Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse af sikkerhed og effektivitet af HG004 i forsøgspersoner med Leber medfødt amaurose (STAR)

13. september 2024 opdateret af: HuidaGene Therapeutics Co., Ltd.

Et fase 1/2, åbent, multinationalt, multiple kohorte, dosiseskaleringsstudie til evaluering af sikkerheden, tolerabiliteten og effektiviteten af ​​HG004-genterapi hos forsøgspersoner med RPE65-associeret Leber Congenital Amaurosis Type 2 (LCA2)

Formålet med undersøgelsen er at afgøre, om HG004 som genterapi er sikker og effektiv til behandling af Leber Congenital Amaurosis forårsaget af mutationer i RPE65-genet.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

20

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiesteder

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Mand eller kvinder mellem 6 og 50 år på tidspunktet for underskrivelsen af ​​den informerede samtykkeerklæring.
  • Villig til at overholde protokollen som dokumenteret ved skriftligt informeret samtykke eller forældres tilladelse og samtykke.
  • Klinisk bekræftet diagnose af Leber congenital amaurosis (LCA) og molekylær diagnose af LCA på grund af RPE65 mutationer.
  • Evne til at udføre test af syns- og nethindefunktion.
  • Synsstyrke på ≤ 20/80 eller synsfelt mindre end 20 grader i øjet, der skal injiceres.
  • Acceptable hæmatologi, klinisk kemi og urinlaboratorieparametre.

Ekskluderingskriterier:

  • Eksisterende øjentilstande, der ville udelukke den planlagte operation eller forstyrre fortolkningen af ​​undersøgelsens endepunkter eller komplikationer ved operationen (f.eks. glaukom, der kræver kommende operation, hornhinde eller betydelig linseopacitet).
  • Tilstedeværelse af epiretinal membran ved OCT.
  • Komplicerende systemiske sygdomme eller klinisk signifikante abnorme laboratorieværdier ved baseline.
  • Komplicerende systemiske sygdomme vil omfatte dem, hvor selve sygdommen eller behandlingen for sygdommen kan ændre øjenfunktionen.
  • Forudgående øjenoperation inden for seks måneder.
  • Tidligere genterapi eller oligonukleotidterapibehandlinger.
  • Enhver tilstand, der får investigator til at tro, at deltageren ikke kan overholde protokolkravene, eller som kan udsætte deltageren for en uacceptabel risiko for deltagelse.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: HG004
Medicin: HG004
Lav dosis Middel dosis Høj dosis

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Forekomst af okulære og ikke-okulære bivirkninger
Tidsramme: 52 uger
52 uger

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Ændring fra baseline i Best Corrected Visual Acuity (BCVA) af bogstaver baseret på Early Treatment Diabetic Retionpathy Study (ETDRS) diagrammet
Tidsramme: 52 uger
52 uger
Ændring fra baseline i synsfelter af fuld-felt stimulus tærskeltest i log cd.s/m2.
Tidsramme: 52 uger
52 uger

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

HuidaGene Therapeutics Co., Ltd.

Samarbejdspartnere

Cholgene Therapeutics, Inc.

Efterforskere

  • Studieleder: Study Director, HuidaGene Therapeutics Co., Ltd.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

31. oktober 2023

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. december 2025

Studieafslutning (Anslået)

1. december 2025

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

9. maj 2023

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

13. juni 2023

Først opslået (Faktiske)

18. juni 2023

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

19. september 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

13. september 2024

Sidst verificeret

1. september 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • HG00402

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Leber medfødt amaurose

Kliniske forsøg med HG004

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Turkmenistan

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner