Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En ny, regulert genterapi (NGN-401) studie for kvinnelige barn med Rett syndrom

8. juni 2026 oppdatert av: Neurogene Inc.

En fase 1/2, åpen klinisk studie for å evaluere sikkerhet, tolerabilitet og effekt av NGN-401 hos pediatriske personer med Rett syndrom

Denne studien vil evaluere sikkerhetsprofilen til undersøkelsesgenterapien, NGN-401, hos kvinnelige barn med typisk Rett-syndrom.

Studieoversikt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Studien er en fase 1/2, åpen studie designet for å vurdere sikkerheten, toleransen og effekten av administrering av en adenoassosiert viral vektor serotype 9 (AAV9), ved bruk av Neurogenes proprietære transgenreguleringsteknologi. NGN-401 inneholder et humant MECP2-gen i full lengde som er designet for å uttrykke terapeutiske nivåer av MECP2-proteinet samtidig som man unngår overekspresjon.

Studiebehandlingen vil bli administrert under generell anestesi via intracerebroventrikulær (ICV) levering. Hver deltaker vil bli fulgt for sikkerhet og foreløpig effekt i 5 år etter behandling og forventes å delta i en langsiktig oppfølgingsstudie i 10 år.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

33

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Australia
    • New South Wales
      • Sydney, New South Wales, Australia
        • The Children's Hospital at Westmead
  • Forente stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forente stater, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • California
      • Oakland, California, Forente stater, 94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forente stater, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Florida
      • Miami, Florida, Forente stater, 33155
        • Nicklaus Children's Hospital Research Institute
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forente stater, 21205
        • Kennedy Krieger Institute
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • New York
      • New York, New York, Forente stater, 10467
        • Montefiore Medical Center
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Forente stater, 27514
        • UNC at Chapel Hill
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Forente stater, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Forente stater, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Forente stater, 77030
        • Texas Children's Hospital
  • Storbritannia
      • Edinburgh, Storbritannia, EH16 4TJ
        • Royal Hospital for Children and Young People
      • Manchester, Storbritannia, M13 9WL
        • Manchester University NHS Foundation Trust

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn
  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Diagnose av typisk Rett syndrom med en dokumentert sykdomsfremkallende mutasjon i metyl-CpG-bindende protein 2 (MECP2) genet
  • Nåværende antiepileptisk legemiddelregime har vært stabilt i minst 12 uker
  • Deltaker og omsorgsperson må bo innenfor en 2-timers kjøretur fra studiesenteret i minst 3 måneder etter behandling

Ekskluderingskriterier:

  • Normal eller nesten normal håndfunksjon
  • Har en nåværende klinisk signifikant tilstand annet enn Rett syndrom
  • Tilstedeværelse av en samtidig medisinsk tilstand som utelukker intracerebroventrikulær administrering, eller bruk av anestetika som er nødvendig for studierelaterte prosedyrer
  • Grovt unormal psykomotorisk utvikling de første 6 levemånedene
  • En historie med andre genetiske lidelser eller nevrologiske tilstander, som hjerneslag, hjernesvulst eller autoimmune prosesser som påvirker sentralnervesystemet

Andre inkluderings- eller eksklusjonskriterier gjelder.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomisert
  • Intervensjonsmodell: Sekvensiell tildeling
  • Masking: Enkelt

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Pediatric 3E15 VG dose (avviklet)
Dosenivå 2 i alderen 4-10 år (avviklet)
Genetisk: NGN-401
NGN-401 er et ikke-replikerende, rekombinant AAV9 som bærer et humant MECP2-transgen i full lengde.
Eksperimentell: Pediatrisk 1e15 vg-dose (fullstendig rekruttert)
Dosenivå 1 for alderen 4–10 år
Genetisk: NGN-401
NGN-401 er et ikke-replikerende, rekombinant AAV9 som bærer et humant MECP2-transgen i full lengde.
Eksperimentell: Ungdom/Voksen 1e15 vg-dose (fullstendig rekruttert)
Dose-nivå 1 for alderen 11 år og over
Genetisk: NGN-401
NGN-401 er et ikke-replikerende, rekombinant AAV9 som bærer et humant MECP2-transgen i full lengde.
Eksperimentell: Pivotal Kohort
Dosenivå 1 for 3 år og eldre
Genetisk: NGN-401
NGN-401 er et ikke-replikerende, rekombinant AAV9 som bærer et humant MECP2-transgen i full lengde.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Effekt av NGN-401
Tidsramme: 52 uker

Respondere vil bli definert som deltakere som:

  • Oppnår en CGI-I score på ≤ 3 ("minimalt forbedret");
  • og oppnår minst ett utviklingsmål/ferdighet fra en liste på 28, dokumentert gjennom standardiserte videoopptak og uavhengig verifisert av blindede sentrale vurderere.
52 uker

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Neurogene Inc.

Etterforskere

  • Studieleder: Julie Jordan, MD, Neurogene Inc.

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

13. juni 2023

Primær fullføring (Antatt)

1. desember 2029

Studiet fullført (Antatt)

1. desember 2029

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

1. juni 2023

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

1. juni 2023

Først lagt ut (Faktiske)

12. juni 2023

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

10. juni 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

8. juni 2026

Sist bekreftet

1. juni 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • RTT-200

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere