Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie bezpečnosti a účinnosti HG004 u subjektů s Leberovou vrozenou amaurózou (STAR)

13. září 2024 aktualizováno: HuidaGene Therapeutics Co., Ltd.

Fáze 1/2, otevřená, nadnárodní, vícekohortní studie s eskalací dávky k vyhodnocení bezpečnosti, snášenlivosti a účinnosti genové terapie HG004 u subjektů s RPE65 asociovanou Leberovou kongenitální amaurózou typu 2 (LCA2)

Účelem studie je zjistit, zda je HG004 jako genová terapie bezpečná a účinná pro léčbu Leberovy kongenitální amaurózy způsobené mutacemi v genu RPE65.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

20

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní místa

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Muži nebo ženy ve věku od 6 do 50 let v době podpisu formuláře informovaného souhlasu.
  • Ochota dodržovat protokol doložený písemným informovaným souhlasem nebo souhlasem rodičů a souhlasem subjektu.
  • Klinicky potvrzená diagnóza Leberovy kongenitální amaurózy (LCA) a molekulární diagnóza LCA v důsledku mutací RPE65.
  • Schopnost provádět testy zrakové funkce a funkce sítnice.
  • Zraková ostrost ≤ 20/80 nebo zorné pole menší než 20 stupňů v oku, které má být injikováno.
  • Přijatelné laboratorní parametry hematologie, klinické chemie a moči.

Kritéria vyloučení:

  • Preexistující oční stavy, které by vylučovaly plánovanou operaci nebo interferovaly s interpretací cílových bodů studie nebo komplikací chirurgického zákroku (např. glaukom vyžadující nadcházející operaci, zákal rohovky nebo významné čočkové zákalky).
  • Přítomnost epiretinální membrány pomocí OCT.
  • Komplikující systémová onemocnění nebo klinicky významné abnormální výchozí laboratorní hodnoty.
  • Komplikující systémová onemocnění by zahrnovala ty, u kterých může samotné onemocnění nebo léčba onemocnění změnit oční funkci.
  • Předchozí operace oka do šesti měsíců.
  • Předchozí léčba genovou terapií nebo oligonukleotidovou terapií.
  • Jakákoli podmínka, která vede zkoušejícího k přesvědčení, že účastník nemůže splnit požadavky protokolu nebo která může účastníka vystavit nepřijatelnému riziku účasti.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: HG004
Lék: HG004
Nízká dávka Střední dávka Vysoká dávka

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Výskyt očních a neočních nežádoucích účinků
Časové okno: 52 týdnů
52 týdnů

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Změna od výchozí hodnoty v nejlépe korigované zrakové ostrosti (BCVA) písmen na základě grafu Early Treatment Diabetic Retionpathy Study (ETDRS)
Časové okno: 52 týdnů
52 týdnů
Změna od výchozí hodnoty ve zorných polích celopolního testu prahu stimulu v log cd.s/m2.
Časové okno: 52 týdnů
52 týdnů

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

HuidaGene Therapeutics Co., Ltd.

Spolupracovníci

Cholgene Therapeutics, Inc.

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Study Director, HuidaGene Therapeutics Co., Ltd.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

31. října 2023

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. prosince 2025

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. prosince 2025

Termíny zápisu do studia

První předloženo

9. května 2023

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

13. června 2023

První zveřejněno (Aktuální)

18. června 2023

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

19. září 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

13. září 2024

Naposledy ověřeno

1. září 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • HG00402

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Leberova vrozená amauróza

Klinické studie na HG004

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Slovenia

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit