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Um estudo de segurança e eficácia de HG004 em indivíduos com amaurose congênita de Leber (STAR)

13 de setembro de 2024 atualizado por: HuidaGene Therapeutics Co., Ltd.

Um estudo de fase 1/2, aberto, multinacional, de coorte múltipla, de escalonamento de dose para avaliar a segurança, tolerabilidade e eficácia da terapia gênica HG004 em indivíduos com amaurose congênita Leber tipo 2 (LCA2) associada a RPE65

O objetivo do estudo é determinar se o HG004 como terapia gênica é seguro e eficaz para o tratamento da Amaurose Congênita de Leber causada por mutações no gene RPE65.

Visão geral do estudo

Status

Recrutamento

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Estimado)

20

Estágio

  • Fase 2
  • Fase 1

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Locais de estudo

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Filho
  • Adulto

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  • Homens ou mulheres entre 6 e 50 anos de idade no momento da assinatura do termo de consentimento informado.
  • Disposto a aderir ao protocolo conforme evidenciado por consentimento informado por escrito ou permissão dos pais e consentimento do sujeito.
  • Diagnóstico clínico confirmado de amaurose congênita de Leber (LCA) e diagnóstico molecular de LCA devido a mutações RPE65.
  • Capacidade de realizar testes de função visual e retiniana.
  • Acuidade visual ≤ 20/80 ou campo visual inferior a 20 graus no olho a ser injetado.
  • Parâmetros aceitáveis ​​de hematologia, química clínica e laboratório de urina.

Critério de exclusão:

  • Condições oculares pré-existentes que impediriam a cirurgia planejada ou interfeririam na interpretação dos desfechos do estudo ou complicações da cirurgia (por exemplo, glaucoma que requer cirurgia futura, opacidades corneanas ou lenticulares significativas).
  • Presença de membrana epirretiniana pela OCT.
  • Complicando doenças sistêmicas ou valores laboratoriais basais anormais clinicamente significativos.
  • Doenças sistêmicas complicadas incluiriam aquelas em que a própria doença, ou o tratamento para a doença, pode alterar a função ocular.
  • Cirurgia ocular prévia dentro de seis meses.
  • Terapia genética anterior ou tratamentos de terapia com oligonucleotídeos.
  • Qualquer condição que leve o investigador a acreditar que o participante não pode cumprir os requisitos do protocolo ou que possa colocar o participante em risco inaceitável de participação.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: HG004
Medicamento: HG004
Dose baixa Dose média Dose alta

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Prazo
Incidência de eventos adversos oculares e não oculares
Prazo: 52 semanas
52 semanas

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Prazo
Alteração da linha de base na Melhor Acuidade Visual Corrigida (BCVA) de letras com base no gráfico do Estudo de Relação Diabética de Tratamento Precoce (ETDRS)
Prazo: 52 semanas
52 semanas
Alteração da linha de base nos campos visuais do teste de limiar de estímulo de campo total em log cd.s/m2.
Prazo: 52 semanas
52 semanas

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

HuidaGene Therapeutics Co., Ltd.

Colaboradores

Cholgene Therapeutics, Inc.

Investigadores

  • Diretor de estudo: Study Director, HuidaGene Therapeutics Co., Ltd.

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

31 de outubro de 2023

Conclusão Primária (Estimado)

1 de dezembro de 2025

Conclusão do estudo (Estimado)

1 de dezembro de 2025

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

9 de maio de 2023

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

13 de junho de 2023

Primeira postagem (Real)

18 de junho de 2023

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

19 de setembro de 2024

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

13 de setembro de 2024

Última verificação

1 de setembro de 2024

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • HG00402

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

produto fabricado e exportado dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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