- ICH GCP
- Registro de ensaios clínicos dos EUA
- Ensaio Clínico NCT05898620
Um novo estudo de terapia gênica regulamentada (NGN-401) para crianças do sexo feminino com síndrome de Rett
Um estudo clínico aberto de fase 1/2 para avaliar a segurança, tolerabilidade e eficácia do NGN-401 em pacientes pediátricos com síndrome de Rett
Visão geral do estudo
Descrição detalhada
O estudo é um estudo aberto de fase 1/2 projetado para avaliar a segurança, tolerabilidade e eficácia da administração de um sorotipo 9 do vetor viral adeno-associado (AAV9), usando a tecnologia de regulação de transgene proprietária da Neurogene. O NGN-401 contém um gene MECP2 humano completo que é projetado para expressar níveis terapêuticos da proteína MECP2, evitando a superexpressão.
O tratamento do estudo será administrado sob anestesia geral via entrega intracerebroventricular (ICV). Cada participante será acompanhado quanto à segurança e eficácia preliminar por 5 anos após o tratamento e espera-se que se inscreva em um estudo de acompanhamento de longo prazo por 10 anos.
Tipo de estudo
Inscrição (Estimado)
Estágio
- Fase 2
- Fase 1
Contactos e Locais
Contato de estudo
- Nome: Contact Center
- Número de telefone: +1 877-237-5020
- E-mail: medicalinfo@neurogene.com
Locais de estudo
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
- Recrutamento
- Children's Hospital Colorado
-
Contato:
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
- Recrutamento
- Boston Children's Hospital
-
Contato:
- Número de telefone: 617-355-5230
- E-mail: rettresearch@childrens.harvard.edu
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- Recrutamento
- Texas Children's Hospital
-
Contato:
- Número de telefone: 832-824-7729
- E-mail: NeurogeneRettStudy@BCM.edu
-
-
Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Filho
Aceita Voluntários Saudáveis
Descrição
Critério de inclusão:
- Diagnóstico de síndrome de Rett típica com uma mutação causadora de doença documentada no gene da proteína de ligação metil-CpG 2 (MECP2)
- O regime atual de drogas antiepilépticas tem se mantido estável por pelo menos 12 semanas
- O participante e o cuidador devem residir dentro de um raio de 2 horas de carro do centro de estudo por pelo menos 3 meses após o tratamento
Critério de exclusão:
- Função manual normal ou quase normal
- Tem uma condição atual clinicamente significativa diferente da síndrome de Rett
- Presença de uma condição médica concomitante que impeça a administração intracerebroventricular ou o uso de anestésicos necessários para procedimentos relacionados ao estudo
- Desenvolvimento psicomotor grosseiramente anormal nos primeiros 6 meses de vida
- Uma história de outros distúrbios genéticos ou condições neurológicas, como acidente vascular cerebral, tumor cerebral ou processos autoimunes que afetam o sistema nervoso central
Aplicam-se outros critérios de inclusão ou exclusão.
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Não randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição sequencial
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
---|---|
Experimental: Dose baixa
Dose Nível 1
|
NGN-401 é um AAV9 recombinante não replicante que carrega um transgene MECP2 humano completo.
|
Experimental: Dose alta
Dose Nível 2
|
NGN-401 é um AAV9 recombinante não replicante que carrega um transgene MECP2 humano completo.
|
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
---|---|---|
Incidência de eventos adversos emergentes do tratamento (TEAEs)
Prazo: 5 anos
|
Incidência, tipo, gravidade e frequência de TEAEs
|
5 anos
|
Incidência de Eventos Adversos Graves (SAEs)
Prazo: 5 anos
|
Incidência, tipo, gravidade e frequência de SAEs
|
5 anos
|
Incidência de Eventos Adversos de Interesse Especial (AESIs)
Prazo: 5 anos
|
Incidência, tipo, gravidade e frequência de AESIs
|
5 anos
|
Incidência de anormalidades laboratoriais clínicas
Prazo: 5 anos
|
Incidência, tipo, gravidade e frequência de anormalidades laboratoriais clínicas
|
5 anos
|
Incidência de novas anormalidades no exame físico e neurológico
Prazo: 5 anos
|
Incidência, tipo, gravidade e frequência de novas anormalidades no exame físico e neurológico
|
5 anos
|
Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Diretor de estudo: Julie Jordan, MD, Neurogene Inc.
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
Conclusão Primária (Estimado)
Conclusão do estudo (Estimado)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Real)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
- Processos Patológicos
- Doenças do Sistema Nervoso
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Deficiência Intelectual
- Manifestações Neurológicas
- Distúrbios do Neurodesenvolvimento
- Manifestações Neurocomportamentais
- MECP2
- RTT
- Distúrbios Heredodegenerativos, Sistema Nervoso
- Doenças Genéticas, Ligadas ao X
- Transtorno de Rett
- Síndrome de Rett Típica
Termos MeSH relevantes adicionais
- Processos Patológicos
- Doenças do Sistema Nervoso
- Manifestações Neurológicas
- Manifestações Neurocomportamentais
- Doença
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Doenças Genéticas, Ligadas ao X
- Retardo Mental, Ligado ao X
- Deficiência Intelectual
- Distúrbios Heredodegenerativos, Sistema Nervoso
- Síndrome
- Síndrome de Rett
Outros números de identificação do estudo
- RTT-200
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .
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University of Alabama at BirminghamUniversity of Colorado, Denver; Eunice Kennedy Shriver National Institute of... e outros colaboradoresConcluídoSíndrome de Rett | Transtorno de Duplicação MECP2 | Transtorno relacionado a RettEstados Unidos
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International Rett Syndrome FoundationBaylor College of Medicine; Children's Hospital of Philadelphia; University of... e outros colaboradoresRecrutamentoDoenças do Sistema Nervoso | Manifestações Neurológicas | Manifestações Neurocomportamentais | Doenças Genéticas, Ligadas ao X | Deficiência Intelectual | Distúrbios do Neurodesenvolvimento | Distúrbio Neurológico | Síndrome de Rett | Doença genética | Síndrome de Rett AtípicaEstados Unidos
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