- ICH GCP
- US Clinical Trials Registry
- Klinisk utprøving NCT05898620
En ny, regulert genterapi (NGN-401) studie for kvinnelige barn med Rett syndrom
En fase 1/2, åpen klinisk studie for å evaluere sikkerhet, tolerabilitet og effekt av NGN-401 hos pediatriske personer med Rett syndrom
Studieoversikt
Detaljert beskrivelse
Studien er en fase 1/2, åpen studie designet for å vurdere sikkerheten, toleransen og effekten av administrering av en adenoassosiert viral vektor serotype 9 (AAV9), ved bruk av Neurogenes proprietære transgenreguleringsteknologi. NGN-401 inneholder et humant MECP2-gen i full lengde som er designet for å uttrykke terapeutiske nivåer av MECP2-proteinet samtidig som man unngår overekspresjon.
Studiebehandlingen vil bli administrert under generell anestesi via intracerebroventrikulær (ICV) levering. Hver deltaker vil bli fulgt for sikkerhet og foreløpig effekt i 5 år etter behandling og forventes å delta i en langsiktig oppfølgingsstudie i 10 år.
Studietype
Registrering (Antatt)
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Kontakter og plasseringer
Studiekontakt
- Navn: Contact Center
- Telefonnummer: +1 877-237-5020
- E-post: medicalinfo@neurogene.com
Studiesteder
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Forente stater, 80045
- Rekruttering
- Children's Hospital Colorado
-
Ta kontakt med:
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Forente stater, 02115
- Rekruttering
- Boston Children's Hospital
-
Ta kontakt med:
- Telefonnummer: 617-355-5230
- E-post: rettresearch@childrens.harvard.edu
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Forente stater, 77030
- Rekruttering
- Texas Children's Hospital
-
Ta kontakt med:
- Telefonnummer: 832-824-7729
- E-post: NeurogeneRettStudy@BCM.edu
-
-
Deltakelseskriterier
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- Barn
Tar imot friske frivillige
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Diagnose av typisk Rett syndrom med en dokumentert sykdomsfremkallende mutasjon i metyl-CpG-bindende protein 2 (MECP2) genet
- Nåværende antiepileptisk legemiddelregime har vært stabilt i minst 12 uker
- Deltaker og omsorgsperson må bo innenfor en 2-timers kjøretur fra studiesenteret i minst 3 måneder etter behandling
Ekskluderingskriterier:
- Normal eller nesten normal håndfunksjon
- Har en nåværende klinisk signifikant tilstand annet enn Rett syndrom
- Tilstedeværelse av en samtidig medisinsk tilstand som utelukker intracerebroventrikulær administrering, eller bruk av anestetika som er nødvendig for studierelaterte prosedyrer
- Grovt unormal psykomotorisk utvikling de første 6 levemånedene
- En historie med andre genetiske lidelser eller nevrologiske tilstander, som hjerneslag, hjernesvulst eller autoimmune prosesser som påvirker sentralnervesystemet
Andre inkluderings- eller eksklusjonskriterier gjelder.
Studieplan
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Ikke-randomisert
- Intervensjonsmodell: Sekvensiell tildeling
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
---|---|
Eksperimentell: Lav dose
Dosenivå 1
|
NGN-401 er et ikke-replikerende, rekombinant AAV9 som bærer et humant MECP2-transgen i full lengde.
|
Eksperimentell: Høy dose
Dosenivå 2
|
NGN-401 er et ikke-replikerende, rekombinant AAV9 som bærer et humant MECP2-transgen i full lengde.
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
---|---|---|
Forekomst av akutte behandlingsbivirkninger (TEAE)
Tidsramme: 5 år
|
Forekomst, type, alvorlighetsgrad og frekvens av TEAE
|
5 år
|
Forekomst av alvorlige bivirkninger (SAE)
Tidsramme: 5 år
|
Forekomst, type, alvorlighetsgrad og hyppighet av SAE
|
5 år
|
Forekomst av uønskede hendelser av spesiell interesse (AESI)
Tidsramme: 5 år
|
Forekomst, type, alvorlighetsgrad og hyppighet av AESI-er
|
5 år
|
Forekomst av kliniske laboratorieavvik
Tidsramme: 5 år
|
Forekomst, type, alvorlighetsgrad og hyppighet av kliniske laboratorieavvik
|
5 år
|
Forekomst av nye fysiske og nevrologiske eksamensavvik
Tidsramme: 5 år
|
Forekomst, type, alvorlighetsgrad og hyppighet av nye fysiske og nevrologiske undersøkelsesavvik
|
5 år
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Sponsor
Etterforskere
- Studieleder: Julie Jordan, MD, Neurogene Inc.
Studierekorddatoer
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
Primær fullføring (Antatt)
Studiet fullført (Antatt)
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
Først lagt ut (Faktiske)
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
Sist bekreftet
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
- Patologiske prosesser
- Sykdommer i nervesystemet
- Genetiske sykdommer, medfødte
- Intellektuell funksjonshemming
- Nevrologiske manifestasjoner
- Nevroutviklingsforstyrrelser
- Nevroatferdsmanifestasjoner
- MECP2
- RTT
- Heredodegenerative lidelser, nervesystemet
- Genetiske sykdommer, X-linked
- Rett lidelse
- Typisk Rett syndrom
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- RTT-200
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .
Kliniske studier på Rett syndrom
-
University of Alabama at BirminghamUniversity of Colorado, Denver; Eunice Kennedy Shriver National Institute... og andre samarbeidspartnereFullførtRett syndrom, bevart talevariant | Mecp2 dupliseringssyndrom | Rett-relaterte lidelserForente stater
-
Children's Hospital of PhiladelphiaNational Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS); Vanderbilt...RekrutteringRett syndrom | Rett syndrom, atypisk | RTTForente stater
-
International Rett Syndrome FoundationBaylor College of Medicine; Children's Hospital of Philadelphia; University... og andre samarbeidspartnereRekrutteringSykdommer i nervesystemet | Nevrologiske manifestasjoner | Nevroatferdsmanifestasjoner | Genetiske sykdommer, X-linked | Intellektuell funksjonshemming | Nevroutviklingsforstyrrelser | Nevrologisk lidelse | Rett syndrom | Genetisk sykdom | Rett syndrom, atypiskForente stater
-
University of Alabama at BirminghamUniversity of Colorado, Denver; Eunice Kennedy Shriver National Institute... og andre samarbeidspartnereFullførtRett syndrom | MECP2 dupliseringsforstyrrelse | Rett-relatert lidelseForente stater
-
Assistance Publique - Hôpitaux de ParisFullført
-
University Hospital, Basel, SwitzerlandNovartisFullført
-
University of Alabama at BirminghamEunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development... og andre samarbeidspartnereFullførtRett syndrom | CDKL5 lidelse | MECP2 dupliseringsforstyrrelse | FOXG1 syndromForente stater
-
ACADIA Pharmaceuticals Inc.FullførtRett syndromForente stater
-
ACADIA Pharmaceuticals Inc.Fullført
-
IRCCS Eugenio MedeaAssociazione Italiana Rett (AIRett) O.n.l.u.s.Fullført
Kliniske studier på NGN-401
-
Neurogene Inc.RekrutteringNeuronal Ceroid Lipofuscinosis CLN5Forente stater, Storbritannia
-
Kyowa Kirin Co., Ltd.Aktiv, ikke rekrutterendeIndolent B-celle non-Hodgkins lymfomJapan
-
Kyowa Kirin Co., Ltd.Aktiv, ikke rekrutterendeTilbakefallende eller refraktær indolent B-celle non-Hodgkins lymfomJapan
-
Bridge Biotherapeutics, Inc.KCRN Research, LLCFullførtUlcerøs kolittForente stater
-
Marker Therapeutics, Inc.Aktiv, ikke rekrutterendeAkutt myeloid leukemi | StamcelletransplantasjonForente stater
-
MEI Pharma, Inc.AvsluttetMarginal sone lymfom | Non Hodgkin lymfom | Follikulært lymfom (FL)Forente stater, Spania, Korea, Republikken, Belgia, Taiwan, Tyskland, Frankrike, Italia, Australia, Polen, New Zealand, Storbritannia, Østerrike, Sveits
-
Forte Biosciences, Inc.Avsluttet
-
Benitec BioPharma LtdFullførtPlateepitelkarsinom i hode og nakkeAustralia, Den russiske føderasjonen
-
Celgene CorporationAvsluttetMyeloid leukemiForente stater
-
Tenaya TherapeuticsJohns Hopkins University; Mayo ClinicRekrutteringArytmogen høyre ventrikkel kardiomyopatiForente stater