后将接受为期 5 年的安全性和初步疗效随访，并有望参加为期 10 年的长期随访研究。

研究类型

介入性

注册 (估计的)

33

阶段

  • 第三阶段

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 澳大利亚
    • New South Wales
      • Sydney、New South Wales、澳大利亚
        • The Children's Hospital at Westmead
  • 美国
    • Alabama
      • Birmingham、Alabama、美国、35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • California
      • Oakland、California、美国、94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
    • Colorado
      • Aurora、Colorado、美国、80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Florida
      • Miami、Florida、美国、33155
        • Nicklaus Children's Hospital Research Institute
    • Illinois
      • Chicago、Illinois、美国、60612
        • Rush University Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore、Maryland、美国、21205
        • Kennedy Krieger Institute
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、美国、02115
        • Boston Children's Hospital
    • New York
      • New York、New York、美国、10467
        • Montefiore Medical Center
    • North Carolina
      • Chapel Hill、North Carolina、美国、27514
        • UNC at Chapel Hill
    • Ohio
      • Columbus、Ohio、美国、43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia、Pennsylvania、美国、19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Tennessee
      • Nashville、Tennessee、美国、37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Houston、Texas、美国、77030
        • Texas Children's Hospital
  • 英国
      • Edinburgh、英国、EH16 4TJ
        • Royal Hospital for Children and Young People
      • Manchester、英国、M13 9WL
        • Manchester University NHS Foundation Trust

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

  • 孩子
  • 成人
  • 年长者

接受健康志愿者

不

描述

纳入标准：

  • 典型 Rett 综合征的诊断与甲基 CpG 结合蛋白 2 (MECP2) 基因中记录的致病突变
  • 目前的抗癫痫药物治疗方案已稳定至少 12 周
  • 参与者和护理人员必须在研究中心 2 小时车程范围内居住至少 3 个月

排除标准：

  • 手部功能正常或接近正常
  • 目前有临床上重要的疾病，而不是 Rett 综合征
  • 存在排除脑室内给药的伴随医疗条件，或使用研究相关程序所需的麻醉剂
  • 生命最初 6 个月内精神运动发育严重异常
  • 其他遗传疾病或神经系统疾病的病史，例如中风、脑肿瘤或影响中枢神经系统的自身免疫过程

其他纳入或排除标准适用。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：非随机化
  • 介入模型：顺序分配
  • 屏蔽：单身的

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：小儿3E15 VG剂量（停产）
4-10岁的剂量2级（停产）
遗传的：NGN-401
NGN-401 是一种非复制型重组 AAV9，携带全长人 MECP2 转基因。
实验性的：儿科1e15载体基因组剂量（已满员）
4-10岁年龄组的剂量水平1
遗传的：NGN-401
NGN-401 是一种非复制型重组 AAV9，携带全长人 MECP2 转基因。
实验性的：青少年/成人 1e15 vg 剂量（已满额）
适用于11岁及以上年龄段的剂量水平1
遗传的：NGN-401
NGN-401 是一种非复制型重组 AAV9，携带全长人 MECP2 转基因。
实验性的：关键队列
3岁及以上年龄组的剂量水平1
遗传的：NGN-401
NGN-401 是一种非复制型重组 AAV9，携带全长人 MECP2 转基因。

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
NGN-401的疗效
大体时间：52周

应答者将被定义为符合以下条件的参与者：

  • 达到CGI-I评分≤3（"轻微改善"）；
  • 并且从28项列表中获得任一发育里程碑/技能，这些技能通过标准化视频记录采集，并由设盲的中央评估员独立验证。
52周

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Neurogene Inc.

调查人员

  • 研究主任：Julie Jordan, MD、Neurogene Inc.

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

一般刊物

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2023年6月13日

初级完成 (估计的)

2029年12月1日

研究完成 (估计的)

2029年12月1日

研究注册日期

首次提交

2023年6月1日

首先提交符合 QC 标准的

2023年6月1日

首次发布 (实际的)

2023年6月12日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2026年6月10日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2026年6月8日

最后验证

2026年6月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • RTT-200

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

不

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

在美国制造并从美国出口的产品

不

此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.

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