Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een nieuw, gereguleerd gentherapieonderzoek (NGN-401) voor vrouwelijke kinderen met het Rett-syndroom

8 juni 2026 bijgewerkt door: Neurogene Inc.

Een fase 1/2, open-label klinisch onderzoek om de veiligheid, verdraagbaarheid en werkzaamheid van NGN-401 bij pediatrische proefpersonen met het Rett-syndroom te evalueren

Deze studie zal het veiligheidsprofiel evalueren van de experimentele gentherapie, NGN-401, bij vrouwelijke kinderen met typisch Rett-syndroom.

Studie Overzicht

Toestand

Actief, niet wervend

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

De studie is een fase 1/2, open-label studie die is ontworpen om de veiligheid, verdraagbaarheid en werkzaamheid van toediening van een adeno-geassocieerde virale vector serotype 9 (AAV9) te beoordelen, met behulp van Neurogene's gepatenteerde transgene regulatietechnologie. NGN-401 bevat een menselijk MECP2-gen van volledige lengte dat is ontworpen om therapeutische niveaus van het MECP2-eiwit tot expressie te brengen terwijl overexpressie wordt vermeden.

De onderzoeksbehandeling zal worden toegediend onder algemene anesthesie via intracerebroventriculaire (ICV) toediening. Elke deelnemer zal gedurende 5 jaar na de behandeling worden gevolgd op veiligheid en voorlopige werkzaamheid en zal naar verwachting gedurende 10 jaar deelnemen aan een vervolgonderzoek op lange termijn.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

33

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Australië
    • New South Wales
      • Sydney, New South Wales, Australië
        • The Children's Hospital at Westmead
  • Verenigd Koninkrijk
      • Edinburgh, Verenigd Koninkrijk, EH16 4TJ
        • Royal Hospital for Children and Young People
      • Manchester, Verenigd Koninkrijk, M13 9WL
        • Manchester University NHS Foundation Trust
  • Verenigde Staten
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Verenigde Staten, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • California
      • Oakland, California, Verenigde Staten, 94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Verenigde Staten, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Florida
      • Miami, Florida, Verenigde Staten, 33155
        • Nicklaus Children's Hospital Research Institute
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Verenigde Staten, 21205
        • Kennedy Krieger Institute
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • New York
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10467
        • Montefiore Medical Center
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Verenigde Staten, 27514
        • UNC at Chapel Hill
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Verenigde Staten, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Verenigde Staten, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
        • Texas Children's Hospital

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Kind
  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Diagnose van typisch Rett-syndroom met een gedocumenteerde ziekteveroorzakende mutatie in het methyl-CpG-bindend eiwit 2 (MECP2)-gen
  • Het huidige anti-epilepticum is al minstens 12 weken stabiel
  • Deelnemer en verzorger moeten gedurende ten minste 3 maanden na de behandeling binnen een straal van 2 uur rijden van het onderzoekscentrum wonen

Uitsluitingscriteria:

  • Normale of bijna normale handfunctie
  • Heeft momenteel een andere klinisch significante aandoening dan het Rett-syndroom
  • Aanwezigheid van een bijkomende medische aandoening die intracerebroventriculaire toediening uitsluit, of gebruik van anesthetica die nodig zijn voor studiegerelateerde procedures
  • Grof abnormale psychomotorische ontwikkeling in de eerste 6 maanden van het leven
  • Een voorgeschiedenis van andere genetische aandoeningen of neurologische aandoeningen, zoals beroerte, hersentumor of auto-immuunprocessen die het centrale zenuwstelsel aantasten

Er gelden andere in- of uitsluitingscriteria.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Niet-gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Sequentiële toewijzing
  • Masker: Enkel

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Pediatrische 3E15 VG -dosis (stopgezet)
Dosis niveau 2 voor kinderen van 4-10 jaar (stopgezet)
Genetisch: NGN-401
NGN-401 is een niet-replicerende, recombinante AAV9 die een menselijk MECP2-transgen van volledige lengte draagt.
Experimenteel: Pediatrische 1e15 vg-dosis (volledig ingeschreven)
Dosisniveau 1 voor leeftijden 4-10 jaar
Genetisch: NGN-401
NGN-401 is een niet-replicerende, recombinante AAV9 die een menselijk MECP2-transgen van volledige lengte draagt.
Experimenteel: Adolescent/Volwassene 1e15 vg Dosis (volledig ingeschreven)
Dosisniveau 1 voor leeftijden 11 jaar en ouder
Genetisch: NGN-401
NGN-401 is een niet-replicerende, recombinante AAV9 die een menselijk MECP2-transgen van volledige lengte draagt.
Experimenteel: Cruciale Cohort
Dosisniveau 1 voor leeftijden 3 en ouder
Genetisch: NGN-401
NGN-401 is een niet-replicerende, recombinante AAV9 die een menselijk MECP2-transgen van volledige lengte draagt.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Doeltreffendheid van NGN-401
Tijdsspanne: 52 Weken

Respondenten worden gedefinieerd als deelnemers die:

  • Een CGI-I score van ≤ 3 ("minimaal verbeterd") behalen;
  • en één ontwikkelingsmijlpaal/vaardigheid uit een lijst van 28 verwerven, zoals vastgelegd door gestandaardiseerde video-opnames en onafhankelijk geverifieerd door geblindeerde centrale beoordelaars.
52 Weken

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Neurogene Inc.

Onderzoekers

  • Studie directeur: Julie Jordan, MD, Neurogene Inc.

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

13 juni 2023

Primaire voltooiing (Geschat)

1 december 2029

Studie voltooiing (Geschat)

1 december 2029

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

1 juni 2023

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

1 juni 2023

Eerst geplaatst (Werkelijk)

12 juni 2023

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

10 juni 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

8 juni 2026

Laatst geverifieerd

1 juni 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • RTT-200

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren