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Uno studio sulla sicurezza e l'efficacia di HG004 in soggetti con amaurosi congenita di Leber (STAR)

13 settembre 2024 aggiornato da: HuidaGene Therapeutics Co., Ltd.

Uno studio di fase 1/2, in aperto, multinazionale, a più coorti, con aumento della dose per valutare la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia della terapia genica HG004 in soggetti con amaurosi congenita di Leber di tipo 2 associata a RPE65 (LCA2)

Lo scopo dello studio è determinare se HG004 come terapia genica sia sicuro ed efficace per il trattamento dell'amaurosi congenita di Leber causata da mutazioni nel gene RPE65.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

20

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Luoghi di studio

  • Cina
    • Shanghai
      • Shanghai, Shanghai, Cina
  • Stati Uniti
    • California
      • Sacramento, California, Stati Uniti, 95817
    • Texas
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77707

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Maschi o femmine di età compresa tra 6 e 50 anni al momento della firma del modulo di consenso informato.
  • Disponibilità ad aderire al protocollo come evidenziato dal consenso informato scritto o dal permesso dei genitori e dal consenso del soggetto.
  • Diagnosi clinica confermata di amaurosi congenita di Leber (LCA) e diagnosi molecolare di LCA dovuta a mutazioni RPE65.
  • Capacità di eseguire test di funzionalità visiva e retinica.
  • Acuità visiva ≤ 20/80 o campo visivo inferiore a 20 gradi nell'occhio da iniettare.
  • Ematologia, chimica clinica e parametri di laboratorio delle urine accettabili.

Criteri di esclusione:

  • Condizioni oculari preesistenti che precluderebbero l'intervento chirurgico pianificato o interferirebbero con l'interpretazione degli endpoint dello studio o complicanze dell'intervento chirurgico (ad esempio, glaucoma che richiede un intervento chirurgico imminente, opacità corneali o lenticolari significative).
  • Presenza di membrana epiretinica all'OCT.
  • Malattie sistemiche complicanti o valori di laboratorio basali anomali clinicamente significativi.
  • Le malattie sistemiche complicanti includerebbero quelle in cui la malattia stessa, o il trattamento per la malattia, può alterare la funzione oculare.
  • Precedente intervento chirurgico oculare entro sei mesi.
  • Terapia genica precedente o trattamenti di terapia con oligonucleotidi.
  • Qualsiasi condizione che induca lo sperimentatore a ritenere che il partecipante non possa rispettare i requisiti del protocollo o che possa esporre il partecipante a un rischio inaccettabile per la partecipazione.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: HG004
Droga: HG004
Dose bassa Dose media Dose alta

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Incidenza di eventi avversi oculari e non oculari
Lasso di tempo: 52 settimane
52 settimane

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Variazione rispetto al basale della migliore acuità visiva corretta (BCVA) delle lettere in base al grafico ETDRS (Early Treatment Diabetic Retionpathy Study)
Lasso di tempo: 52 settimane
52 settimane
Variazione rispetto al basale nei campi visivi del test della soglia dello stimolo a campo intero in log cd.s/m2.
Lasso di tempo: 52 settimane
52 settimane

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

HuidaGene Therapeutics Co., Ltd.

Collaboratori

Cholgene Therapeutics, Inc.

Investigatori

  • Direttore dello studio: Study Director, HuidaGene Therapeutics Co., Ltd.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

31 ottobre 2023

Completamento primario (Stimato)

1 dicembre 2025

Completamento dello studio (Stimato)

1 dicembre 2025

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

9 maggio 2023

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

13 giugno 2023

Primo Inserito (Effettivo)

18 giugno 2023

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

19 settembre 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

13 settembre 2024

Ultimo verificato

1 settembre 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • HG00402

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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