Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een veiligheids- en werkzaamheidsonderzoek van HG004 bij proefpersonen met Leber congenitale amaurosis (STAR)

13 september 2024 bijgewerkt door: HuidaGene Therapeutics Co., Ltd.

Een fase 1/2, open-label, multinationaal, meerdere cohorten, dosis-escalatieonderzoek om de veiligheid, verdraagbaarheid en werkzaamheid van HG004-gentherapie te evalueren bij proefpersonen met RPE65-geassocieerde Leber congenitale amaurosis type 2 (LCA2)

Het doel van de studie is om te bepalen of HG004 als gentherapie veilig en effectief is voor de behandeling van Leber Congenital Amaurosis veroorzaakt door mutaties in het RPE65-gen.

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

20

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Locaties

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Kind
  • Volwassen

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Mannen of vrouwen tussen 6 en 50 jaar oud op het moment van ondertekening van het toestemmingsformulier.
  • Bereid om zich aan het protocol te houden, zoals blijkt uit schriftelijke geïnformeerde toestemming of toestemming van de ouders en instemming van de betrokkene.
  • Klinisch bevestigde diagnose van Leber congenitale amaurosis (LCA) en moleculaire diagnose van LCA als gevolg van RPE65-mutaties.
  • Mogelijkheid om tests van de visuele en retinale functie uit te voeren.
  • Gezichtsscherpte van ≤ 20/80 of gezichtsveld minder dan 20 graden in het te injecteren oog.
  • Aanvaardbare parameters voor hematologie, klinische chemie en urinelaboratorium.

Uitsluitingscriteria:

  • Reeds bestaande oogaandoeningen die de geplande operatie zouden uitsluiten of de interpretatie van onderzoekseindpunten of complicaties van een operatie zouden verstoren (bijv.
  • Aanwezigheid van epiretinaal membraan door OCT.
  • Systemische ziekten compliceren of klinisch significante abnormale uitgangslaboratoriumwaarden.
  • Complicerende systemische ziekten zijn die waarbij de ziekte zelf, of de behandeling voor de ziekte, de oogfunctie kan veranderen.
  • Voorafgaande oogchirurgie binnen zes maanden.
  • Eerdere behandelingen met gentherapie of oligonucleotidetherapie.
  • Elke omstandigheid waardoor de onderzoeker denkt dat de deelnemer niet kan voldoen aan de protocolvereisten of waardoor de deelnemer een onaanvaardbaar risico loopt voor deelname.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: HG004
Geneesmiddel: HG004
Lage dosis Gemiddelde dosis Hoge dosis

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Incidentie van oculaire en niet-oculaire bijwerkingen
Tijdsspanne: 52 weken
52 weken

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Verandering ten opzichte van baseline in Best Corrected Visual Acuity (BCVA) van letters op basis van de Early Treatment Diabetic Retionpathy Study (ETDRS)-grafiek
Tijdsspanne: 52 weken
52 weken
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in visuele velden van de full-field stimulusdrempeltest in log cd.s/m2.
Tijdsspanne: 52 weken
52 weken

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

HuidaGene Therapeutics Co., Ltd.

Medewerkers

Cholgene Therapeutics, Inc.

Onderzoekers

  • Studie directeur: Study Director, HuidaGene Therapeutics Co., Ltd.

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

31 oktober 2023

Primaire voltooiing (Geschat)

1 december 2025

Studie voltooiing (Geschat)

1 december 2025

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

9 mei 2023

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

13 juni 2023

Eerst geplaatst (Werkelijk)

18 juni 2023

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

19 september 2024

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

13 september 2024

Laatst geverifieerd

1 september 2024

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • HG00402

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren