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Une étude d'innocuité et d'efficacité de HG004 chez des sujets atteints d'amaurose congénitale de Leber (STAR)

13 septembre 2024 mis à jour par: HuidaGene Therapeutics Co., Ltd.

Une étude de phase 1/2, ouverte, multinationale, à cohortes multiples et à doses croissantes pour évaluer l'innocuité, la tolérabilité et l'efficacité de la thérapie génique HG004 chez des sujets atteints d'amaurose congénitale de Leber de type 2 (LCA2) associée à RPE65

Le but de l'étude est de déterminer si HG004 en tant que thérapie génique est sûr et efficace pour le traitement de l'amaurose congénitale de Leber causée par des mutations du gène RPE65.

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

20

Phase

  • Phase 2
  • La phase 1

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Lieux d'étude

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Enfant
  • Adulte

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  • Hommes ou femmes âgés de 6 à 50 ans au moment de la signature du formulaire de consentement éclairé.
  • Disposé à adhérer au protocole comme en témoigne le consentement éclairé écrit ou l'autorisation parentale et l'assentiment du sujet.
  • Diagnostic clinique confirmé d'amaurose congénitale de Leber (LCA) et diagnostic moléculaire de LCA dû à des mutations RPE65.
  • Capacité à effectuer des tests de la fonction visuelle et rétinienne.
  • Acuité visuelle ≤ 20/80 ou champ visuel inférieur à 20 degrés dans l'œil à injecter.
  • Paramètres d'hématologie, de chimie clinique et de laboratoire d'urine acceptables.

Critère d'exclusion:

  • Conditions oculaires préexistantes qui empêcheraient la chirurgie prévue ou interféreraient avec l'interprétation des critères d'évaluation de l'étude ou des complications de la chirurgie (par exemple, un glaucome nécessitant une intervention chirurgicale prochaine, des opacités cornéennes ou lenticulaires importantes).
  • Présence de membrane épirétinienne en OCT.
  • Maladies systémiques compliquées ou valeurs de laboratoire de base anormales cliniquement significatives.
  • Les maladies systémiques qui compliquent incluraient celles dans lesquelles la maladie elle-même, ou le traitement de la maladie, peut altérer la fonction oculaire.
  • Chirurgie oculaire antérieure dans les six mois.
  • Traitements antérieurs de thérapie génique ou de thérapie oligonucléotidique.
  • Toute condition qui amène l'investigateur à croire que le participant ne peut pas se conformer aux exigences du protocole ou qui peut exposer le participant à un risque inacceptable de participation.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: HG004
Médicament: HG004
Faible dose Dose moyenne Dose élevée

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Délai
Incidence des événements indésirables oculaires et non oculaires
Délai: 52 semaines
52 semaines

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Délai
Changement par rapport au départ de la meilleure acuité visuelle corrigée (MAVC) des lettres selon le tableau de l'étude ETDRS (Early Treatment Diabetic Retionpathy Study)
Délai: 52 semaines
52 semaines
Changement par rapport à la ligne de base dans les champs visuels du test de seuil de stimulation plein champ en log cd.s/m2.
Délai: 52 semaines
52 semaines

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

HuidaGene Therapeutics Co., Ltd.

Collaborateurs

Cholgene Therapeutics, Inc.

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Study Director, HuidaGene Therapeutics Co., Ltd.

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

31 octobre 2023

Achèvement primaire (Estimé)

1 décembre 2025

Achèvement de l'étude (Estimé)

1 décembre 2025

Dates d'inscription aux études

Première soumission

9 mai 2023

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

13 juin 2023

Première publication (Réel)

18 juin 2023

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

19 septembre 2024

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

13 septembre 2024

Dernière vérification

1 septembre 2024

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • HG00402

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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