Un estudio de seguridad y eficacia de HG004 en sujetos con amaurosis congénita de Leber (STAR)
13 de septiembre de 2024 actualizado por: HuidaGene Therapeutics Co., Ltd.
Un estudio de fase 1/2, abierto, multinacional, de múltiples cohortes, de aumento de dosis para evaluar la seguridad, la tolerabilidad y la eficacia de la terapia génica HG004 en sujetos con amaurosis congénita de Leber tipo 2 (LCA2) asociada a RPE65
El propósito del estudio es determinar si HG004 como terapia génica es segura y eficaz para el tratamiento de la amaurosis congénita de Leber causada por mutaciones en el gen RPE65.
Descripción general del estudio
Estado
Reclutamiento
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Estimado)
20
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Estudio Contacto
- Nombre: Study Director
- Número de teléfono: 732-318-9873
- Correo electrónico: HG00402@huidagene.com
Ubicaciones de estudio
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California
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Sacramento, California, Estados Unidos, 95817
- Reclutamiento
- Research Site
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Contacto:
- Study Director
- Correo electrónico: HG00402@huidagene.com
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Texas
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Houston, Texas, Estados Unidos, 77707
- Reclutamiento
- Research Site
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Contacto:
- Study Director
- Correo electrónico: HG00402@huidagene.com
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Shanghai
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Shanghai, Shanghai, Porcelana
- Reclutamiento
- Research Site
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Contacto:
- Study Director
- Correo electrónico: HG00402@huidagene.com
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Niño
- Adulto
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- Hombre o mujer entre 6 y 50 años de edad al momento de firmar el consentimiento informado.
- Dispuesto a adherirse al protocolo como lo demuestra el consentimiento informado por escrito o el permiso de los padres y el asentimiento del sujeto.
- Diagnóstico clínico confirmado de amaurosis congénita de Leber (LCA) y diagnóstico molecular de LCA por mutaciones en RPE65.
- Capacidad para realizar pruebas de función visual y retinal.
- Agudeza visual de ≤ 20/80 o campo visual inferior a 20 grados en el ojo a inyectar.
- Parámetros aceptables de hematología, química clínica y laboratorio de orina.
Criterio de exclusión:
- Afecciones oculares preexistentes que impedirían la cirugía planificada o interferirían con la interpretación de los criterios de valoración del estudio o las complicaciones de la cirugía (p. ej., glaucoma que requiere cirugía próxima, opacidades corneales o lenticulares significativas).
- Presencia de membrana epirretiniana por OCT.
- Enfermedades sistémicas complicadas o valores de laboratorio basales anormales clínicamente significativos.
- Las enfermedades sistémicas complicadas incluirían aquellas en las que la propia enfermedad, o el tratamiento de la enfermedad, puede alterar la función ocular.
- Cirugía ocular previa dentro de los seis meses.
- Tratamientos previos de terapia génica o terapia con oligonucleótidos.
- Cualquier condición que lleve al investigador a creer que el participante no puede cumplir con los requisitos del protocolo o que pueda poner al participante en un riesgo inaceptable para participar.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Experimental: HG004
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Dosis baja Dosis media Dosis alta
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
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Incidencia de eventos adversos oculares y no oculares
Periodo de tiempo: 52 semanas
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52 semanas
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
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Cambio desde el inicio en la agudeza visual mejor corregida (BCVA) de letras según el gráfico del Estudio de retionopatía diabética de tratamiento temprano (ETDRS)
Periodo de tiempo: 52 semanas
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52 semanas
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Cambio desde la línea de base en los campos visuales de la prueba de umbral de estímulo de campo completo en log cd.s/m2.
Periodo de tiempo: 52 semanas
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52 semanas
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Director de estudio: Study Director, HuidaGene Therapeutics Co., Ltd.
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
31 de octubre de 2023
Finalización primaria (Estimado)
1 de diciembre de 2025
Finalización del estudio (Estimado)
1 de diciembre de 2025
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
9 de mayo de 2023
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
13 de junio de 2023
Publicado por primera vez (Actual)
18 de junio de 2023
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
19 de septiembre de 2024
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
13 de septiembre de 2024
Última verificación
1 de septiembre de 2024
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- HG00402
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .