Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Nová studie regulované genové terapie (NGN-401) pro ženské děti s Rettovým syndromem

11. března 2026 aktualizováno: Neurogene Inc.

Fáze 1/2, otevřená klinická studie k vyhodnocení bezpečnosti, snášenlivosti a účinnosti NGN-401 u pediatrických subjektů s Rettovým syndromem

Tato studie bude hodnotit bezpečnostní profil zkoumané genové terapie, NGN-401, u dětí ženského pohlaví s typickým Rettovým syndromem.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Studie je fází 1/2, otevřená studie navržená k posouzení bezpečnosti, snášenlivosti a účinnosti podávání adeno-asociovaného virového vektoru sérotypu 9 (AAV9) za použití vlastní technologie regulace transgenu společnosti Neurogen. NGN-401 obsahuje lidský gen MECP2 plné délky, který je navržen tak, aby exprimoval terapeutické hladiny proteinu MECP2 a zároveň se vyhnul nadměrné expresi.

Studovaná léčba bude podávána v celkové anestezii prostřednictvím intracerebroventrikulárního (ICV) podání. Každý účastník bude sledován z hlediska bezpečnosti a předběžné účinnosti po dobu 5 let po léčbě a očekává se, že se zapíše do dlouhodobé následné studie po dobu 10 let.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

33

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní místa

  • Austrálie
    • New South Wales
      • Sydney, New South Wales, Austrálie
        • Aktivní, ne nábor
        • The Children's Hospital at Westmead
  • Spojené království
      • Edinburgh, Spojené království, EH16 4TJ
        • Ukončeno
        • Royal Hospital for Children and Young People
      • Manchester, Spojené království, M13 9WL
        • Ukončeno
        • Manchester University NHS Foundation Trust
  • Spojené státy
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Spojené státy, 35233
        • Nábor
        • University of Alabama at Birmingham
        • Kontakt:
    • California
      • Oakland, California, Spojené státy, 94609
    • Colorado
    • Florida
      • Miami, Florida, Spojené státy, 33155
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60612
    • Maryland
    • Massachusetts
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10467
    • North Carolina
    • Ohio
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • Zatím nenabíráme
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Spojené státy, 37232
    • Texas

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Diagnóza typického Rettova syndromu s dokumentovanou mutací způsobující onemocnění v genu pro methyl-CpG-binding protein 2 (MECP2)
  • Současný antiepileptický lékový režim je stabilní po dobu nejméně 12 týdnů
  • Účastník a pečovatel musí bydlet do 2 hodin jízdy od studijního centra po dobu nejméně 3 měsíců po léčbě

Kritéria vyloučení:

  • Normální nebo téměř normální funkce ruky
  • Má aktuální klinicky významný stav jiný než Rettův syndrom
  • Přítomnost souběžného zdravotního stavu, který vylučuje intracerebroventrikulární podání nebo použití anestetik potřebných pro postupy související se studií
  • Hrubě abnormální psychomotorický vývoj v prvních 6 měsících života
  • Anamnéza jiných genetických poruch nebo neurologických stavů, jako je mrtvice, mozkový nádor nebo autoimunitní procesy ovlivňující centrální nervový systém

Platí další kritéria pro zařazení nebo vyloučení.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Sekvenční přiřazení
  • Maskování: Singl

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Pediatrická dávka 3E15 VG (ukončená)
Úroveň dávky 2 pro věky 4-10 let (ukončení)
Genetický: NGN-401
NGN-401 je nereplikující se rekombinantní AAV9 nesoucí kompletní lidský transgen MECP2.
Experimentální: Pediatrická dávka 1e15 vg (plně naplněno)
Dávka úroveň 1 pro věk 4-10 let
Genetický: NGN-401
NGN-401 je nereplikující se rekombinantní AAV9 nesoucí kompletní lidský transgen MECP2.
Experimentální: Dospívající/Dospělý 1e15 vg Dávka (plně naplněno)
Dávková úroveň 1 pro věk 11 let a více
Genetický: NGN-401
NGN-401 je nereplikující se rekombinantní AAV9 nesoucí kompletní lidský transgen MECP2.
Experimentální: Klíčová Kohorta
Úroveň dávky 1 pro věk 3 a více let
Genetický: NGN-401
NGN-401 je nereplikující se rekombinantní AAV9 nesoucí kompletní lidský transgen MECP2.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Účinnost NGN-401
Časové okno: 52 týdnů

Respondenti budou definováni jako účastníci, kteří:

  • Dosáhnou skóre CGI-I ≤ 3 ("minimálně zlepšeni");
  • a získají jakoukoli jednu vývojovou milník/dovednost ze seznamu 28, zaznamenanou pomocí standardizovaných videozáznamů a nezávisle ověřenou zaslepenými centrálními hodnotiteli.
52 týdnů

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Neurogene Inc.

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Julie Jordan, MD, Neurogene Inc.

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

13. června 2023

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. prosince 2029

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. prosince 2029

Termíny zápisu do studia

První předloženo

1. června 2023

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

1. června 2023

První zveřejněno (Aktuální)

12. června 2023

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

13. března 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

11. března 2026

Naposledy ověřeno

1. března 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • RTT-200

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Rettův syndrom

Klinické studie na NGN-401

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Israel

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit