이 페이지는 자동 번역되었으며 번역의 정확성을 보장하지 않습니다. 참조하십시오 영문판 원본 텍스트의 경우.

레트 증후군이 있는 여아를 위한 새로운 규제 유전자 요법(NGN-401) 연구

2026년 6월 8일 업데이트: Neurogene Inc.

레트 증후군이 있는 소아 피험자에서 NGN-401의 안전성, 내약성 및 효능을 평가하기 위한 1/2상 오픈 라벨 임상 연구

이 연구는 전형적인 레트 증후군을 가진 여아에서 조사용 유전자 요법인 NGN-401의 안전성 프로파일을 평가할 것입니다.

연구 개요

상태

모집하지 않고 적극적으로

정황

개입 / 치료

상세 설명

이 연구는 Neurogene의 독점적인 이식유전자 조절 기술을 사용하여 아데노 관련 바이러스 벡터 혈청형 9(AAV9) 투여의 안전성, 내약성 및 효능을 평가하기 위해 설계된 1/2상 오픈 라벨 연구입니다. NGN-401은 과발현을 피하면서 치료 수준의 MECP2 단백질을 발현하도록 설계된 전체 길이의 인간 MECP2 유전자를 포함합니다.

연구 치료제는 뇌실내(ICV) 전달을 통해 전신 마취하에 투여될 것이다. 각 참가자는 치료 후 5년 동안 안전성과 예비 효능을 추적하고 10년 동안 장기 추적 연구에 등록할 예정입니다.

연구 유형

중재적

등록 (추정된)

33

단계

  • 3단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 미국
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, 미국, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • California
      • Oakland, California, 미국, 94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, 미국, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Florida
      • Miami, Florida, 미국, 33155
        • Nicklaus Children's Hospital Research Institute
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, 미국, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, 미국, 21205
        • Kennedy Krieger Institute
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, 미국, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • New York
      • New York, New York, 미국, 10467
        • Montefiore Medical Center
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, 미국, 27514
        • UNC at Chapel Hill
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, 미국, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, 미국, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Houston, Texas, 미국, 77030
        • Texas Children's Hospital
  • 영국
      • Edinburgh, 영국, EH16 4TJ
        • Royal Hospital for Children and Young People
      • Manchester, 영국, M13 9WL
        • Manchester University NHS Foundation Trust
  • 호주
    • New South Wales
      • Sydney, New South Wales, 호주
        • The Children's Hospital at Westmead

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

  • 어린이
  • 성인
  • 고령자

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  • methyl-CpG-binding protein 2(MECP2) 유전자에서 문서화된 질병 유발 돌연변이가 있는 전형적인 레트 증후군의 진단
  • 현재의 항간질제 요법은 최소 12주 동안 안정적이었습니다.
  • 참가자 및 간병인은 치료 후 최소 3개월 동안 연구 센터에서 차로 2시간 거리 이내에 거주해야 합니다.

제외 기준:

  • 정상 또는 정상에 가까운 손 기능
  • 레트 증후군 이외의 현재 임상적으로 유의한 상태를 가짐
  • 뇌실내 투여 또는 연구 관련 절차에 필요한 마취제의 사용을 배제하는 수반되는 의학적 상태의 존재
  • 생후 첫 6개월 동안 극도로 비정상적인 정신운동 발달
  • 뇌졸중, 뇌종양 또는 중추신경계에 영향을 미치는 자가면역 과정과 같은 다른 유전적 장애 또는 신경학적 상태의 병력

기타 포함 또는 제외 기준이 적용됩니다.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위화되지 않음
  • 중재 모델: 순차적 할당
  • 마스킹: 하나의

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 소아 3E15 VG 용량 (중단)
4-10 세의 선량 레벨 2 (중단)
유전적: NGN-401
NGN-401은 전체 길이의 인간 MECP2 이식유전자를 보유하는 비복제 재조합 AAV9입니다.
실험적: 소아 1e15 vg 용량 (모집 완료됨)
4~10세 연령대를 위한 1차 투여량
유전적: NGN-401
NGN-401은 전체 길이의 인간 MECP2 이식유전자를 보유하는 비복제 재조합 AAV9입니다.
실험적: 청소년/성인 1e15 vg 용량 (모집 완료)
11세 이상 연령대를 위한 1차 용량 수준
유전적: NGN-401
NGN-401은 전체 길이의 인간 MECP2 이식유전자를 보유하는 비복제 재조합 AAV9입니다.
실험적: 핵심 코호트
3세 이상을 위한 용량 수준 1
유전적: NGN-401
NGN-401은 전체 길이의 인간 MECP2 이식유전자를 보유하는 비복제 재조합 AAV9입니다.

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
NGN-401의 효능
기간: 52주

반응자는 다음과 같은 참가자로 정의됩니다:

  • CGI-I 점수가 ≤ 3("최소 개선")에 도달한 경우;
  • 그리고 표준화된 영상 기록을 통해 포착되고 맹검된 중앙 평가자들에 의해 독립적으로 검증된 28개 항목 목록에서 발달적 이정표/기술 중 하나를 획득한 경우.
52주

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Neurogene Inc.

수사관

  • 연구 책임자: Julie Jordan, MD, Neurogene Inc.

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2023년 6월 13일

기본 완료 (추정된)

2029년 12월 1일

연구 완료 (추정된)

2029년 12월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2023년 6월 1일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2023년 6월 1일

처음 게시됨 (실제)

2023년 6월 12일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2026년 6월 10일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2026년 6월 8일

마지막으로 확인됨

2026년 6월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • RTT-200

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니요

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

레트 증후군에 대한 임상 시험

NGN-401에 대한 임상 시험

유사한 임상시험 검색

스폰서 및 공동 작업자

건강 상태

약물 개입

CROs by country

CROs in Lebanon

정황

희귀 질병

약물 개입

식이 보충제

스폰서 / 협력자

위치

구독하다