Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

A HG004 biztonságossági és hatékonysági vizsgálata Leber Congenital Amaurosisban szenvedő alanyokon (STAR)

2023. november 9. frissítette: HuidaGene Therapeutics Co., Ltd.

Fázis 1/2, nyílt, többnemzetiségű, több kohorszos, dózis-eszkalációs vizsgálat a HG004 génterápia biztonságosságának, tolerálhatóságának és hatékonyságának értékelésére RPE65-tel összefüggő 2-es típusú Leber Congenital Amaurosisban (LCA2) szenvedő alanyokon

A vizsgálat célja annak meghatározása, hogy a HG004 mint génterápia biztonságos és hatékony-e az RPE65 gén mutációi által okozott Leber Congenital Amaurosis kezelésében.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Toborzás

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Becsült)

20

Fázis

  • 2. fázis
  • 1. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi kapcsolat

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • California
      • Sacramento, California, Egyesült Államok, 95817
    • Texas
      • Houston, Texas, Egyesült Államok, 77707
  • Kína
    • Shanghai
      • Shanghai, Shanghai, Kína

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

  • Gyermek
  • Felnőtt

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • 6 és 50 év közötti férfi vagy nő a beleegyező nyilatkozat aláírásakor.
  • Hajlandó betartani a protokollt, amit írásos beleegyezés vagy szülői engedély és alanyi hozzájárulás igazol.
  • A Leber congenitalis amaurosis (LCA) klinikailag megerősített diagnózisa és az RPE65 mutációk miatti LCA molekuláris diagnózisa.
  • Képes a látás és a retina működésének vizsgálatára.
  • A látásélesség ≤ 20/80 vagy a látótér 20 foknál kisebb az injekciózandó szemben.
  • Elfogadható hematológiai, klinikai kémiai és vizelet laboratóriumi paraméterek.

Kizárási kritériumok:

  • Meglévő szembetegségek, amelyek kizárják a tervezett műtétet, vagy megzavarják a vizsgálati végpontok értelmezését vagy a műtéti szövődményeket (pl. közelgő műtétet igénylő glaukóma, szaruhártya vagy jelentős lencse opacitás).
  • Az epiretinális membrán jelenléte OCT által.
  • Bonyolító szisztémás betegségek vagy klinikailag jelentős kóros kiindulási laboratóriumi értékek.
  • A szövődményes szisztémás betegségek közé tartoznak azok, amelyekben maga a betegség vagy a betegség kezelése megváltoztathatja a szemműködést.
  • Előző szemműtét hat hónapon belül.
  • Korábbi génterápia vagy oligonukleotid terápiás kezelések.
  • Bármilyen körülmény, amely arra készteti a vizsgálót, hogy azt higgye, hogy a résztvevő nem tudja betartani a protokoll követelményeit, vagy amely elfogadhatatlan kockázatot jelenthet a részvétel tekintetében.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: HG004
Drog: HG004
Alacsony dózis Közepes dózis Magas dózis

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Időkeret
Szemészeti és nem szemmel kapcsolatos nemkívánatos események előfordulása
Időkeret: 52 hét
52 hét

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Időkeret
A betűk legjobb korrigált látásélessége (BCVA) az alapvonalhoz képest a korai kezelési diabéteszes retionpátia vizsgálat (ETDRS) táblázata alapján
Időkeret: 52 hét
52 hét
Változás az alapvonalhoz képest a teljes mező ingerküszöb-teszt látótereiben log cd.s/m2-ben.
Időkeret: 52 hét
52 hét

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

HuidaGene Therapeutics Co., Ltd.

Együttműködők

Cholgene Therapeutics, Inc.

Nyomozók

  • Tanulmányi igazgató: Study Director, HuidaGene Therapeutics Co., Ltd.

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2023. október 31.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2025. december 1.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2025. december 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2023. május 9.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2023. június 13.

Első közzététel (Tényleges)

2023. június 18.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Becsült)

2023. november 13.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2023. november 9.

Utolsó ellenőrzés

2023. november 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • HG00402

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Leber veleszületett amaurosis

Klinikai vizsgálatok a HG004

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Trinidad & Tobago

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel