Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

En ny, reglerad genterapi (NGN-401) studie för kvinnliga barn med Retts syndrom

8 juni 2026 uppdaterad av: Neurogene Inc.

En fas 1/2, öppen klinisk studie för att utvärdera säkerhet, tolerabilitet och effektivitet av NGN-401 hos pediatriska patienter med Retts syndrom

Denna studie kommer att utvärdera säkerhetsprofilen för undersökningsgenterapin, NGN-401, hos kvinnliga barn med typiskt Retts syndrom.

Studieöversikt

Status

Aktiv, inte rekryterande

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Studien är en öppen fas 1/2-studie utformad för att bedöma säkerheten, tolerabiliteten och effekten av administrering av en adenoassocierad viral vektor serotyp 9 (AAV9), med hjälp av Neurogenes patenterade transgenregleringsteknologi. NGN-401 innehåller en human MECP2-gen i full längd som är designad för att uttrycka terapeutiska nivåer av MECP2-proteinet samtidigt som man undviker överuttryck.

Studiebehandlingen kommer att administreras under allmän anestesi via intracerebroventrikulär (ICV) leverans. Varje deltagare kommer att följas för säkerhet och preliminär effekt i 5 år efter behandling och förväntas delta i en långtidsuppföljningsstudie under 10 år.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Beräknad)

33

Fas

  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Australien
    • New South Wales
      • Sydney, New South Wales, Australien
        • The Children's Hospital at Westmead
  • Förenta staterna
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Förenta staterna, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • California
      • Oakland, California, Förenta staterna, 94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Förenta staterna, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Florida
      • Miami, Florida, Förenta staterna, 33155
        • Nicklaus Children's Hospital Research Institute
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Förenta staterna, 21205
        • Kennedy Krieger Institute
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • New York
      • New York, New York, Förenta staterna, 10467
        • Montefiore Medical Center
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Förenta staterna, 27514
        • UNC at Chapel Hill
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Förenta staterna, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Förenta staterna, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Förenta staterna, 77030
        • Texas Children's Hospital
  • Storbritannien
      • Edinburgh, Storbritannien, EH16 4TJ
        • Royal Hospital for Children and Young People
      • Manchester, Storbritannien, M13 9WL
        • Manchester University NHS Foundation Trust

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • Barn
  • Vuxen
  • Äldre vuxen

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Diagnos av typiskt Retts syndrom med en dokumenterad sjukdomsframkallande mutation i genen metyl-CpG-bindande protein 2 (MECP2)
  • Nuvarande antiepileptika har varit stabil i minst 12 veckor
  • Deltagare och vårdgivare måste bo inom en 2-timmars bilresa från studiecentret i minst 3 månader efter behandlingen

Exklusions kriterier:

  • Normal eller nära normal handfunktion
  • Har ett aktuellt kliniskt signifikant tillstånd annat än Retts syndrom
  • Förekomst av ett samtidig medicinskt tillstånd som utesluter intracerebroventrikulär administrering, eller användning av anestetika som behövs för studierelaterade procedurer
  • Grovt onormal psykomotorisk utveckling under de första 6 månaderna av livet
  • En historia av andra genetiska störningar eller neurologiska tillstånd, såsom stroke, hjärntumör eller autoimmuna processer som påverkar det centrala nervsystemet

Andra inkluderings- eller uteslutningskriterier gäller.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Icke-randomiserad
  • Interventionsmodell: Sekventiell tilldelning
  • Maskning: Enda

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Pediatrisk 3E15 VG -dos (avbröts)
Dosnivå 2 för åldrarna 4-10 år (avbröts)
Genetisk: NGN-401
NGN-401 är en icke-replikerande, rekombinant AAV9 som bär en human MECP2-transgen i full längd.
Experimentell: Pediatrisk dos 1e15 vg (fullt rekryterad)
Dosnivå 1 för åldrarna 4-10 år
Genetisk: NGN-401
NGN-401 är en icke-replikerande, rekombinant AAV9 som bär en human MECP2-transgen i full längd.
Experimentell: Adolescent/Vuxen 1e15 vg Dos (fullt rekryterad)
Dosnivå 1 för åldrar 11 år och äldre
Genetisk: NGN-401
NGN-401 är en icke-replikerande, rekombinant AAV9 som bär en human MECP2-transgen i full längd.
Experimentell: Pivotkohort
Dosnivå 1 för 3 år och äldre
Genetisk: NGN-401
NGN-401 är en icke-replikerande, rekombinant AAV9 som bär en human MECP2-transgen i full längd.

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Effektiviteten av NGN-401
Tidsram: 52 Veckor

Respondenter definieras som deltagare som:

  • Uppnår ett CGI-I-värde på ≤ 3 ("minimalt förbättrad");
  • och uppnår minst en utvecklingsmilstolpe/färdighet från en lista med 28, såsom registrerat genom standardiserade videoinspelningar och oberoende verifierat av blindade centrala bedömare.
52 Veckor

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Neurogene Inc.

Utredare

  • Studierektor: Julie Jordan, MD, Neurogene Inc.

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

13 juni 2023

Primärt slutförande (Beräknad)

1 december 2029

Avslutad studie (Beräknad)

1 december 2029

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

1 juni 2023

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

1 juni 2023

Första postat (Faktisk)

12 juni 2023

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

10 juni 2026

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

8 juni 2026

Senast verifierad

1 juni 2026

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • RTT-200

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera