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Eine neuartige Studie zur regulierten Gentherapie (NGN-401) für weibliche Kinder mit Rett-Syndrom

11. März 2026 aktualisiert von: Neurogene Inc.

Eine offene klinische Studie der Phase 1/2 zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit und Wirksamkeit von NGN-401 bei pädiatrischen Patienten mit Rett-Syndrom

In dieser Studie wird das Sicherheitsprofil der experimentellen Gentherapie NGN-401 bei weiblichen Kindern mit typischem Rett-Syndrom bewertet.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Bei der Studie handelt es sich um eine offene Phase-1/2-Studie zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit und Wirksamkeit der Verabreichung eines Adeno-assoziierten viralen Vektors des Serotyps 9 (AAV9) unter Verwendung der proprietären Transgen-Regulationstechnologie von Neurogene. NGN-401 enthält ein menschliches MECP2-Gen voller Länge, das darauf ausgelegt ist, therapeutische Mengen des MECP2-Proteins zu exprimieren und gleichzeitig eine Überexpression zu vermeiden.

Die Studienbehandlung wird unter Vollnarkose mittels intrazerebroventrikulärer (ICV) Verabreichung verabreicht. Jeder Teilnehmer wird 5 Jahre lang nach der Behandlung auf Sicherheit und vorläufige Wirksamkeit überwacht und es wird erwartet, dass er sich für 10 Jahre in eine Langzeit-Follow-up-Studie einschreibt.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

33

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienorte

  • Australien
    • New South Wales
      • Sydney, New South Wales, Australien
        • Aktiv, nicht rekrutierend
        • The Children's Hospital at Westmead
  • Vereinigte Staaten
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Vereinigte Staaten, 35233
        • Rekrutierung
        • University of Alabama at Birmingham
        • Kontakt:
    • California
      • Oakland, California, Vereinigte Staaten, 94609
    • Colorado
    • Florida
      • Miami, Florida, Vereinigte Staaten, 33155
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60612
    • Maryland
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02115
    • New York
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10467
    • North Carolina
    • Ohio
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
        • Noch keine Rekrutierung
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Vereinigte Staaten, 37232
    • Texas
  • Vereinigtes Königreich
      • Edinburgh, Vereinigtes Königreich, EH16 4TJ
        • Beendet
        • Royal Hospital for Children and Young People
      • Manchester, Vereinigtes Königreich, M13 9WL
        • Beendet
        • Manchester University NHS Foundation Trust

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Diagnose des typischen Rett-Syndroms mit einer dokumentierten krankheitsverursachenden Mutation im Methyl-CpG-bindenden Protein 2 (MECP2)-Gen
  • Das derzeitige antiepileptische Medikamentenregime ist seit mindestens 12 Wochen stabil
  • Teilnehmer und Betreuer müssen nach der Behandlung mindestens 3 Monate lang im Umkreis von 2 Autostunden um das Studienzentrum wohnen

Ausschlusskriterien:

  • Normale oder nahezu normale Handfunktion
  • Hat derzeit eine andere klinisch bedeutsame Erkrankung als das Rett-Syndrom
  • Vorliegen einer Begleiterkrankung, die eine intrazerebroventrikuläre Verabreichung oder die Verwendung von Anästhetika, die für studienbezogene Verfahren erforderlich sind, ausschließt
  • Grob abnormale psychomotorische Entwicklung in den ersten 6 Lebensmonaten
  • Eine Vorgeschichte anderer genetischer Störungen oder neurologischer Erkrankungen, wie Schlaganfall, Hirntumor oder Autoimmunprozesse, die das Zentralnervensystem betreffen

Es gelten andere Einschluss- oder Ausschlusskriterien.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Nicht randomisiert
  • Interventionsmodell: Sequenzielle Zuweisung
  • Maskierung: Single

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Pädiatrische 3E15 VG -Dosis (eingestellt)
Dosis Level 2 für 4-10 Jahre (eingestellt)
Genetisch: NGN-401
NGN-401 ist ein nicht replizierender, rekombinanter AAV9, der ein menschliches MECP2-Transgen voller Länge trägt.
Experimental: Pädiatrische 1e15 vg-Dosis (vollständig rekrutiert)
Dosisstufe 1 für Alter 4-10 Jahre
Genetisch: NGN-401
NGN-401 ist ein nicht replizierender, rekombinanter AAV9, der ein menschliches MECP2-Transgen voller Länge trägt.
Experimental: Jugendliche/Erwachsene 1e15 vg Dosis (vollständig rekrutiert)
Dosisstufe 1 für Alter 11 Jahre und darüber
Genetisch: NGN-401
NGN-401 ist ein nicht replizierender, rekombinanter AAV9, der ein menschliches MECP2-Transgen voller Länge trägt.
Experimental: Pivot-Kohorte
Dosisstufe 1 für Personen ab 3 Jahren
Genetisch: NGN-401
NGN-401 ist ein nicht replizierender, rekombinanter AAV9, der ein menschliches MECP2-Transgen voller Länge trägt.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Wirksamkeit von NGN-401
Zeitfenster: 52 Wochen

Responder werden als Teilnehmer definiert, die:

  • einen CGI-I-Wert von ≤ 3 („minimal verbessert“) erreichen;
  • und mindestens einen Entwicklungsschritt/Fähigkeit aus einer Liste von 28 erlangen, erfasst durch standardisierte Videoaufzeichnungen und unabhängig verifiziert durch verborgene zentrale Bewerter.
52 Wochen

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Neurogene Inc.

Ermittler

  • Studienleiter: Julie Jordan, MD, Neurogene Inc.

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

13. Juni 2023

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. Dezember 2029

Studienabschluss (Geschätzt)

1. Dezember 2029

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

1. Juni 2023

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

1. Juni 2023

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

12. Juni 2023

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

13. März 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

11. März 2026

Zuletzt verifiziert

1. März 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • RTT-200

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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