Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Новое исследование регулируемой генной терапии (NGN-401) для детей женского пола с синдромом Ретта

8 июня 2026 г. обновлено: Neurogene Inc.

Открытое клиническое исследование фазы 1/2 для оценки безопасности, переносимости и эффективности NGN-401 у детей с синдромом Ретта

В этом исследовании будет оцениваться профиль безопасности исследуемой генной терапии NGN-401 у детей женского пола с типичным синдромом Ретта.

Обзор исследования

Статус

Активный, не рекрутирующий

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Исследование представляет собой открытое исследование фазы 1/2, предназначенное для оценки безопасности, переносимости и эффективности введения аденоассоциированного вирусного вектора серотипа 9 (AAV9) с использованием запатентованной технологии трансгенной регуляции Neurogene. NGN-401 содержит полноразмерный ген MECP2 человека, предназначенный для экспрессии терапевтических уровней белка MECP2 без избыточной экспрессии.

Исследуемое лечение будет проводиться под общей анестезией с помощью интрацеребровентрикулярной (ICV) доставки. За каждым участником будут наблюдать за безопасностью и предварительной эффективностью в течение 5 лет после лечения, и ожидается, что он будет включен в долгосрочное последующее исследование в течение 10 лет.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Оцененный)

33

Фаза

  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Австралия
    • New South Wales
      • Sydney, New South Wales, Австралия
        • The Children's Hospital at Westmead
  • Соединенное Королевство
      • Edinburgh, Соединенное Королевство, EH16 4TJ
        • Royal Hospital for Children and Young People
      • Manchester, Соединенное Королевство, M13 9WL
        • Manchester University Nhs Foundation Trust
  • Соединенные Штаты
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Соединенные Штаты, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • California
      • Oakland, California, Соединенные Штаты, 94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Соединенные Штаты, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Florida
      • Miami, Florida, Соединенные Штаты, 33155
        • Nicklaus Children's Hospital Research Institute
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Соединенные Штаты, 21205
        • Kennedy Krieger Institute
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • New York
      • New York, New York, Соединенные Штаты, 10467
        • Montefiore Medical Center
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Соединенные Штаты, 27514
        • UNC at Chapel Hill
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Соединенные Штаты, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Соединенные Штаты, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77030
        • Texas Children's Hospital

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Ребенок
  • Взрослый
  • Пожилой взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  • Диагноз типичного синдрома Ретта с подтвержденной мутацией, вызывающей заболевание, в гене метил-CpG-связывающего белка 2 (MECP2).
  • Текущий режим противоэпилептических препаратов остается стабильным в течение как минимум 12 недель.
  • Участник и опекун должны проживать в пределах 2 часов езды от исследовательского центра в течение не менее 3 месяцев после лечения.

Критерий исключения:

  • Нормальная или почти нормальная функция руки
  • Имеет текущее клинически значимое состояние, отличное от синдрома Ретта.
  • Наличие сопутствующего заболевания, препятствующего интрацеребровентрикулярному введению или использованию анестетиков, необходимых для процедур, связанных с исследованием
  • Грубые аномалии психомоторного развития в первые 6 мес жизни
  • История других генетических заболеваний или неврологических состояний, таких как инсульт, опухоль головного мозга или аутоиммунные процессы, поражающие центральную нервную систему.

Применяются другие критерии включения или исключения.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Нерандомизированный
  • Интервенционная модель: Последовательное назначение
  • Маскировка: Одинокий

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Педиатрическая доза VG 3E15 (прекращена)
Уровень 2 дозы в возрасте от 4 до 10 лет (прекращено)
Генетический: НГН-401
NGN-401 представляет собой нереплицирующийся рекомбинантный AAV9, несущий полноразмерный трансген MECP2 человека.
Экспериментальный: Педиатрическая доза 1e15 вг (полностью набрана)
Уровень дозы 1 для возраста 4-10 лет
Генетический: НГН-401
NGN-401 представляет собой нереплицирующийся рекомбинантный AAV9, несущий полноразмерный трансген MECP2 человека.
Экспериментальный: Подростки/Взрослые доза 1e15 вг (полностью набраны)
Доза Уровень 1 для возраста 11 лет и старше
Генетический: НГН-401
NGN-401 представляет собой нереплицирующийся рекомбинантный AAV9, несущий полноразмерный трансген MECP2 человека.
Экспериментальный: Ключевая когорта
Уровень дозы 1 для возраста 3 лет и старше
Генетический: НГН-401
NGN-401 представляет собой нереплицирующийся рекомбинантный AAV9, несущий полноразмерный трансген MECP2 человека.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Эффективность NGN-401
Временное ограничение: 52 недели

Ответчиками будут определены участники, которые:

  • Достигнут оценку CGI-I ≤ 3 ("минимально улучшенные");
  • и приобретут любой один этап развития/навык из списка 28, зафиксированный через стандартизированные видеозаписи и независимо проверенный слепыми центральными оценщиками.
52 недели

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Neurogene Inc.

Следователи

  • Директор по исследованиям: Julie Jordan, MD, Neurogene Inc.

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

13 июня 2023 г.

Первичное завершение (Оцененный)

1 декабря 2029 г.

Завершение исследования (Оцененный)

1 декабря 2029 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

1 июня 2023 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

1 июня 2023 г.

Первый опубликованный (Действительный)

12 июня 2023 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

10 июня 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

8 июня 2026 г.

Последняя проверка

1 июня 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • RTT-200

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

продукт, произведенный в США и экспортированный из США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться