HG004:n turvallisuus- ja tehokkuustutkimus potilailla, joilla on Leberin synnynnäinen amauroosi (STAR)
perjantai 13. syyskuuta 2024 päivittänyt: HuidaGene Therapeutics Co., Ltd.
Vaihe 1/2, avoin, monikansallinen, usean kohortin, annoksen eskalaatiotutkimus HG004-geeniterapian turvallisuuden, siedettävyyden ja tehokkuuden arvioimiseksi potilailla, joilla on RPE65:een liittyvä Leber Congenital Amaurosis Type 2 (LCA2)
Tutkimuksen tarkoituksena on selvittää, onko HG004 geeniterapiana turvallinen ja tehokas RPE65-geenin mutaatioiden aiheuttaman Leberin synnynnäisen amauroosin hoidossa.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Rekrytointi
Ehdot
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
20
Vaihe
- Vaihe 2
- Vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskeluyhteys
- Nimi: Study Director
- Puhelinnumero: 732-318-9873
- Sähköposti: HG00402@huidagene.com
Opiskelupaikat
-
-
Shanghai
-
Shanghai, Shanghai, Kiina
- Rekrytointi
- Research Site
-
Ottaa yhteyttä:
- Study Director
- Sähköposti: HG00402@huidagene.com
-
-
-
-
California
-
Sacramento, California, Yhdysvallat, 95817
- Rekrytointi
- Research Site
-
Ottaa yhteyttä:
- Study Director
- Sähköposti: HG00402@huidagene.com
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Yhdysvallat, 77707
- Rekrytointi
- Research Site
-
Ottaa yhteyttä:
- Study Director
- Sähköposti: HG00402@huidagene.com
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Lapsi
- Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Miehet tai naiset, jotka ovat tietoisen suostumuslomakkeen allekirjoitushetkellä 6–50-vuotiaita.
- Halukas noudattamaan protokollaa, josta on osoituksena kirjallinen tietoinen suostumus tai vanhempien lupa ja tutkittavan suostumus.
- Kliininen vahvistettu diagnoosi Leberin synnynnäisestä amauroosista (LCA) ja LCA:n molekyylidiagnoosi RPE65-mutaatioiden vuoksi.
- Kyky suorittaa visuaalisen ja verkkokalvon toiminnan testejä.
- Näöntarkkuus ≤ 20/80 tai näkökenttä alle 20 astetta injektoitavassa silmässä.
- Hyväksyttävät hematologian, kliinisen kemian ja virtsan laboratorioparametrit.
Poissulkemiskriteerit:
- Aiemmin olemassa olevat silmäsairaudet, jotka estäisivät suunnitellun leikkauksen tai häiritsisivät tutkimuksen päätepisteiden tulkintaa tai leikkauksen komplikaatioita (esim. tulevaa leikkausta vaativa glaukooma, sarveiskalvon tai merkittävät linssin samentumat).
- Epiretinaalisen kalvon läsnäolo MMA:ssa.
- Monimutkaiset systeemiset sairaudet tai kliinisesti merkittävät epänormaalit laboratorioarvot.
- Monimutkaisia systeemisiä sairauksia ovat sellaiset, joissa itse sairaus tai taudin hoito voi muuttaa silmän toimintaa.
- Edellinen silmäleikkaus kuuden kuukauden sisällä.
- Aiempi geeniterapia tai oligonukleotidihoito.
- Mikä tahansa ehto, joka saa tutkijan uskomaan, että osallistuja ei pysty noudattamaan protokollan vaatimuksia tai jotka voivat asettaa osallistujan osallistumisriskiin, jota ei voida hyväksyä.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: HG004
|
Pieni annos Keskimääräinen annos Suuri annos
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Silmään liittyvien ja ei-silmään liittyvien haittatapahtumien ilmaantuvuus
Aikaikkuna: 52 viikkoa
|
52 viikkoa
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Muutos lähtötasosta kirjainten parhaalla korjatulla näöntarkkuudella (BCVA) Early Treatment Diabetic Retionpathy Study (ETDRS) -kaavion perusteella
Aikaikkuna: 52 viikkoa
|
52 viikkoa
|
|
Muutos perusviivasta koko kentän ärsykkeen kynnystestin näkökentissä, log cd.s/m2.
Aikaikkuna: 52 viikkoa
|
52 viikkoa
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Opintojohtaja: Study Director, HuidaGene Therapeutics Co., Ltd.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Tiistai 31. lokakuuta 2023
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Maanantai 1. joulukuuta 2025
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Maanantai 1. joulukuuta 2025
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Tiistai 9. toukokuuta 2023
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 13. kesäkuuta 2023
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Sunnuntai 18. kesäkuuta 2023
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Torstai 19. syyskuuta 2024
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 13. syyskuuta 2024
Viimeksi vahvistettu
Sunnuntai 1. syyskuuta 2024
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- HG00402
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .