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レット症候群の女児を対象とした新しい調節遺伝子治療 (NGN-401) 研究

2024年3月11日 更新者：Neurogene Inc.

レット症候群の小児被験者におけるNGN-401の安全性、忍容性、有効性を評価するための第1/2相非盲検臨床研究

この研究では、典型的なレット症候群の女児を対象とした治験中の遺伝子治療である NGN-401 の安全性プロファイルを評価します。

調査の概要

状態

募集

条件

介入・治療

詳細な説明

この研究は、Neurogene 独自の導入遺伝子制御技術を使用して、アデノ随伴ウイルスベクター血清型 9 (AAV9) の投与の安全性、忍容性、有効性を評価することを目的とした第 1/2 相非盲検試験です。 NGN-401 には、過剰発現を回避しながら治療レベルの MECP2 タンパク質を発現するように設計された全長ヒト MECP2 遺伝子が含まれています。

研究治療は、全身麻酔下で脳室内（ICV）送達によって投与されます。 各参加者は治療後5年間、安全性と予備的有効性について追跡調査され、10年間の長期追跡研究に参加することが期待されている。

研究の種類

介入

入学 (推定)

16

段階

  • フェーズ2
  • フェーズ 1

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

研究場所

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

  • 子

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

  • メチル-CpG結合タンパク質2（MECP2）遺伝子に疾患を引き起こす変異が記録されている典型的なレット症候群の診断
  • 現在の抗てんかん薬処方は少なくとも 12 週間安定している
  • 参加者と介護者は、治療後少なくとも 3 か月間、研究センターから車で 2 時間以内の範囲に居住しなければなりません

除外基準:

  • 正常または正常に近い手の機能
  • レット症候群以外の現在臨床的に重大な症状を患っている
  • 脳室内投与を妨げる併発病状の存在、または研究関連手順に必要な麻酔薬の使用
  • 生後6か月までの著しく異常な精神運動発達
  • 他の遺伝性疾患または神経学的状態（脳卒中、脳腫瘍、中枢神経系に影響を与える自己免疫プロセスなど）の病歴

他の包含または除外基準が適用されます。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：非ランダム化
  • 介入モデル：順次割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：低用量
線量レベル1
遺伝的：NGN-401
NGN-401 は、全長ヒト MECP2 導入遺伝子を保有する非複製の組換え AAV9 です。
実験的：高用量
線量レベル2
遺伝的：NGN-401
NGN-401 は、全長ヒト MECP2 導入遺伝子を保有する非複製の組換え AAV9 です。

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
治療による緊急有害事象（TEAE）の発生率
時間枠：5年
TEAEの発生率、種類、重症度、および頻度
5年
重篤な有害事象（SAE）の発生率
時間枠：5年
SAEの発生率、種類、重症度、および頻度
5年
特別に関心のある有害事象（AESI）の発生率
時間枠：5年
AESI の発生率、種類、重症度、および頻度
5年
臨床検査異常の発生率
時間枠：5年
臨床検査異常の発生率、種類、重症度、および頻度
5年
新たな身体検査および神経学的検査異常の発生率
時間枠：5年
新たな身体検査および神経学的検査異常の発生率、種類、重症度、および頻度
5年

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

Neurogene Inc.

捜査官

  • スタディディレクター：Julie Jordan, MD、Neurogene Inc.

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2023年6月13日

一次修了 (推定)

2029年10月1日

研究の完了 (推定)

2029年10月1日

試験登録日

最初に提出

2023年6月1日

QC基準を満たした最初の提出物

2023年6月1日

最初の投稿 (実際)

2023年6月12日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2024年3月13日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2024年3月11日

最終確認日

2024年3月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • RTT-200

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

レット症候群の臨床試験

  • Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
    完了
    RETT症候群における骨粗鬆症 (OSRETT)
    MECP2変異が証明されているRETT症候群
    フランス
  • Sanford Health
    National Ataxia Foundation; Beyond Batten Disease Foundation; Pitt Hopkins Research Foundation; Cornelia... と他の協力者
    募集
    希少疾患患者登録および自然史研究 - サンフォードにおける希少疾患の調整 (CoRDS)
    ミトコンドリア病 | 網膜色素変性症 | 重症筋無力症 | 好酸球性胃腸炎 | 多系統萎縮症 | 平滑筋肉腫 | 白質ジストロフィー | 痔瘻 | 脊髄小脳失調症3型 | フリードライヒ失調症 | ケネディ病 | ライム病 | 血球貪食性リンパ組織球症 | 脊髄小脳失調症1型 | 脊髄小脳性運動失調2型 | 脊髄小脳失調症6型 | ウィリアムズ症候群 | ヒルシュスプルング病 | 糖原病 | 川崎病 | 短腸症候群 | 低ホスファターゼ症 | レーバー先天性黒内障 | 口臭 | アカラシア心臓 | 多発性内分泌腫瘍 | リー症候群 | アジソン病 | 多発性内分泌腫瘍2型 | 強皮症 | 多発性内分泌腫瘍1型 | 多発性内分泌腫瘍2A型 | 多発性内分泌腫瘍2B型 | 非定型溶血性尿毒症症候群 | 胆道閉鎖症 | 痙性運動失調 | WAGR症候群 | アニリディア | 一過性全健忘症 | 馬尾症候群 | レフサム... およびその他の条件
    アメリカ, オーストラリア

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