レーベル先天性黒内障患者における HG004 の安全性と有効性の研究 (STAR)

包含基準:

• インフォームドコンセントフォームに署名した時点で6歳から50歳までの男性または女性。
• 書面によるインフォームドコンセントまたは親の許可と被験者の同意によって証明されるプロトコルに従う意思がある。
• レーベル先天性黒内障 (LCA) の臨床診断および RPE65 変異による LCA の分子診断。
• 視覚および網膜機能の検査を実行する能力。
• 注射される眼の視力が20/80以下、または視野が20度未満である。
• 許容可能な血液学、臨床化学、尿検査パラメータ。

除外基準:

• -計画された手術を妨げる、または研究のエンドポイントまたは手術の合併症の解釈を妨げる可能性のある既存の眼の状態（例えば、今後の手術を必要とする緑内障、角膜または重大な水晶体の混濁）。
• OCTによる網膜上膜の存在。
• 全身疾患の合併、または臨床的に重大なベースライン検査値の異常。
• 複雑な全身性疾患には、疾患自体、または疾患の治療によって眼機能が変化する可能性のある疾患が含まれます。
• 6か月以内に眼科手術を受けたことのある方。
• 遺伝子療法またはオリゴヌクレオチド療法による治療歴がある。
• 参加者が治験実施計画書の要件を遵守できないと治験責任医師が判断するような条件、または参加者を参加に関して許容できないリスクにさらす可能性のある条件。