Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En sikkerhet og effektivitetsstudie av HG004 hos personer med Leber medfødt amaurose (STAR)

13. september 2024 oppdatert av: HuidaGene Therapeutics Co., Ltd.

En fase 1/2, åpen, multinasjonal, flerkohort, doseeskaleringsstudie for å evaluere sikkerheten, toleransen og effekten av HG004-genterapi hos personer med RPE65-assosiert Leber Congenital Amaurosis Type 2 (LCA2)

Formålet med studien er å finne ut om HG004 som genterapi er trygt og effektivt for behandling av Leber Congenital Amaurosis forårsaket av mutasjoner i RPE65-genet.

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

20

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Forente stater
    • California
      • Sacramento, California, Forente stater, 95817
    • Texas
      • Houston, Texas, Forente stater, 77707
  • Kina
    • Shanghai
      • Shanghai, Shanghai, Kina

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn
  • Voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Mann eller kvinner mellom 6 og 50 år på tidspunktet for undertegning av skjemaet for informert samtykke.
  • Villig til å følge protokollen som dokumentert ved skriftlig informert samtykke eller tillatelse fra foreldre og gjenstandssamtykke.
  • Klinisk bekreftet diagnose av Leber congenital amaurosis (LCA) og molekylær diagnose av LCA på grunn av RPE65-mutasjoner.
  • Evne til å utføre tester av syns- og netthinnefunksjon.
  • Synsstyrke ≤ 20/80 eller synsfelt mindre enn 20 grader i øyet som skal injiseres.
  • Akseptable hematologi, klinisk kjemi og urinlaboratorieparametere.

Ekskluderingskriterier:

  • Eksisterende øyetilstander som vil utelukke den planlagte operasjonen eller forstyrre tolkningen av studiens endepunkter eller komplikasjoner ved kirurgi (f.eks. glaukom som krever kommende operasjon, hornhinnen eller betydelig linseopacitet).
  • Tilstedeværelse av epiretinal membran ved OCT.
  • Komplikerende systemiske sykdommer eller klinisk signifikante unormale laboratorieverdier ved baseline.
  • Komplikerende systemiske sykdommer vil inkludere de der selve sykdommen, eller behandlingen for sykdommen, kan endre øyefunksjonen.
  • Tidligere okulær kirurgi innen seks måneder.
  • Tidligere genterapi- eller oligonukleotidterapibehandlinger.
  • Enhver tilstand som får etterforskeren til å tro at deltakeren ikke kan overholde protokollkravene eller som kan sette deltakeren i en uakseptabel risiko for deltakelse.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: HG004
Legemiddel: HG004
Lav dose Middels dose Høy dose

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Forekomst av okulære og ikke-okulære bivirkninger
Tidsramme: 52 uker
52 uker

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Endring fra baseline i Best Corrected Visual Acuity (BCVA) av bokstaver basert på Early Treatment Diabetic Retionpathy Study (ETDRS) diagrammet
Tidsramme: 52 uker
52 uker
Endring fra baseline i synsfelt for full-field stimulus terskeltest i log cd.s/m2.
Tidsramme: 52 uker
52 uker

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

HuidaGene Therapeutics Co., Ltd.

Samarbeidspartnere

Cholgene Therapeutics, Inc.

Etterforskere

  • Studieleder: Study Director, HuidaGene Therapeutics Co., Ltd.

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

31. oktober 2023

Primær fullføring (Antatt)

1. desember 2025

Studiet fullført (Antatt)

1. desember 2025

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

9. mai 2023

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

13. juni 2023

Først lagt ut (Faktiske)

18. juni 2023

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

19. september 2024

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

13. september 2024

Sist bekreftet

1. september 2024

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • HG00402

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere