Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

En säkerhets- och effektstudie av HG004 hos personer med Leber medfödd amauros (STAR)

13 september 2024 uppdaterad av: HuidaGene Therapeutics Co., Ltd.

En fas 1/2, öppen, multinationell, multipelkohort, dosökningsstudie för att utvärdera säkerheten, tolerabiliteten och effekten av HG004-genterapi hos personer med RPE65-associerad Leber Congenital Amaurosis Typ 2 (LCA2)

Syftet med studien är att avgöra om HG004 som genterapi är säker och effektiv för behandling av Leber Congenital Amaurosis orsakad av mutationer i RPE65-genen.

Studieöversikt

Status

Rekrytering

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Beräknad)

20

Fas

  • Fas 2
  • Fas 1

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studieorter

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • Barn
  • Vuxen

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Man eller kvinnor mellan 6 och 50 år vid tidpunkten för undertecknandet av formuläret för informerat samtycke.
  • Villig att följa protokollet, vilket framgår av skriftligt informerat samtycke eller föräldrarnas tillstånd och föremålets samtycke.
  • Klinisk bekräftad diagnos av Leber congenital amaurosis (LCA) och molekylär diagnos av LCA på grund av RPE65-mutationer.
  • Förmåga att utföra tester av syn- och retinalfunktion.
  • Synskärpa ≤ 20/80 eller synfält mindre än 20 grader i ögat som ska injiceras.
  • Acceptabla hematologi, klinisk kemi och urinlaboratorieparametrar.

Exklusions kriterier:

  • Redan existerande ögontillstånd som skulle utesluta den planerade operationen eller störa tolkningen av studiens slutpunkter eller komplikationer av operationen (t.ex. glaukom som kräver kommande operation, hornhinnan eller betydande linsformiga opaciteter).
  • Närvaro av epiretinalt membran av OCT.
  • Komplicerande systemiska sjukdomar eller kliniskt signifikanta onormala laboratorievärden vid baslinjen.
  • Komplicerande systemiska sjukdomar skulle innefatta sådana där själva sjukdomen, eller behandlingen av sjukdomen, kan förändra ögonfunktionen.
  • Föregående ögonoperation inom sex månader.
  • Tidigare genterapi eller oligonukleotidterapibehandlingar.
  • Varje tillstånd som får utredaren att tro att deltagaren inte kan följa protokollets krav eller som kan utsätta deltagaren för en oacceptabel risk för deltagande.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: HG004
Läkemedel: HG004
Låg dos Medeldos Hög dos

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Förekomst av okulära och icke-okulära biverkningar
Tidsram: 52 veckor
52 veckor

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Ändring från baslinjen i Bästa korrigerade synskärpan (BCVA) för bokstäver baserat på Early Treatment Diabetic Retionpathy Study (ETDRS) diagrammet
Tidsram: 52 veckor
52 veckor
Ändring från baslinjen i synfält för full-field stimulus tröskeltest i log cd.s/m2.
Tidsram: 52 veckor
52 veckor

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

HuidaGene Therapeutics Co., Ltd.

Samarbetspartners

Cholgene Therapeutics, Inc.

Utredare

  • Studierektor: Study Director, HuidaGene Therapeutics Co., Ltd.

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

31 oktober 2023

Primärt slutförande (Beräknad)

1 december 2025

Avslutad studie (Beräknad)

1 december 2025

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

9 maj 2023

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

13 juni 2023

Första postat (Faktisk)

18 juni 2023

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

19 september 2024

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

13 september 2024

Senast verifierad

1 september 2024

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • HG00402

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera