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Une nouvelle étude de thérapie génique réglementée (NGN-401) pour les filles atteintes du syndrome de Rett

8 juin 2026 mis à jour par: Neurogene Inc.

Une étude clinique ouverte de phase 1/2 pour évaluer l'innocuité, la tolérabilité et l'efficacité du NGN-401 chez les sujets pédiatriques atteints du syndrome de Rett

Cette étude évaluera le profil d'innocuité de la thérapie génique expérimentale, NGN-401, chez les enfants de sexe féminin atteints du syndrome de Rett typique.

Aperçu de l'étude

Statut

Actif, ne recrute pas

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

L'étude est une étude ouverte de phase 1/2 conçue pour évaluer l'innocuité, la tolérabilité et l'efficacité de l'administration d'un vecteur viral adéno-associé de sérotype 9 (AAV9), en utilisant la technologie exclusive de régulation transgénique de Neurogene. NGN-401 contient un gène MECP2 humain complet qui est conçu pour exprimer des niveaux thérapeutiques de la protéine MECP2 tout en évitant la surexpression.

Le traitement à l'étude sera administré sous anesthésie générale par administration intracérébroventriculaire (ICV). Chaque participant sera suivi pour la sécurité et l'efficacité préliminaire pendant 5 ans après le traitement et devrait s'inscrire à une étude de suivi à long terme pendant 10 ans.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

33

Phase

  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Australie
    • New South Wales
      • Sydney, New South Wales, Australie
        • The Children's Hospital at Westmead
  • Royaume-Uni
      • Edinburgh, Royaume-Uni, EH16 4TJ
        • Royal Hospital for Children and Young People
      • Manchester, Royaume-Uni, M13 9WL
        • Manchester University NHS Foundation Trust
  • États-Unis
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, États-Unis, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • California
      • Oakland, California, États-Unis, 94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, États-Unis, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Florida
      • Miami, Florida, États-Unis, 33155
        • Nicklaus Children's Hospital Research Institute
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, États-Unis, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, États-Unis, 21205
        • Kennedy Krieger Institute
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • New York
      • New York, New York, États-Unis, 10467
        • Montefiore Medical Center
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, États-Unis, 27514
        • UNC at Chapel Hill
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, États-Unis, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, États-Unis, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Houston, Texas, États-Unis, 77030
        • Texas Children's Hospital

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Enfant
  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  • Diagnostic du syndrome de Rett typique avec une mutation documentée causant la maladie dans le gène méthyl-CpG-binding protein 2 (MECP2)
  • Le traitement antiépileptique actuel est stable depuis au moins 12 semaines
  • Le participant et le soignant doivent résider à moins de 2 heures de route du centre d'étude pendant au moins 3 mois après le traitement

Critère d'exclusion:

  • Fonction manuelle normale ou quasi normale
  • A une condition cliniquement significative actuelle autre que le syndrome de Rett
  • Présence d'une condition médicale concomitante qui empêche l'administration intracérébroventriculaire, ou l'utilisation d'anesthésiques nécessaires pour les procédures liées à l'étude
  • Développement psychomoteur grossièrement anormal au cours des 6 premiers mois de la vie
  • Antécédents d'autres troubles génétiques ou troubles neurologiques, tels qu'un accident vasculaire cérébral, une tumeur au cerveau ou des processus auto-immuns affectant le système nerveux central

D'autres critères d'inclusion ou d'exclusion s'appliquent.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Non randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation séquentielle
  • Masquage: Seul

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Dose pédiatrique 3E15 VG (interrompue)
Niveau de dose 2 pour les enfants de 4 à 10 ans (interrompu)
Génétique: NGN-401
NGN-401 est un AAV9 recombinant non réplicatif portant un transgène MECP2 humain complet.
Expérimental: Dose pédiatrique 1e15 vg (recrutement terminé)
Niveau de dose 1 pour les âges de 4 à 10 ans
Génétique: NGN-401
NGN-401 est un AAV9 recombinant non réplicatif portant un transgène MECP2 humain complet.
Expérimental: Adolescent/Adulte Dose 1e15 vg (recrutement complet)
Niveau de dose 1 pour les âges de 11 ans et plus
Génétique: NGN-401
NGN-401 est un AAV9 recombinant non réplicatif portant un transgène MECP2 humain complet.
Expérimental: Cohort Pivot
Niveau de dose 1 pour les âges de 3 ans et plus
Génétique: NGN-401
NGN-401 est un AAV9 recombinant non réplicatif portant un transgène MECP2 humain complet.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Efficacité du NGN-401
Délai: 52 Semaines

Les répondeurs seront définis comme les participants qui :

  • Atteignent un score CGI-I ≤ 3 (« légèrement amélioré ») ;
  • et acquièrent une compétence ou étape développementale quelconque parmi une liste de 28, telle que capturée par des enregistrements vidéo standardisés et vérifiée indépendamment par des évaluateurs centraux en aveugle.
52 Semaines

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Neurogene Inc.

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Julie Jordan, MD, Neurogene Inc.

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

13 juin 2023

Achèvement primaire (Estimé)

1 décembre 2029

Achèvement de l'étude (Estimé)

1 décembre 2029

Dates d'inscription aux études

Première soumission

1 juin 2023

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

1 juin 2023

Première publication (Réel)

12 juin 2023

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

10 juin 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

8 juin 2026

Dernière vérification

1 juin 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • RTT-200

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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