Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

A HG004 biztonságossági és hatékonysági vizsgálata Leber Congenital Amaurosisban szenvedő alanyokon (STAR)

2024. szeptember 13. frissítette: HuidaGene Therapeutics Co., Ltd.

Fázis 1/2, nyílt, többnemzetiségű, több kohorszos, dózis-eszkalációs vizsgálat a HG004 génterápia biztonságosságának, tolerálhatóságának és hatékonyságának értékelésére RPE65-tel összefüggő 2-es típusú Leber Congenital Amaurosisban (LCA2) szenvedő alanyokon

A vizsgálat célja annak meghatározása, hogy a HG004 mint génterápia biztonságos és hatékony-e az RPE65 gén mutációi által okozott Leber Congenital Amaurosis kezelésében.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Toborzás

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Becsült)

20

Fázis

  • 2. fázis
  • 1. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi kapcsolat

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • California
      • Sacramento, California, Egyesült Államok, 95817
    • Texas
      • Houston, Texas, Egyesült Államok, 77707
  • Kína
    • Shanghai
      • Shanghai, Shanghai, Kína

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

  • Gyermek
  • Felnőtt

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • 6 és 50 év közötti férfi vagy nő a beleegyező nyilatkozat aláírásakor.
  • Hajlandó betartani a protokollt, amit írásos beleegyezés vagy szülői engedély és alanyi hozzájárulás igazol.
  • A Leber congenitalis amaurosis (LCA) klinikailag megerősített diagnózisa és az RPE65 mutációk miatti LCA molekuláris diagnózisa.
  • Képes a látás és a retina működésének vizsgálatára.
  • A látásélesség ≤ 20/80 vagy a látótér 20 foknál kisebb az injekciózandó szemben.
  • Elfogadható hematológiai, klinikai kémiai és vizelet laboratóriumi paraméterek.

Kizárási kritériumok:

  • Meglévő szembetegségek, amelyek kizárják a tervezett műtétet, vagy megzavarják a vizsgálati végpontok értelmezését vagy a műtéti szövődményeket (pl. közelgő műtétet igénylő glaukóma, szaruhártya vagy jelentős lencse opacitás).
  • Az epiretinális membrán jelenléte OCT által.
  • Bonyolító szisztémás betegségek vagy klinikailag jelentős kóros kiindulási laboratóriumi értékek.
  • A szövődményes szisztémás betegségek közé tartoznak azok, amelyekben maga a betegség vagy a betegség kezelése megváltoztathatja a szemműködést.
  • Előző szemműtét hat hónapon belül.
  • Korábbi génterápia vagy oligonukleotid terápiás kezelések.
  • Bármilyen körülmény, amely arra készteti a vizsgálót, hogy azt higgye, hogy a résztvevő nem tudja betartani a protokoll követelményeit, vagy amely elfogadhatatlan kockázatot jelenthet a részvétel tekintetében.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: HG004
Drog: HG004
Alacsony dózis Közepes dózis Magas dózis

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Időkeret
Szemészeti és nem szemmel kapcsolatos nemkívánatos események előfordulása
Időkeret: 52 hét
52 hét

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Időkeret
A betűk legjobb korrigált látásélessége (BCVA) az alapvonalhoz képest a korai kezelési diabéteszes retionpátia vizsgálat (ETDRS) táblázata alapján
Időkeret: 52 hét
52 hét
Változás az alapvonalhoz képest a teljes mező ingerküszöb-teszt látótereiben log cd.s/m2-ben.
Időkeret: 52 hét
52 hét

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

HuidaGene Therapeutics Co., Ltd.

Együttműködők

Cholgene Therapeutics, Inc.

Nyomozók

  • Tanulmányi igazgató: Study Director, HuidaGene Therapeutics Co., Ltd.

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2023. október 31.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2025. december 1.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2025. december 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2023. május 9.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2023. június 13.

Első közzététel (Tényleges)

2023. június 18.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2024. szeptember 19.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2024. szeptember 13.

Utolsó ellenőrzés

2024. szeptember 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • HG00402

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

NEM

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel