Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Nowe, regulowane badanie terapii genowej (NGN-401) dla dzieci płci żeńskiej z zespołem Retta

8 czerwca 2026 zaktualizowane przez: Neurogene Inc.

Otwarte badanie kliniczne fazy 1/2 w celu oceny bezpieczeństwa, tolerancji i skuteczności NGN-401 u pacjentów pediatrycznych z zespołem Retta

Niniejsze badanie oceni profil bezpieczeństwa eksperymentalnej terapii genowej NGN-401 u dziewczynek z typowym zespołem Retta.

Przegląd badań

Status

Aktywny, nie rekrutujący

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Badanie to jest badaniem otwartym fazy 1/2, zaprojektowanym w celu oceny bezpieczeństwa, tolerancji i skuteczności podawania wektora wirusowego związanego z adenowirusem, serotypu 9 (AAV9), przy użyciu zastrzeżonej technologii regulacji transgenu firmy Neurogene. NGN-401 zawiera pełnej długości ludzki gen MECP2, który jest przeznaczony do wyrażania terapeutycznych poziomów białka MECP2 przy jednoczesnym unikaniu nadekspresji.

Badany lek będzie podawany w znieczuleniu ogólnym przez dostawę do komory mózgowej (ICV). Każdy uczestnik będzie obserwowany pod kątem bezpieczeństwa i wstępnej skuteczności przez 5 lat po leczeniu i oczekuje się, że zostanie włączony do długoterminowego badania kontrolnego przez 10 lat.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

33

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Australia
    • New South Wales
      • Sydney, New South Wales, Australia
        • The Children's Hospital at Westmead
  • Stany Zjednoczone
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stany Zjednoczone, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • California
      • Oakland, California, Stany Zjednoczone, 94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Florida
      • Miami, Florida, Stany Zjednoczone, 33155
        • Nicklaus Children's Hospital Research Institute
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21205
        • Kennedy Krieger Institute
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10467
        • Montefiore Medical Center
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27514
        • UNC at Chapel Hill
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stany Zjednoczone, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • Texas Children's Hospital
  • Zjednoczone Królestwo
      • Edinburgh, Zjednoczone Królestwo, EH16 4TJ
        • Royal Hospital for Children and Young People
      • Manchester, Zjednoczone Królestwo, M13 9WL
        • Manchester University NHS Foundation Trust

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Rozpoznanie typowego zespołu Retta z udokumentowaną mutacją chorobotwórczą w genie białka 2 wiążącego metylo-CpG (MECP2)
  • Obecny schemat leczenia przeciwpadaczkowego jest stabilny przez co najmniej 12 tygodni
  • Uczestnik i opiekun muszą mieszkać w odległości 2 godzin jazdy od ośrodka badawczego przez co najmniej 3 miesiące po zabiegu

Kryteria wyłączenia:

  • Normalna lub prawie normalna funkcja ręki
  • Ma aktualny klinicznie istotny stan inny niż zespół Retta
  • Obecność współistniejącego stanu medycznego, który wyklucza podanie dokomorowe mózgu lub użycie środków znieczulających potrzebnych do procedur związanych z badaniem
  • Rażąco nieprawidłowy rozwój psychomotoryczny w pierwszych 6 miesiącach życia
  • Historia innych zaburzeń genetycznych lub stanów neurologicznych, takich jak udar, guz mózgu lub procesy autoimmunologiczne wpływające na ośrodkowy układ nerwowy

Obowiązują inne kryteria włączenia lub wyłączenia.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Zadanie sekwencyjne
  • Maskowanie: Pojedynczy

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Pediatric 3E15 VG dawka (przerwana)
Poziom dawki 2 w wieku 4-10 lat (przerwany)
Genetyczny: NGN-401
NGN-401 to niereplikujący się, rekombinowany AAV9 niosący pełnej długości ludzki transgen MECP2.
Eksperymentalny: Dawka pediatryczna 1e15 vg (kompletny nabór)
Poziom Dawki 1 dla wieku 4-10 lat
Genetyczny: NGN-401
NGN-401 to niereplikujący się, rekombinowany AAV9 niosący pełnej długości ludzki transgen MECP2.
Eksperymentalny: Adolescent/Dorosły Dawka 1e15 vg (kompletny nabór)
Poziom dawki 1 dla osób w wieku 11 lat i powyżej
Genetyczny: NGN-401
NGN-401 to niereplikujący się, rekombinowany AAV9 niosący pełnej długości ludzki transgen MECP2.
Eksperymentalny: Kohorta Kluczowa
Dawka Poziom 1 dla osób w wieku 3 lat i powyżej
Genetyczny: NGN-401
NGN-401 to niereplikujący się, rekombinowany AAV9 niosący pełnej długości ludzki transgen MECP2.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Skuteczność NGN-401
Ramy czasowe: 52 Tygodnie

Osoby odpowiadające na leczenie zostaną zdefiniowane jako uczestnicy, którzy:

  • Osiągną wynik CGI-I ≤ 3 ("minimalnie poprawieni");
  • oraz zdobędą jakikolwiek jeden kamień milowy rozwoju/umiejętność z listy 28, zarejestrowanych za pomocą standaryzowanych nagrań wideo i niezależnie zweryfikowanych przez zaślepionych centralnych oceniających.
52 Tygodnie

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Neurogene Inc.

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Julie Jordan, MD, Neurogene Inc.

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

13 czerwca 2023

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 grudnia 2029

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 grudnia 2029

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

1 czerwca 2023

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

1 czerwca 2023

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

12 czerwca 2023

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

10 czerwca 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

8 czerwca 2026

Ostatnia weryfikacja

1 czerwca 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • RTT-200

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj