Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En ny, reguleret genterapi (NGN-401) undersøgelse for kvindelige børn med Rett syndrom

11. marts 2026 opdateret af: Neurogene Inc.

Et fase 1/2, åbent klinisk studie til evaluering af sikkerhed, tolerabilitet og effektivitet af NGN-401 hos pædiatriske forsøgspersoner med Rett syndrom

Denne undersøgelse vil evaluere sikkerhedsprofilen af ​​den eksperimenterende genterapi, NGN-401, hos kvindelige børn med typisk Retts syndrom.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Studiet er et fase 1/2, åbent studie designet til at vurdere sikkerheden, tolerabiliteten og effektiviteten af ​​administration af en adenoassocieret viral vektor serotype 9 (AAV9), ved brug af Neurogenes proprietære transgenreguleringsteknologi. NGN-401 indeholder et humant MECP2-gen i fuld længde, som er designet til at udtrykke terapeutiske niveauer af MECP2-proteinet og samtidig undgå overekspression.

Studiebehandlingen vil blive administreret under generel anæstesi via intracerebroventrikulær (ICV) levering. Hver deltager vil blive fulgt for sikkerhed og foreløbig effekt i 5 år efter behandling og forventes at deltage i et langsigtet opfølgningsstudie i 10 år.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

33

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Australien
    • New South Wales
      • Sydney, New South Wales, Australien
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • The Children's Hospital at Westmead
  • Det Forenede Kongerige
      • Edinburgh, Det Forenede Kongerige, EH16 4TJ
        • Afsluttet
        • Royal Hospital for Children and Young People
      • Manchester, Det Forenede Kongerige, M13 9WL
        • Afsluttet
        • Manchester University NHS Foundation Trust
  • Forenede Stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forenede Stater, 35233
        • Rekruttering
        • University of Alabama at Birmingham
        • Kontakt:
    • California
      • Oakland, California, Forenede Stater, 94609
    • Colorado
    • Florida
      • Miami, Florida, Forenede Stater, 33155
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60612
    • Maryland
    • Massachusetts
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10467
    • North Carolina
    • Ohio
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Forenede Stater, 37232
    • Texas

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Diagnose af typisk Rett syndrom med en dokumenteret sygdomsfremkaldende mutation i methyl-CpG-bindende protein 2 (MECP2) genet
  • Det nuværende antiepileptiske lægemiddelregime har været stabilt i mindst 12 uger
  • Deltager og pårørende skal opholde sig inden for en 2-timers kørsel fra studiecentret i mindst 3 måneder efter behandlingen

Ekskluderingskriterier:

  • Normal eller næsten normal håndfunktion
  • Har en aktuel klinisk signifikant tilstand ud over Rett syndrom
  • Tilstedeværelse af en samtidig medicinsk tilstand, der udelukker intracerebroventrikulær administration, eller brug af bedøvelsesmidler, der er nødvendige for undersøgelsesrelaterede procedurer
  • Groft unormal psykomotorisk udvikling i de første 6 måneder af livet
  • En historie med andre genetiske lidelser eller neurologiske tilstande, såsom slagtilfælde, hjernetumor eller autoimmune processer, der påvirker centralnervesystemet

Andre inklusions- eller eksklusionskriterier gælder.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Sekventiel tildeling
  • Maskning: Enkelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Pædiatrisk 3E15 VG -dosis (ophørt)
Dosisniveau 2 i alderen 4-10 år (ophørt)
Genetisk: NGN-401
NGN-401 er et ikke-replikerende, rekombinant AAV9, der bærer et humant MECP2-transgen i fuld længde.
Eksperimentel: Pædiatrisk 1e15 vg-dosis (fuldt rekrutteret)
Dosisniveau 1 for alderen 4-10 år
Genetisk: NGN-401
NGN-401 er et ikke-replikerende, rekombinant AAV9, der bærer et humant MECP2-transgen i fuld længde.
Eksperimentel: Ung/voksen 1e15 vg-dosis (fuldt rekrutteret)
Dosisniveau 1 for alderen 11 år og derover
Genetisk: NGN-401
NGN-401 er et ikke-replikerende, rekombinant AAV9, der bærer et humant MECP2-transgen i fuld længde.
Eksperimentel: Afgørende Kohorte
Dosisniveau 1 til alderen 3 år og derover
Genetisk: NGN-401
NGN-401 er et ikke-replikerende, rekombinant AAV9, der bærer et humant MECP2-transgen i fuld længde.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Effektiviteten af NGN-401
Tidsramme: 52 Uger

Respondenter vil blive defineret som deltagere, der:

  • Opnår en CGI-I score på ≤ 3 ("minimalt forbedret");
  • og opnår enhver udviklingsmæssig milepæl/ferdighed fra en liste over 28, som registreres gennem standardiserede videooptagelser og uafhængigt verificeres af blinde centrale vurderingspersoner.
52 Uger

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Neurogene Inc.

Efterforskere

  • Studieleder: Julie Jordan, MD, Neurogene Inc.

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

13. juni 2023

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. december 2029

Studieafslutning (Anslået)

1. december 2029

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

1. juni 2023

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

1. juni 2023

Først opslået (Faktiske)

12. juni 2023

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

13. marts 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

11. marts 2026

Sidst verificeret

1. marts 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • RTT-200

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Rett syndrom

Kliniske forsøg med NGN-401

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Ireland

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner