- ICH GCP
- Registro de ensayos clínicos de EE. UU.
- Ensayo clínico NCT05898620
Un nuevo estudio de terapia génica regulada (NGN-401) para niñas con síndrome de Rett
Un estudio clínico abierto de fase 1/2 para evaluar la seguridad, la tolerabilidad y la eficacia de NGN-401 en sujetos pediátricos con síndrome de Rett
Descripción general del estudio
Descripción detallada
El estudio es un estudio abierto de fase 1/2 diseñado para evaluar la seguridad, la tolerabilidad y la eficacia de la administración de un vector viral adenoasociado serotipo 9 (AAV9), utilizando la tecnología de regulación transgénica patentada de Neurogene. NGN-401 contiene un gen MECP2 humano completo que está diseñado para expresar niveles terapéuticos de la proteína MECP2 y evitar la sobreexpresión.
El tratamiento del estudio se administrará bajo anestesia general mediante administración intracerebroventricular (ICV). A cada participante se le hará un seguimiento de seguridad y eficacia preliminar durante 5 años después del tratamiento y se espera que se inscriba en un estudio de seguimiento a largo plazo durante 10 años.
Tipo de estudio
Inscripción (Estimado)
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Contactos y Ubicaciones
Estudio Contacto
- Nombre: Contact Center
- Número de teléfono: +1 877-237-5020
- Correo electrónico: medicalinfo@neurogene.com
Ubicaciones de estudio
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
- Reclutamiento
- Children's Hospital Colorado
-
Contacto:
- Correo electrónico: NeurogeneRettStudy@childrenscolorado.org
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
- Reclutamiento
- Boston Children's Hospital
-
Contacto:
- Número de teléfono: 617-355-5230
- Correo electrónico: rettresearch@childrens.harvard.edu
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- Reclutamiento
- Texas Children's Hospital
-
Contacto:
- Número de teléfono: 832-824-7729
- Correo electrónico: NeurogeneRettStudy@BCM.edu
-
-
Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Niño
Acepta Voluntarios Saludables
Descripción
Criterios de inclusión:
- Diagnóstico del síndrome de Rett típico con una mutación causante de enfermedad documentada en el gen de la proteína 2 de unión a metil-CpG (MECP2)
- El régimen actual de medicamentos antiepilépticos se ha mantenido estable durante al menos 12 semanas
- El participante y el cuidador deben residir a menos de 2 horas en automóvil del centro del estudio durante al menos 3 meses después del tratamiento
Criterio de exclusión:
- Función de la mano normal o casi normal
- Tiene una afección clínicamente significativa actual que no sea el síndrome de Rett
- Presencia de una afección médica concomitante que impida la administración intracerebroventricular o el uso de los anestésicos necesarios para los procedimientos relacionados con el estudio
- Desarrollo psicomotor gravemente anormal en los primeros 6 meses de vida
- Antecedentes de otros trastornos genéticos o afecciones neurológicas, como accidente cerebrovascular, tumor cerebral o procesos autoinmunes que afectan el sistema nervioso central.
Se aplican otros criterios de inclusión o exclusión.
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: No aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación Secuencial
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
---|---|
Experimental: Dosis baja
Nivel de dosis 1
|
NGN-401 es un AAV9 recombinante no replicante que lleva un transgén MECP2 humano de longitud completa.
|
Experimental: Alta dosis
Nivel de dosis 2
|
NGN-401 es un AAV9 recombinante no replicante que lleva un transgén MECP2 humano de longitud completa.
|
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
---|---|---|
Incidencia de eventos adversos emergentes del tratamiento (TEAE)
Periodo de tiempo: 5 años
|
Incidencia, tipo, gravedad y frecuencia de los TEAE
|
5 años
|
Incidencia de eventos adversos graves (SAE)
Periodo de tiempo: 5 años
|
Incidencia, tipo, gravedad y frecuencia de SAE
|
5 años
|
Incidencia de Eventos Adversos de Especial Interés (AESI)
Periodo de tiempo: 5 años
|
Incidencia, tipo, gravedad y frecuencia de AESI
|
5 años
|
Incidencia de anomalías de laboratorio clínico
Periodo de tiempo: 5 años
|
Incidencia, tipo, gravedad y frecuencia de anomalías de laboratorio clínico
|
5 años
|
Incidencia de nuevas anomalías en el examen físico y neurológico
Periodo de tiempo: 5 años
|
Incidencia, tipo, gravedad y frecuencia de nuevas anomalías en el examen físico y neurológico
|
5 años
|
Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Director de estudio: Julie Jordan, MD, Neurogene Inc.
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
Finalización primaria (Estimado)
Finalización del estudio (Estimado)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Actual)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
- Procesos Patológicos
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Discapacidad intelectual
- Manifestaciones neurológicas
- Trastornos del neurodesarrollo
- Manifestaciones neuroconductuales
- MECP2
- RTT
- Trastornos Heredodegenerativos, Sistema Nervioso
- Enfermedades Genéticas, Ligadas al X
- Trastorno de Rett
- Síndrome de Rett típico
Términos MeSH relevantes adicionales
- Procesos Patológicos
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Manifestaciones neurológicas
- Manifestaciones neuroconductuales
- Enfermedad
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Enfermedades Genéticas, Ligadas al X
- Retraso Mental, Ligado al X
- Discapacidad intelectual
- Trastornos Heredodegenerativos, Sistema Nervioso
- Síndrome
- Síndrome de Rett
Otros números de identificación del estudio
- RTT-200
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .
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