用于帕金森病个性化治疗和用药方案优化的 DTx 算法
2026年9月6日 更新者：Newel Health SRL
帕金森病个性化治疗和用药方案优化的数字化治疗算法开发
该研究旨在基于通过数字移动应用程序和可穿戴传感器从患者收集的真实世界数据 (RWD)，开发用于个性化 PD 治疗和药物计划优化的数字治疗 (DTx) 算法。
该研究设计为观察性/非干预性、前瞻性、单臂研究，旨在通过 (1) 使用经过验证的临床量表（访问 3、访问4)，和 (2) 无监督、基于家庭的 6 个月（访问 3 至访问 4）数据从可穿戴设备（被动监测）收集，用于使用患者报告结果 (PROM) 和远程临床评估进行算法交叉验证。 研究中使用的设备将是用于惯性数据收集的商业智能手表 (Garmin Vivosmart 5) 和数字应用程序，受试者将通过数字应用程序通过数字症状日记报告 PROM。 筛选访问（访问 1 和访问 2）将在注册之前进行，以通过临床评估、受试者的症状日记以及评估对使用所提供的研究工具（即移动应用程序和智能手表）的依从性来验证资格标准。
研究概览
研究类型
观察性的
注册 (实际的)
54
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Roma、意大利、00163
- IRCCS San Raffaele
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Roma、意大利、00179
- IRCCS Fondazione Santa Lucia
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Salerno
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Salerno、Salerno、意大利、84100
- Azienda Ospedaliera Universitaria San Giovanni di Dio e Ruggi d'Aragona
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 成人
- 年长者
接受健康志愿者
不
取样方法
非概率样本
研究人群
该研究针对被诊断患有特发性帕金森氏症并经历消退现象的个体。
描述
纳入标准：
- 获得书面知情同意书 (IC)。
- 年龄 > 18 岁。
- 符合帕金森病 MDS 临床诊断标准的男性或女性患者（Postuma et al., 2015）
- 每天至少有一种运动症状为 OFF-period，不包括清晨运动不能。
- 左旋多巴治疗
- 稳定的左旋多巴军团，筛选访问前 4 周；
- 左旋多巴当量日剂量 (LEDD) > 400 mg，或左旋多巴摄入量 > 2 次给药/天；
- 受试者愿意并能够参加学习程序并使用可穿戴和移动设备。
排除标准：
- 继发性或非典型 PD。
- 严重损害他/她提供 IC 和执行学习任务的能力的认知问题。
- 左旋多巴当量日剂量 (LEDD) > 800 mg，或左旋多巴摄入量 > 8 次给药/天；
- 研究者认为会干扰研究结果的解释或如果他/她参加研究会对受试者构成健康风险的任何情况。
- 伴随参与研究性医药产品的临床试验。
- 根据研究者的意见，未能证明可穿戴设备和移动设备的可接受/适当使用（例如 每周平均每天佩戴佩戴时间<8小时）。
接受过高级治疗（包括深部脑刺激、阿扑吗啡、多多巴）不是排除标准，也不是参加移动应用程序中的锻炼和言语训练计划的受试者决定或能力。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
队列和干预
团体/队列 |
干预/治疗 |
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手臂 1
研究组将接受无创、深入的临床评估，其频率与针对帕金森病患者的正常临床实践相关的监测相似。
此外，在作为从可穿戴传感器收集数据的网关提供的移动应用程序中，受试者还将能够访问视频记录的练习库，但是，其对症状缓解的影响不是研究的主题。这个调查。
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Garmin Vivo Smart 是一款健身追踪器，旨在从嵌入式惯性运动单元 (IMU) 和光体积描记器 (PPG) 传感器收集患者的运动活动和心率数据。
Soturi 软件是一款专有的移动应用程序，专为患有帕金森病 (PD) 的人设计，可以记录症状，通过自我报告日记的方式，设置服药摄入量提醒。
Soturi™ 体育锻炼计划和言语锻炼计划。
门诊重复测量临床评估，包括通过 MDS-UPDRS 和生态运动任务评估运动症状，观察药物摄入量的变化，以及 6 个月内的变化。
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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MDS-UPDRS 第 III 部分分数从基线到 6 个月随访的变化，如在门诊就诊期间测量的那样。
大体时间：第 26 周的基线
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运动障碍协会统一帕金森病评定量表 (MDS-UPDRS) 第 III 部分包括 33 个项目来评估运动症状的严重程度，每个项目的评分从 0 = 正常、1 = 轻微、2 = 轻度、3 = 中度和 4 = 严重。
总分范围从 0 到 132。
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第 26 周的基线
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机器学习算法在根据门诊访问期间收集的加速度计数据和 6 个月以上收集的基于家庭的无监督数据预测 MDS-UPDRS 第 III 部分分数方面的性能。
大体时间：第 26 周的基线
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开发和测试机器学习模型在预测运动障碍协会-统一帕金森病评定量表（MDS-UPDRS）第三部分运动症状评分方面的表现结果。无法预先定义用于评估模型的具体结果指标和各自单位，因为它们将取决于数据的性质和 Giannakopoulou 等人所描述的分析方法。 2022（用于帕金森病诊断、监测和管理的物联网技术和机器学习方法：系统评价。
传感器, 22(5), 1799)
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第 26 周的基线
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从基线到 6 个月的随访，患者报告的运动症状的变化（通过电子症状日记衡量）。
大体时间：第 26 周的基线
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“患者报告的运动症状的变化”侧重于评估患者使用电子症状日记报告的运动症状的变化，从基线到 6 个月的随访。
患者通过电子日记自我报告他们的运动症状，这使他们能够记录他们的症状及其严重程度、持续时间和频率。
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第 26 周的基线
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机器学习算法在根据门诊访问期间收集的加速度计数据和 6 个月以上收集的基于家庭的无监督数据预测患者报告的症状评分方面的性能
大体时间：第 26 周的基线
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开发和测试机器学习模型在预测患者报告的症状评分方面的性能结果。
具体结果指标和用于评估模型的各个单位不能提前定义，因为它们将取决于数据的性质和分析方法，如 Giannakopoulou 等人所述。 2022（用于帕金森病诊断、监测和管理的物联网技术和机器学习方法：系统评价。
传感器, 22(5), 1799)
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第 26 周的基线
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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MDS-UPDRS 总分和子量表总分的变化（第 I-II-IV 部分）
大体时间：第 26 周的基线
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运动障碍协会统一帕金森病评定量表（MDS-UPDRS）是帕金森病的综合评估工具。
MDS-UPDRS 总分，范围从 0 到 199，衡量运动和非运动症状的总体严重程度，分数越高表示结果越差。
分量表包括非运动方面的第 I 部分、日常生活中运动方面的第 II 部分、运动检查的第 III 部分和运动并发症的第 IV 部分。
所有分量表的较高分数表明结果较差，反映了不同领域症状的严重程度。
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第 26 周的基线
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PDQ-39 总分的变化
大体时间：第 26 周的基线
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帕金森病问卷 39 (PDQ-39) 是一种经过验证的工具，用于衡量帕金森病患者与健康相关的生活质量。
分数范围从 0 到 100，PDQ-39 的分数越高表明结果越差。
它评估各个领域，包括流动性、日常生活活动、情绪健康、耻辱感、社会支持、认知和沟通。
较高的分数反映了更大的损伤和较低的生活质量，而较低的分数表示更好的整体健康和功能。
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第 26 周的基线
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左旋多巴和多巴胺激动剂当量每日剂量的变化（LEDD、DAEDD）
大体时间：第 26 周的基线
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“Change in Levodopa and Dopamine-Agonist Equivalent Daily Dosages (LEDD, DAEDD)”重点评估左旋多巴和多巴胺激动剂的每日剂量变化。
左旋多巴和多巴胺激动剂是治疗帕金森病的常用药物。
这些药物的剂量是使用标准化转换因子计算的，以获得左旋多巴等效每日剂量 (LEDD) 和多巴胺激动剂等效每日剂量 (DAEDD)（以毫克/天表示）。
该结果旨在衡量这些药物在研究或干预过程中每日剂量的任何变化。
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第 26 周的基线
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左旋多巴用药计划的变化：药物剂量强度
大体时间：第 26 周的基线
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“左旋多巴药物治疗计划的变化：药物剂量强度”侧重于评估每次单次摄入事件中左旋多巴药物剂量强度的变化，以毫克 (mg) 为单位测量。
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第 26 周的基线
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左旋多巴用药计划的变化：单位
大体时间：第 26 周的基线
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“左旋多巴用药计划的变化：单位”侧重于评估每次单次摄入事件中左旋多巴用药单位的变化。
单位是指服用药物的数量，可以用整粒药丸、几粒药丸或其他指定单位来衡量。
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第 26 周的基线
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药物左旋多巴计划的变化：摄入频率
大体时间：第 26 周的基线
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“改变药物左旋多巴计划：摄入频率”侧重于评估特定左旋多巴药物摄入频率的变化。
频率是指一天内服药的总次数。
左旋多巴是一种用于控制帕金森病症状的常用处方药。
该结果旨在捕获在研究或干预期间对摄入频率所做的任何修改。
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第 26 周的基线
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运动症状数字生物标志物的变化：持续时间
大体时间：第 26 周的基线
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“运动症状数字生物标志物的变化：持续时间”是指特定运动症状所花费时间的量度。
持续时间通常以分钟或秒为单位测量，表示个体经历被监测的运动症状的时间长度。
该结果旨在捕捉研究或干预过程中运动症状持续时间的任何变化或波动。
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第 26 周的基线
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运动症状数字生物标志物的变化：频率
大体时间：第 26 周的基线
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“运动症状数字生物标志物的变化：频率”侧重于测量个人经历的运动症状的频率。
频率通常记录为特定时间段内发生的次数，例如每小时或每天。
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第 26 周的基线
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运动症状数字生物标志物的变化：严重程度
大体时间：第 26 周的基线
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“运动症状数字生物标志物的变化：严重程度”涉及使用数字生物标志物在 0 到 4 范围内评估运动症状的严重程度。
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第 26 周的基线
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数字生物标志物：活动
大体时间：第 26 周的基线
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“数字生物标志物的变化：活动”使用数字生物标志物测量在特定运动活动上花费的时间，例如步行、站立、主动不动、跑步和爬楼梯。
持续时间以分钟为单位测量，并捕获整个研究或干预过程中活动时间的变化。
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第 26 周的基线
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EPROM 的变化：症状频率
大体时间：第 26 周的基线
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“ePROM 的变化：症状频率”使用 Soturi 移动应用程序收集有关症状频率的电子患者报告结果测量 (ePROM)。
参与者使用该应用程序报告他们在一段时间内遇到的特定症状的频率。
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第 26 周的基线
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EPROM 的变化：症状严重程度
大体时间：第 26 周的基线
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“ePROM 的变化：症状严重程度”利用 Soturi 移动应用程序收集有关症状严重程度的电子患者报告结果测量 (ePROM)。
参与者使用该应用程序对他们经历的特定症状的严重程度进行评分，范围从 0（没有）到 4（严重）。
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第 26 周的基线
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EPROM 的变化，报告的症状持续时间
大体时间：第 26 周的基线
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“ePROM 的变化：症状持续时间”涉及使用 Soturi 移动应用程序中的症状跟踪功能来收集有关症状持续时间的电子患者报告结果测量 (ePROM)。
要求参与者使用应用程序的症状跟踪功能记录他们遇到的特定症状的开始时间和结束时间。
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第 26 周的基线
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其他结果措施
结果测量 |
措施说明 |
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Soturi 移动应用程序的可用性：系统可用性量表 (SUS)
大体时间：第 26 周的基线
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“Soturi 移动应用程序的可用性：系统可用性量表 (SUS)”使用系统可用性量表 (SUS) 评估 Soturi 移动应用程序的可用性。
SUS 是一份经过验证的调查问卷，其中包含与应用程序可用性相关的多项陈述。
参与者按照 0 到 100 的等级对他们的一致性进行评分，分数越高表示可用性越好。
这一结果提供了对 Soturi 应用程序的用户友好性和有效性的见解。
SUS 得分越高表示结果越好，表明该应用程序更直观、更易于使用并且满足用户期望。
它有助于评估和增强应用程序的可用性，从而改善用户体验和满意度
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第 26 周的基线
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Soturi 移动应用程序的可用性：会话持续时间
大体时间：第 26 周的基线
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“Soturi 移动应用程序的可用性：会话持续时间”着重于通过分析会话持续时间来评估 Soturi 移动应用程序的可用性。
会话持续时间是指用户在单个会话期间积极使用应用程序的时间长度。
通过检查会话持续时间，研究将深入了解用户通常与应用程序交互的时间长度，从而表明参与度和可用性水平。
较长的会话持续时间表明用户发现该应用程序具有吸引力且易于导航，表明可用性结果积极。
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第 26 周的基线
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Soturi 移动应用程序的可用性：应用程序交互频率"
大体时间：第 26 周的基线
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“Soturi 移动应用程序的可用性：应用程序交互频率”通过分析用户交互频率来评估 Soturi 移动应用程序的可用性。
该结果涉及衡量用户与应用程序中不同特性和功能交互的频率。
通过分析应用程序交互的频率，研究将确定用户参与度和导航各种应用程序功能的难易程度。
更高频率的应用程序交互表明用户发现该应用程序直观、引人入胜且用户友好，表明可用性结果积极。
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第 26 周的基线
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2023年10月10日
初级完成 (实际的)
2024年10月15日
研究完成 (实际的)
2024年10月15日
研究注册日期
首次提交
2023年5月8日
首先提交符合 QC 标准的
2023年6月13日
首次发布 (实际的)
2023年6月15日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2026年9月10日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2026年9月6日
最后验证
2026年9月1日
更多信息
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