Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Uusi, säännelty geeniterapia (NGN-401) -tutkimus naislapsille, joilla on Rett-oireyhtymä

maanantai 8. kesäkuuta 2026 päivittänyt: Neurogene Inc.

Vaihe 1/2, avoin kliininen tutkimus NGN-401:n turvallisuuden, siedettävyyden ja tehon arvioimiseksi lapsipotilailla, joilla on Rett-oireyhtymä

Tässä tutkimuksessa arvioidaan tutkittavan geeniterapian NGN-401 turvallisuusprofiilia naislapsilla, joilla on tyypillinen Rett-oireyhtymä.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Aktiivinen, ei rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tutkimus on vaiheen 1/2 avoin tutkimus, jonka tarkoituksena on arvioida adeno-assosioituneen virusvektorin serotyypin 9 (AAV9) turvallisuutta, siedettävyyttä ja tehokkuutta käyttäen Neurogenen omaa siirtogeenisäätelyteknologiaa. NGN-401 sisältää täyspitkän ihmisen MECP2-geenin, joka on suunniteltu ilmentämään MECP2-proteiinin terapeuttisia tasoja välttäen samalla yli-ilmentymistä.

Tutkimushoito annetaan yleisanestesiassa intracerebroventricular (ICV) -annostelun kautta. Jokaisen osallistujan turvallisuutta ja alustavaa tehoa seurataan 5 vuoden ajan hoidon jälkeen, ja hänen odotetaan osallistuvan pitkäaikaiseen seurantatutkimukseen 10 vuoden ajan.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

33

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Australia
    • New South Wales
      • Sydney, New South Wales, Australia
        • The Children's Hospital at Westmead
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • Edinburgh, Yhdistynyt kuningaskunta, EH16 4TJ
        • Royal Hospital for Children and Young People
      • Manchester, Yhdistynyt kuningaskunta, M13 9WL
        • Manchester University NHS Foundation Trust
  • Yhdysvallat
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Yhdysvallat, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • California
      • Oakland, California, Yhdysvallat, 94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Florida
      • Miami, Florida, Yhdysvallat, 33155
        • Nicklaus Children's Hospital Research Institute
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21205
        • Kennedy Krieger Institute
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • New York
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10467
        • Montefiore Medical Center
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Yhdysvallat, 27514
        • UNC at Chapel Hill
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Yhdysvallat, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Yhdysvallat, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
        • Texas Children's Hospital

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Lapsi
  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Tyypillisen Rett-oireyhtymän diagnoosi, jossa on dokumentoitu sairautta aiheuttava mutaatio metyyli-CpG:tä sitovassa proteiini 2:ssa (MECP2)
  • Nykyinen epilepsialääkkeiden hoito-ohjelma on ollut vakaa vähintään 12 viikkoa
  • Osallistujan ja hoitajan on asuttava 2 tunnin ajomatkan päässä tutkimuskeskuksesta vähintään 3 kuukautta hoidon jälkeen

Poissulkemiskriteerit:

  • Normaali tai lähes normaali käsitoiminto
  • Hänellä on nykyinen kliinisesti merkittävä sairaus kuin Rett-oireyhtymä
  • Samanaikainen sairaus, joka estää intraserebroventrikulaarisen annon tai tutkimukseen liittyvissä toimenpiteissä tarvittavien anestesia-aineiden käytön
  • Vakavasti epänormaali psykomotorinen kehitys ensimmäisen 6 kuukauden aikana
  • Muiden geneettisten häiriöiden tai neurologisten sairauksien historia, kuten aivohalvaus, aivokasvain tai keskushermostoon vaikuttavia autoimmuuniprosesseja

Muut sisällyttämis- tai poissulkemiskriteerit ovat voimassa.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei satunnaistettu
  • Inventiomalli: Peräkkäinen tehtävä
  • Naamiointi: Yksittäinen

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Lasten 3E15 VG -annos (lopetettu)
Annostaso 2 4-10-vuotiaille (lopetettu)
Geneettinen: NGN-401
NGN-401 on replikoitumaton, rekombinantti AAV9, joka kantaa täysipituista ihmisen MECP2-siirtogeeniä.
Kokeellinen: Lasten 1e15 vg-annos (täysin rekrytoitu)
Annostaso 1 4–10-vuotiaille
Geneettinen: NGN-401
NGN-401 on replikoitumaton, rekombinantti AAV9, joka kantaa täysipituista ihmisen MECP2-siirtogeeniä.
Kokeellinen: Teini-/aikuisikä 1e15 vg annos (täysin rekrytoitu)
Annostaso 1 11-vuotiaille ja sitä vanhemmille
Geneettinen: NGN-401
NGN-401 on replikoitumaton, rekombinantti AAV9, joka kantaa täysipituista ihmisen MECP2-siirtogeeniä.
Kokeellinen: Keskeinen kohortti
Annostaso 1 3-vuotiailta ja sitä vanhemmilta
Geneettinen: NGN-401
NGN-401 on replikoitumaton, rekombinantti AAV9, joka kantaa täysipituista ihmisen MECP2-siirtogeeniä.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
NGN-401:n teho
Aikaikkuna: 52 viikkoa

Vastaajiksi määritellään osallistujat, jotka:

  • Saavuttavat CGI-I-pisteen ≤ 3 ("hieman parantunut");
  • ja saavuttavat minkä tahansa yhden kehityksen taitolistan 28 taidosta, joka on tallennettu standardoiduilla videonauhoituksilla ja varmistettu riippumattomasti sokkoutuneiden keskusarvioijien toimesta.
52 viikkoa

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Neurogene Inc.

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Julie Jordan, MD, Neurogene Inc.

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Tiistai 13. kesäkuuta 2023

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Lauantai 1. joulukuuta 2029

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Lauantai 1. joulukuuta 2029

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 1. kesäkuuta 2023

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 1. kesäkuuta 2023

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Maanantai 12. kesäkuuta 2023

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Keskiviikko 10. kesäkuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 8. kesäkuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Maanantai 1. kesäkuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • RTT-200

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa