Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie bezpieczeństwa i skuteczności HG004 u pacjentów z wrodzoną ślepotą Lebera (STAR)

13 września 2024 zaktualizowane przez: HuidaGene Therapeutics Co., Ltd.

Otwarte, wielonarodowe, wielonarodowe badanie fazy 1/2 z eskalacją dawki w celu oceny bezpieczeństwa, tolerancji i skuteczności terapii genowej HG004 u pacjentów z wrodzoną ślepotą Lebera typu 2 (LCA2) związaną z RPE65

Celem pracy jest ustalenie, czy HG004 jako terapia genowa jest bezpieczna i skuteczna w leczeniu wrodzonej ślepoty Lebera spowodowanej mutacjami w genie RPE65.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

20

Faza

  • Faza 2
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Lokalizacje studiów

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Mężczyźni lub kobiety w wieku od 6 do 50 lat w momencie podpisania formularza świadomej zgody.
  • Chęć przestrzegania protokołu, o czym świadczy pisemna świadoma zgoda lub zgoda rodziców i zgoda podmiotu.
  • Klinicznie potwierdzone rozpoznanie wrodzonej ślepoty Lebera (LCA) oraz rozpoznanie molekularne LCA z powodu mutacji RPE65.
  • Umiejętność wykonywania badań wzroku i funkcji siatkówki.
  • Ostrość wzroku ≤ 20/80 lub pole widzenia mniejsze niż 20 stopni w oku, w którym ma być wstrzyknięta.
  • Dopuszczalne parametry hematologiczne, chemia kliniczna i parametry laboratoryjne moczu.

Kryteria wyłączenia:

  • Istniejące wcześniej choroby oczu, które wykluczają planowaną operację lub zakłócają interpretację punktów końcowych badania lub powikłań operacji (np. jaskra wymagająca zbliżającej się operacji, rogówka lub znaczne zmętnienie soczewki).
  • Obecność błony nasiatkówkowej przez OCT.
  • Powikłane choroby ogólnoustrojowe lub istotne klinicznie nieprawidłowe wyjściowe wartości laboratoryjne.
  • Komplikujące choroby ogólnoustrojowe obejmowałyby te, w których sama choroba lub leczenie choroby może zmienić funkcję narządu wzroku.
  • Wcześniejsza operacja oka w ciągu sześciu miesięcy.
  • Wcześniejsza terapia genowa lub terapia oligonukleotydowa.
  • Każdy warunek, który prowadzi badacza do przekonania, że ​​uczestnik nie jest w stanie spełnić wymagań protokołu lub który może narazić uczestnika na niedopuszczalne ryzyko związane z uczestnictwem.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: HG004
Lek: HG004
Niska dawka Średnia dawka Wysoka dawka

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Częstość występowania zdarzeń niepożądanych dotyczących oczu i innych niż oczy
Ramy czasowe: 52 tygodnie
52 tygodnie

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Ramy czasowe
Zmiana względem wartości początkowej najlepszej skorygowanej ostrości wzroku (BCVA) liter na podstawie wykresu Early Treatment Diabetic Retionpathy Study (ETDRS)
Ramy czasowe: 52 tygodnie
52 tygodnie
Zmiana od linii podstawowej w polach widzenia testu progowego bodźca pełnego pola w log cd.s/m2.
Ramy czasowe: 52 tygodnie
52 tygodnie

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

HuidaGene Therapeutics Co., Ltd.

Współpracownicy

Cholgene Therapeutics, Inc.

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Study Director, HuidaGene Therapeutics Co., Ltd.

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

31 października 2023

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 grudnia 2025

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 grudnia 2025

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

9 maja 2023

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

13 czerwca 2023

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

18 czerwca 2023

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

19 września 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

13 września 2024

Ostatnia weryfikacja

1 września 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • HG00402

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Wrodzona ślepota Lebera

Badania kliniczne na HG004

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in South Korea

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj