레버 선천성 흑암시 환자를 대상으로 한 HG004의 안전성 및 효능 연구 (STAR)
2024년 9월 13일 업데이트: HuidaGene Therapeutics Co., Ltd.
RPE65 관련 LCA2(Leber Congenital Amaurosis Type 2) 피험자에서 HG004 유전자 요법의 안전성, 내약성 및 효능을 평가하기 위한 1/2상, 공개 라벨, 다국적, 다중 코호트, 용량 증량 연구
본 연구의 목적은 RPE65 유전자의 변이로 인한 레베르 선천 흑암시 치료에 유전자 치료제로서 HG004가 안전하고 효과적인지 확인하는 것이다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (추정된)
20
단계
- 2 단계
- 1단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 연락처
- 이름: Study Director
- 전화번호: 732-318-9873
- 이메일: HG00402@huidagene.com
연구 장소
-
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California
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Sacramento, California, 미국, 95817
- 모병
- Research Site
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연락하다:
- Study Director
- 이메일: HG00402@huidagene.com
-
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Texas
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Houston, Texas, 미국, 77707
- 모병
- Research Site
-
연락하다:
- Study Director
- 이메일: HG00402@huidagene.com
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Shanghai
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Shanghai, Shanghai, 중국
- 모병
- Research Site
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연락하다:
- Study Director
- 이메일: HG00402@huidagene.com
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
- 성인
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 정보에 근거한 동의서에 서명할 당시 6세에서 50세 사이의 남성 또는 여성.
- 서면 동의서 또는 부모의 허락 및 주체의 동의에 의해 입증된 대로 프로토콜을 준수할 의향이 있습니다.
- Leber congenital amaurosis (LCA)의 임상적으로 확인된 진단 및 RPE65 돌연변이로 인한 LCA의 분자진단.
- 시각 및 망막 기능 검사 수행 능력.
- 주사할 눈의 시력이 ≤ 20/80이거나 시야가 20도 미만입니다.
- 허용되는 혈액학, 임상 화학 및 소변 실험실 매개변수.
제외 기준:
- 계획된 수술을 배제하거나 연구 종료점 또는 수술 합병증의 해석을 방해하는 기존의 눈 상태(예: 예정된 수술이 필요한 녹내장, 각막 또는 상당한 수정체 혼탁).
- OCT에 의한 망막전막의 존재.
- 복잡한 전신 질환 또는 임상적으로 유의미한 비정상적인 기본 실험실 값.
- 복잡한 전신 질환에는 질병 자체 또는 질병 치료가 안구 기능을 변화시킬 수 있는 질병이 포함됩니다.
- 6개월 이내의 이전 안구 수술.
- 이전 유전자 요법 또는 올리고뉴클레오티드 요법 치료.
- 연구자가 참가자가 프로토콜 요구 사항을 준수할 수 없다고 믿게 하거나 참가자를 허용할 수 없는 참여 위험에 처하게 할 수 있는 모든 조건.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: HG004
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저용량 중간용량 고용량
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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안구 및 비안구 부작용의 발생률
기간: 52주
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52주
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2차 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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ETDRS(Early Treatment Diabetic Retionpathy Study) 차트를 기반으로 글자의 최고 교정 시력(BCVA) 기준선에서 변경
기간: 52주
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52주
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로그 cd.s/m2에서 전체 필드 자극 임계값 테스트의 시야에서 기준선에서 변경합니다.
기간: 52주
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52주
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 연구 책임자: Study Director, HuidaGene Therapeutics Co., Ltd.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2023년 10월 31일
기본 완료 (추정된)
2025년 12월 1일
연구 완료 (추정된)
2025년 12월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2023년 5월 9일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2023년 6월 13일
처음 게시됨 (실제)
2023년 6월 18일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2024년 9월 19일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2024년 9월 13일
마지막으로 확인됨
2024년 9월 1일
추가 정보
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HG004에 대한 임상 시험
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Xinhua Hospital, Shanghai Jiao Tong University...HuidaGene Therapeutics Co., Ltd.모병
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HuidaGene Therapeutics Co., Ltd.Xinhua Hospital, Shanghai Jiao Tong University School of Medicine모병