Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Új, szabályozott génterápia (NGN-401) tanulmány Rett-szindrómás női gyermekek számára

2024. március 11. frissítette: Neurogene Inc.

1/2. fázis, nyílt klinikai vizsgálat az NGN-401 biztonságosságának, tolerálhatóságának és hatékonyságának értékelésére Rett-szindrómás gyermekeknél

Ez a tanulmány a vizsgált génterápia, az NGN-401 biztonsági profilját fogja értékelni tipikus Rett-szindrómában szenvedő nőknél.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Toborzás

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

A vizsgálat egy fázis 1/2, nyílt elrendezésű vizsgálat, amelynek célja egy adeno-asszociált vírusvektor 9-es szerotípus (AAV9) beadásának biztonságosságának, tolerálhatóságának és hatékonyságának felmérése, a Neurogene szabadalmaztatott transzgénszabályozási technológiájával. Az NGN-401 egy teljes hosszúságú humán MECP2 gént tartalmaz, amelyet úgy terveztek, hogy a MECP2 fehérje terápiás szintjét fejezze ki, miközben elkerüli a túlzott expressziót.

A vizsgálati kezelést általános érzéstelenítésben adják be intracerebroventricularis (ICV) bejuttatással. A kezelés után 5 évig minden résztvevőt követni fognak a biztonságosság és az előzetes hatásosság szempontjából, és várhatóan 10 évig be kell vonni egy hosszú távú követési vizsgálatba.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Becsült)

16

Fázis

  • 2. fázis
  • 1. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi kapcsolat

Tanulmányi helyek

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

  • Gyermek

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • Tipikus Rett-szindróma diagnosztizálása a metil-CpG-kötő fehérje 2 (MECP2) gén dokumentált betegséget okozó mutációjával
  • A jelenlegi epilepszia elleni gyógyszeres kezelés legalább 12 hétig stabil
  • A résztvevőnek és a gondozónak a kezelést követően legalább 3 hónapig a vizsgálati központtól 2 órás autóútra kell tartózkodnia.

Kizárási kritériumok:

  • Normál vagy közel normál kézműködés
  • Jelenleg a Rett-szindrómától eltérő klinikailag jelentős állapota van
  • Olyan egyidejű egészségügyi állapot jelenléte, amely kizárja az intracerebroventricularis beadást, vagy a vizsgálattal kapcsolatos eljárásokhoz szükséges érzéstelenítők alkalmazása
  • Erősen kóros pszichomotoros fejlődés az élet első 6 hónapjában
  • Egyéb genetikai rendellenességek vagy neurológiai állapotok anamnézisében, például stroke, agydaganat vagy a központi idegrendszert érintő autoimmun folyamatok

Más felvételi vagy kizárási kritériumok érvényesek.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Nem véletlenszerű
  • Beavatkozó modell: Szekvenciális hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Kis adag
1. dózisszint
Genetikai: NGN-401
Az NGN-401 egy nem replikálódó, rekombináns AAV9, amely teljes hosszúságú humán MECP2 transzgént hordoz.
Kísérleti: Magas dózis
2. dózisszint
Genetikai: NGN-401
Az NGN-401 egy nem replikálódó, rekombináns AAV9, amely teljes hosszúságú humán MECP2 transzgént hordoz.

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Kezelési sürgős nemkívánatos események (TEAE) előfordulása
Időkeret: 5 év
A TEAE előfordulása, típusa, súlyossága és gyakorisága
5 év
Súlyos mellékhatások (SAE) előfordulása
Időkeret: 5 év
A SAE előfordulása, típusa, súlyossága és gyakorisága
5 év
A különleges érdeklődésre számot tartó nemkívánatos események előfordulása (AESI)
Időkeret: 5 év
Az AESI-k előfordulása, típusa, súlyossága és gyakorisága
5 év
A klinikai laboratóriumi eltérések előfordulása
Időkeret: 5 év
A klinikai laboratóriumi eltérések előfordulása, típusa, súlyossága és gyakorisága
5 év
Új fizikális és neurológiai vizsgálati rendellenességek előfordulása
Időkeret: 5 év
Az új fizikai és neurológiai vizsgálati rendellenességek előfordulása, típusa, súlyossága és gyakorisága
5 év

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Neurogene Inc.

Nyomozók

  • Tanulmányi igazgató: Julie Jordan, MD, Neurogene Inc.

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2023. június 13.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2029. október 1.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2029. október 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2023. június 1.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2023. június 1.

Első közzététel (Tényleges)

2023. június 12.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2024. március 13.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2024. március 11.

Utolsó ellenőrzés

2024. március 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • RTT-200

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

NEM

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Rett szindróma

Klinikai vizsgálatok a NGN-401

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Jamaica

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel