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Un nuovo studio sulla terapia genica regolata (NGN-401) per le bambine con sindrome di Rett

11 marzo 2026 aggiornato da: Neurogene Inc.

Uno studio clinico di fase 1/2 in aperto per valutare la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia di NGN-401 in soggetti pediatrici con sindrome di Rett

Questo studio valuterà il profilo di sicurezza della terapia genica sperimentale, NGN-401, nelle bambine con tipica sindrome di Rett.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Lo studio è uno studio di fase 1/2, in aperto, progettato per valutare la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia della somministrazione di un vettore virale adeno-associato sierotipo 9 (AAV9), utilizzando la tecnologia proprietaria di regolazione del transgene di Neurogene. NGN-401 contiene un gene MECP2 umano a lunghezza intera progettato per esprimere i livelli terapeutici della proteina MECP2 evitando la sovraespressione.

Il trattamento in studio sarà somministrato in anestesia generale tramite somministrazione intracerebroventricolare (ICV). Ogni partecipante sarà seguito per la sicurezza e l'efficacia preliminare per 5 anni dopo il trattamento e si prevede che si iscriverà a uno studio di follow-up a lungo termine per 10 anni.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

33

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Luoghi di studio

  • Australia
    • New South Wales
      • Sydney, New South Wales, Australia
        • Attivo, non reclutante
        • The Children's Hospital at Westmead
  • Regno Unito
      • Edinburgh, Regno Unito, EH16 4TJ
        • Terminato
        • Royal Hospital for Children and Young People
      • Manchester, Regno Unito, M13 9WL
        • Terminato
        • Manchester University NHS Foundation Trust
  • Stati Uniti
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stati Uniti, 35233
        • Reclutamento
        • University of Alabama at Birmingham
        • Contatto:
    • California
      • Oakland, California, Stati Uniti, 94609
    • Colorado
    • Florida
      • Miami, Florida, Stati Uniti, 33155
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60612
    • Maryland
    • Massachusetts
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10467
    • North Carolina
    • Ohio
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • Non ancora reclutamento
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stati Uniti, 37232
    • Texas

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Diagnosi della tipica sindrome di Rett con una mutazione patogenetica documentata nel gene della proteina legante il metile 2 (MECP2)
  • L'attuale regime farmacologico antiepilettico è rimasto stabile per almeno 12 settimane
  • Il partecipante e l'assistente devono risiedere entro 2 ore di auto dal centro studi per almeno 3 mesi dopo il trattamento

Criteri di esclusione:

  • Funzione della mano normale o quasi normale
  • Ha una condizione clinicamente significativa in corso diversa dalla sindrome di Rett
  • Presenza di una condizione medica concomitante che precluda la somministrazione intracerebroventricolare o l'uso di anestetici necessari per le procedure correlate allo studio
  • Sviluppo psicomotorio grossolanamente anormale nei primi 6 mesi di vita
  • Una storia di altre malattie genetiche o condizioni neurologiche, come ictus, tumore al cervello o processi autoimmuni che interessano il sistema nervoso centrale

Si applicano altri criteri di inclusione o esclusione.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione sequenziale
  • Mascheramento: Separare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Dose pediatrica 3E15 VG (interrotta)
Livello 2 dose per età 4-10 anni (interrotto)
Genetico: NGN-401
NGN-401 è un AAV9 non replicante e ricombinante che trasporta un transgene MECP2 umano a lunghezza intera.
Sperimentale: Dose pediatrica 1e15 vg (arruolamento completato)
Dose Livello 1 per età 4-10 anni
Genetico: NGN-401
NGN-401 è un AAV9 non replicante e ricombinante che trasporta un transgene MECP2 umano a lunghezza intera.
Sperimentale: Adolescente/Adulto Dose 1e15 vg (completamente arruolato)
Livello di Dose 1 per età di 11 anni e superiore
Genetico: NGN-401
NGN-401 è un AAV9 non replicante e ricombinante che trasporta un transgene MECP2 umano a lunghezza intera.
Sperimentale: Cohort Pivotale
Livello di Dose 1 per età di 3 anni e oltre
Genetico: NGN-401
NGN-401 è un AAV9 non replicante e ricombinante che trasporta un transgene MECP2 umano a lunghezza intera.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Efficacia di NGN-401
Lasso di tempo: 52 Settimane

I responder saranno definiti come partecipanti che:<\/p>

  • Raggiungono un punteggio CGI-I di \u2264 3 ("miglioramento minimo");<\/li>
  • e acquisiscono qualsiasi tappa evolutiva\/competenza da un elenco di 28, come rilevato attraverso registrazioni video standardizzate e verificato in modo indipendente da valutatori centrali in cieco.<\/li><\/ul>
52 Settimane

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Neurogene Inc.

Investigatori

  • Direttore dello studio: Julie Jordan, MD, Neurogene Inc.

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

13 giugno 2023

Completamento primario (Stimato)

1 dicembre 2029

Completamento dello studio (Stimato)

1 dicembre 2029

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

1 giugno 2023

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

1 giugno 2023

Primo Inserito (Effettivo)

12 giugno 2023

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

13 marzo 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

11 marzo 2026

Ultimo verificato

1 marzo 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • RTT-200

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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