Исследование безопасности и эффективности HG004 у пациентов с врожденным амаврозом Лебера (STAR)
13 сентября 2024 г. обновлено: HuidaGene Therapeutics Co., Ltd.
Фаза 1/2, открытое, многонациональное, многогрупповое исследование с повышением дозы для оценки безопасности, переносимости и эффективности генной терапии HG004 у субъектов с RPE65-ассоциированным врожденным амаврозом Лебера типа 2 (LCA2)
Цель исследования - определить, является ли HG004 в качестве генной терапии безопасным и эффективным для лечения врожденного амавроза Лебера, вызванного мутациями в гене RPE65.
Обзор исследования
Статус
Рекрутинг
Вмешательство/лечение
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Оцененный)
20
Фаза
- Фаза 2
- Фаза 1
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Контакты исследования
- Имя: Study Director
- Номер телефона: 732-318-9873
- Электронная почта: HG00402@huidagene.com
Места учебы
-
-
Shanghai
-
Shanghai, Shanghai, Китай
- Рекрутинг
- Research Site
-
Контакт:
- Study Director
- Электронная почта: HG00402@huidagene.com
-
-
-
-
California
-
Sacramento, California, Соединенные Штаты, 95817
- Рекрутинг
- Research Site
-
Контакт:
- Study Director
- Электронная почта: HG00402@huidagene.com
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77707
- Рекрутинг
- Research Site
-
Контакт:
- Study Director
- Электронная почта: HG00402@huidagene.com
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
- Ребенок
- Взрослый
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Критерии включения:
- Мужчина или женщина в возрасте от 6 до 50 лет на момент подписания формы информированного согласия.
- Желание придерживаться протокола, что подтверждается письменным информированным согласием или разрешением родителей и согласием субъекта.
- Клинически подтвержденный диагноз врожденного амавроза Лебера (LCA) и молекулярная диагностика LCA из-за мутаций RPE65.
- Возможность выполнения тестов зрительной функции и функции сетчатки.
- Острота зрения ≤ 20/80 или поле зрения менее 20 градусов в глазу для инъекции.
- Приемлемые гематологические, клинические и лабораторные параметры мочи.
Критерий исключения:
- Ранее существовавшие заболевания глаз, которые исключают запланированную операцию или мешают интерпретации конечных точек исследования или осложнений операции (например, глаукома, требующая предстоящей операции, значительное помутнение роговицы или хрусталика).
- Наличие эпиретинальной мембраны по данным ОКТ.
- Осложняющие системные заболевания или клинически значимые отклонения от исходных лабораторных показателей.
- К осложняющим системным заболеваниям относятся те, при которых само заболевание или лечение заболевания может изменить функцию глаза.
- Предшествующая глазная операция в течение шести месяцев.
- Предыдущее лечение генной терапией или олигонуклеотидной терапией.
- Любое условие, которое заставляет исследователя полагать, что участник не может соблюдать требования протокола или может подвергнуть участника неприемлемому риску для участия.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Н/Д
- Интервенционная модель: Одногрупповое задание
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: HG004
|
Низкая доза Средняя доза Высокая доза
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
Частота глазных и внеглазных нежелательных явлений
Временное ограничение: 52 недели
|
52 недели
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
Изменение остроты зрения с максимальной коррекцией (BCVA) букв по сравнению с исходным уровнем на основе диаграммы исследования раннего лечения диабетической ретинальной патологии (ETDRS)
Временное ограничение: 52 недели
|
52 недели
|
|
Изменение по сравнению с исходным уровнем в полях зрения полнопольного порогового теста стимула в журнале кд.с/м2.
Временное ограничение: 52 недели
|
52 недели
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Соавторы
Следователи
- Директор по исследованиям: Study Director, HuidaGene Therapeutics Co., Ltd.
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
31 октября 2023 г.
Первичное завершение (Оцененный)
1 декабря 2025 г.
Завершение исследования (Оцененный)
1 декабря 2025 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
9 мая 2023 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
13 июня 2023 г.
Первый опубликованный (Действительный)
18 июня 2023 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
19 сентября 2024 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
13 сентября 2024 г.
Последняя проверка
1 сентября 2024 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- HG00402
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
НЕТ
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Да
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
продукт, произведенный в США и экспортированный из США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .