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レット症候群の女児を対象とした新しい調節遺伝子治療 (NGN-401) 研究

2026年6月8日 更新者：Neurogene Inc.

レット症候群の小児被験者におけるNGN-401の安全性、忍容性、有効性を評価するための第1/2相非盲検臨床研究

この研究では、典型的なレット症候群の女児を対象とした治験中の遺伝子治療である NGN-401 の安全性プロファイルを評価します。

調査の概要

状態

積極的、募集していない

条件

介入・治療

詳細な説明

この研究は、Neurogene 独自の導入遺伝子制御技術を使用して、アデノ随伴ウイルスベクター血清型 9 (AAV9) の投与の安全性、忍容性、有効性を評価することを目的とした第 1/2 相非盲検試験です。 NGN-401 には、過剰発現を回避しながら治療レベルの MECP2 タンパク質を発現するように設計された全長ヒト MECP2 遺伝子が含まれています。

研究治療は、全身麻酔下で脳室内（ICV）送達によって投与されます。 各参加者は治療後5年間、安全性と予備的有効性について追跡調査され、10年間の長期追跡研究に参加することが期待されている。

研究の種類

介入

入学 (推定)

33

段階

  • フェーズ 3

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • Alabama
      • Birmingham、Alabama、アメリカ、35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • California
      • Oakland、California、アメリカ、94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
    • Colorado
      • Aurora、Colorado、アメリカ、80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Florida
      • Miami、Florida、アメリカ、33155
        • Nicklaus Children's Hospital Research Institute
    • Illinois
      • Chicago、Illinois、アメリカ、60612
        • Rush University Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore、Maryland、アメリカ、21205
        • Kennedy Krieger Institute
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、アメリカ、02115
        • Boston Children's Hospital
    • New York
      • New York、New York、アメリカ、10467
        • Montefiore Medical Center
    • North Carolina
      • Chapel Hill、North Carolina、アメリカ、27514
        • UNC at Chapel Hill
    • Ohio
      • Columbus、Ohio、アメリカ、43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Tennessee
      • Nashville、Tennessee、アメリカ、37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Houston、Texas、アメリカ、77030
        • Texas Children's Hospital
  • イギリス
      • Edinburgh、イギリス、EH16 4TJ
        • Royal Hospital for Children and Young People
      • Manchester、イギリス、M13 9WL
        • Manchester University NHS Foundation Trust
  • オーストラリア
    • New South Wales
      • Sydney、New South Wales、オーストラリア
        • The Children's Hospital at Westmead

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

  • 子
  • 大人
  • 高齢者

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

  • メチル-CpG結合タンパク質2（MECP2）遺伝子に疾患を引き起こす変異が記録されている典型的なレット症候群の診断
  • 現在の抗てんかん薬処方は少なくとも 12 週間安定している
  • 参加者と介護者は、治療後少なくとも 3 か月間、研究センターから車で 2 時間以内の範囲に居住しなければなりません

除外基準:

  • 正常または正常に近い手の機能
  • レット症候群以外の現在臨床的に重大な症状を患っている
  • 脳室内投与を妨げる併発病状の存在、または研究関連手順に必要な麻酔薬の使用
  • 生後6か月までの著しく異常な精神運動発達
  • 他の遺伝性疾患または神経学的状態（脳卒中、脳腫瘍、中枢神経系に影響を与える自己免疫プロセスなど）の病歴

他の包含または除外基準が適用されます。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：非ランダム化
  • 介入モデル：順次割り当て
  • マスキング：独身

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：小児3E15 VG用量（中止）
4〜10歳の用量レベル2（廃止）
遺伝的：NGN-401
NGN-401 は、全長ヒト MECP2 導入遺伝子を保有する非複製の組換え AAV9 です。
実験的：小児1e15 vg投与量（募集完了）
4歳から10歳の年齢層における用量レベル1
遺伝的：NGN-401
NGN-401 は、全長ヒト MECP2 導入遺伝子を保有する非複製の組換え AAV9 です。
実験的：思春期/成人 1e15 vg用量（募集終了）
11歳以上用の用量レベル1
遺伝的：NGN-401
NGN-401 は、全長ヒト MECP2 導入遺伝子を保有する非複製の組換え AAV9 です。
実験的：主要コホート
3歳以上用用量レベル1
遺伝的：NGN-401
NGN-401 は、全長ヒト MECP2 導入遺伝子を保有する非複製の組換え AAV9 です。

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
NGN-401の有効性
時間枠：52週間

奏効者は、以下の基準を満たす参加者と定義されます：

  • CGI-Iスコアが3以下（「最小限の改善」）を達成すること；
  • かつ、標準化されたビデオ記録により捕捉され、盲検化された中央評価者により独立して検証された28項目のリストから、いずれかの発達マイルストーン／スキルを獲得すること。
52週間

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

Neurogene Inc.

捜査官

  • スタディディレクター：Julie Jordan, MD、Neurogene Inc.

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2023年6月13日

一次修了 (推定)

2029年12月1日

研究の完了 (推定)

2029年12月1日

試験登録日

最初に提出

2023年6月1日

QC基準を満たした最初の提出物

2023年6月1日

最初の投稿 (実際)

2023年6月12日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2026年6月10日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2026年6月8日

最終確認日

2026年6月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • RTT-200

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

米国で製造され、米国から輸出された製品。

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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