Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Új, szabályozott génterápia (NGN-401) tanulmány Rett-szindrómás női gyermekek számára

2026. június 8. frissítette: Neurogene Inc.

1/2. fázis, nyílt klinikai vizsgálat az NGN-401 biztonságosságának, tolerálhatóságának és hatékonyságának értékelésére Rett-szindrómás gyermekeknél

Ez a tanulmány a vizsgált génterápia, az NGN-401 biztonsági profilját fogja értékelni tipikus Rett-szindrómában szenvedő nőknél.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Aktív, nem toborzó

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

A vizsgálat egy fázis 1/2, nyílt elrendezésű vizsgálat, amelynek célja egy adeno-asszociált vírusvektor 9-es szerotípus (AAV9) beadásának biztonságosságának, tolerálhatóságának és hatékonyságának felmérése, a Neurogene szabadalmaztatott transzgénszabályozási technológiájával. Az NGN-401 egy teljes hosszúságú humán MECP2 gént tartalmaz, amelyet úgy terveztek, hogy a MECP2 fehérje terápiás szintjét fejezze ki, miközben elkerüli a túlzott expressziót.

A vizsgálati kezelést általános érzéstelenítésben adják be intracerebroventricularis (ICV) bejuttatással. A kezelés után 5 évig minden résztvevőt követni fognak a biztonságosság és az előzetes hatásosság szempontjából, és várhatóan 10 évig be kell vonni egy hosszú távú követési vizsgálatba.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Becsült)

33

Fázis

  • 3. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Ausztrália
    • New South Wales
      • Sydney, New South Wales, Ausztrália
        • The Children's Hospital at Westmead
  • Egyesült Királyság
      • Edinburgh, Egyesült Királyság, EH16 4TJ
        • Royal Hospital for Children and Young People
      • Manchester, Egyesült Királyság, M13 9WL
        • Manchester University NHS Foundation Trust
  • Egyesült Államok
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Egyesült Államok, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • California
      • Oakland, California, Egyesült Államok, 94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Egyesült Államok, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Florida
      • Miami, Florida, Egyesült Államok, 33155
        • Nicklaus Children's Hospital Research Institute
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Egyesült Államok, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Egyesült Államok, 21205
        • Kennedy Krieger Institute
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • New York
      • New York, New York, Egyesült Államok, 10467
        • Montefiore Medical Center
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Egyesült Államok, 27514
        • UNC at Chapel Hill
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Egyesült Államok, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Egyesült Államok, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Egyesült Államok, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Egyesült Államok, 77030
        • Texas Children's Hospital

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

  • Gyermek
  • Felnőtt
  • Idősebb felnőtt

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • Tipikus Rett-szindróma diagnosztizálása a metil-CpG-kötő fehérje 2 (MECP2) gén dokumentált betegséget okozó mutációjával
  • A jelenlegi epilepszia elleni gyógyszeres kezelés legalább 12 hétig stabil
  • A résztvevőnek és a gondozónak a kezelést követően legalább 3 hónapig a vizsgálati központtól 2 órás autóútra kell tartózkodnia.

Kizárási kritériumok:

  • Normál vagy közel normál kézműködés
  • Jelenleg a Rett-szindrómától eltérő klinikailag jelentős állapota van
  • Olyan egyidejű egészségügyi állapot jelenléte, amely kizárja az intracerebroventricularis beadást, vagy a vizsgálattal kapcsolatos eljárásokhoz szükséges érzéstelenítők alkalmazása
  • Erősen kóros pszichomotoros fejlődés az élet első 6 hónapjában
  • Egyéb genetikai rendellenességek vagy neurológiai állapotok anamnézisében, például stroke, agydaganat vagy a központi idegrendszert érintő autoimmun folyamatok

Más felvételi vagy kizárási kritériumok érvényesek.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Nem véletlenszerű
  • Beavatkozó modell: Szekvenciális hozzárendelés
  • Maszkolás: Egyetlen

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Gyermekgyógyászati ​​3E15 VG dózis (abbahagyva)
Dózis 2. szint 4-10 éves korig (megszüntetve)
Genetikai: NGN-401
Az NGN-401 egy nem replikálódó, rekombináns AAV9, amely teljes hosszúságú humán MECP2 transzgént hordoz.
Kísérleti: Gyermekkori 1e15 vg dózis (teljesen betöltve)
1. adagolási szint 4-10 éves korig
Genetikai: NGN-401
Az NGN-401 egy nem replikálódó, rekombináns AAV9, amely teljes hosszúságú humán MECP2 transzgént hordoz.
Kísérleti: Serdülő/Felnőtt 1e15 vg adag (teljesen betelt)
Adag 1. szint 11 éves kortól
Genetikai: NGN-401
Az NGN-401 egy nem replikálódó, rekombináns AAV9, amely teljes hosszúságú humán MECP2 transzgént hordoz.
Kísérleti: Kulcsfontosságú Kohorsz
Dózisszint 1 3 éves kortól és afölött
Genetikai: NGN-401
Az NGN-401 egy nem replikálódó, rekombináns AAV9, amely teljes hosszúságú humán MECP2 transzgént hordoz.

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
NGN-401 hatékonysága
Időkeret: 52 hét

A válaszadóknak azok a résztvevők minősülnek, akik:

  • Elérnek egy CGI-I pontszámot ≤ 3 („minimálisan javult”);
  • és szereznek bármelyik egy fejlesztési mérföldkövet/kompetenciát egy 28 elemből álló listáról, amit szabványosított videófelvételek rögzítenek és vak központi értékelők függetlenül hitelesítenek.
52 hét

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Neurogene Inc.

Nyomozók

  • Tanulmányi igazgató: Julie Jordan, MD, Neurogene Inc.

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2023. június 13.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2029. december 1.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2029. december 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2023. június 1.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2023. június 1.

Első közzététel (Tényleges)

2023. június 12.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2026. június 10.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2026. június 8.

Utolsó ellenőrzés

2026. június 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • RTT-200

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

NEM

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel