HG004 在 Leber 先天性黑蒙患者中的安全性和有效性研究 (STAR)
2024年9月13日 更新者：HuidaGene Therapeutics Co., Ltd.
一项 1/2 期、开放标签、多国、多队列、剂量递增研究，以评估 HG004 基因治疗在 RPE65 相关莱伯先天性黑蒙 2 型 (LCA2) 受试者中的安全性、耐受性和有效性
该研究的目的是确定HG004作为基因疗法对于治疗由RPE65基因突变引起的Leber先天性黑蒙是否安全有效。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (估计的)
20
阶段
- 阶段2
- 阶段1
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习联系方式
- 姓名：Study Director
- 电话号码：732-318-9873
- 邮箱：HG00402@huidagene.com
学习地点
-
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Shanghai
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Shanghai、Shanghai、中国
- 招聘中
- Research Site
-
接触：
- Study Director
- 邮箱：HG00402@huidagene.com
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California
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Sacramento、California、美国、95817
- 招聘中
- Research Site
-
接触：
- Study Director
- 邮箱：HG00402@huidagene.com
-
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Texas
-
Houston、Texas、美国、77707
- 招聘中
- Research Site
-
接触：
- Study Director
- 邮箱：HG00402@huidagene.com
-
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 孩子
- 成人
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 签署知情同意书时年龄在 6 至 50 岁之间的男性或女性。
- 愿意遵守书面知情同意书或父母许可和主题同意所证明的协议。
- Leber 先天性黑蒙 (LCA) 的临床确诊和由 RPE65 突变引起的 LCA 的分子诊断。
- 能够执行视觉和视网膜功能测试。
- 注射眼视力≤20/80或视野小于20度。
- 可接受的血液学、临床化学和尿液实验室参数。
排除标准：
- 预先存在的眼部疾病会妨碍计划的手术或干扰研究终点或手术并发症的解释（例如，需要即将进行手术的青光眼、角膜或明显的晶状体混浊）。
- OCT 显示视网膜前膜。
- 并发全身性疾病或有临床意义的异常基线实验室值。
- 并发全身性疾病包括疾病本身或疾病治疗可改变眼功能的疾病。
- 六个月内做过眼科手术。
- 先前的基因疗法或寡核苷酸疗法治疗。
- 导致调查员认为参与者不能遵守协议要求或可能使参与者处于不可接受的参与风险中的任何情况。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：HG004
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低剂量 中剂量 高剂量
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
大体时间 |
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眼部和非眼部不良事件的发生率
大体时间：52周
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52周
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次要结果测量
结果测量 |
大体时间 |
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基于早期治疗糖尿病视网膜病变研究 (ETDRS) 图表的字母最佳矫正视力 (BCVA) 相对于基线的变化
大体时间：52周
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52周
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以 log cd.s/m2 表示的全场刺激阈值测试的视野相对于基线的变化。
大体时间：52周
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52周
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 研究主任：Study Director、HuidaGene Therapeutics Co., Ltd.
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2023年10月31日
初级完成 (估计的)
2025年12月1日
研究完成 (估计的)
2025年12月1日
研究注册日期
首次提交
2023年5月9日
首先提交符合 QC 标准的
2023年6月13日
首次发布 (实际的)
2023年6月18日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2024年9月19日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2024年9月13日
最后验证
2024年9月1日
更多信息
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