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评估 CRN04894 在先天性肾上腺增生症参与者中的安全性、有效性和药代动力学

2026年8月18日 更新者：Crinetics Pharmaceuticals Inc.

一项为期 12 周、2 期开放标签、序贯剂量队列研究，以评估 CRN04894 治疗先天性肾上腺增生症参与者的安全性、有效性和药代动力学

这项 2 期、开放标签、序贯剂量队列研究的目的是评估 CRN04894在 21-羟化酶缺乏引起的经典先天性肾上腺增生症（ CAH ）参与者中的安全性、有效性和药代动力学（ PK ）。

研究概览

地位

完全的

条件

干预/治疗

详细说明

这项 2 期、开放标签、序贯剂量队列研究将评估 CRN04894 在 21-羟化酶缺乏引起的 CAH 参与者中给药 12 周时的疗效、安全性、PK 和 PD。 最多将有大约 30 名参与者参加该研究。

研究类型

介入性

注册 (实际的)

38

阶段

  • 阶段2

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 印度
    • Karnataka
      • Bangalore、Karnataka、印度、560054
        • Crinetics Study Site
    • Tamil Nadu
      • Vellore、Tamil Nadu、印度、632004
        • Crinetics Study Site
  • 巴西
      • Rio de Janeiro、巴西、20231-092
        • Crinetics Study Site
      • Rio de Janeiro、巴西、20551-030
        • Crinetics Study Site
      • São Paulo、巴西、05403-000
        • Crinetics Study Site
      • São Paulo、巴西、04024-002
        • Crinetics Study Site
    • Paraná
      • Curitiba、Paraná、巴西、80030-110
        • Crinetics Study Site
    • Rio Grande do Sul
      • Porto Alegre、Rio Grande do Sul、巴西、90410-000
        • Crinetics Study Site
    • São Paulo
      • Botucatu、São Paulo、巴西、18618-686
        • Crinetics Study Site
      • Ribeirão Preto、São Paulo、巴西、14051-140
        • Crinetics Study Site
  • 德国
    • Bavaria
      • Munich、Bavaria、德国、80336
        • Crinetics Study Site
  • 意大利
      • Naples、意大利、80131
        • Crinetics Study Site
      • Roma、意大利、00161
        • Crinetics Study Site
      • Rozzano、意大利、20089
        • Crinetics Study Site
  • 美国
    • California
      • Pasadena、California、美国、91105
        • Crinetics Study Site
    • Michigan
      • Ann Arbor、Michigan、美国、48109
        • Crinetics Study Site
    • Minnesota
      • Minneapolis、Minnesota、美国、55454
        • Crinetics Study Site
    • Missouri
      • St Louis、Missouri、美国、63110
        • Crinetics Study Site
    • North Carolina
      • Morehead City、North Carolina、美国、28557
        • Crinetics Study Site
    • Ohio
      • Cleveland、Ohio、美国、44195
        • Crinetics Study Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia、Pennsylvania、美国、19104
        • Crinetics Study Site
    • Rhode Island
      • East Providence、Rhode Island、美国、02915
        • Crinetics Study Site
  • 英国
      • London、英国、NW1 2PG
        • Crinetics Study Site
    • South Yorkshire
      • Sheffield、South Yorkshire、英国、S10 2RX
        • Crinetics Study Site
    • West Midlands
      • Coventry、West Midlands、英国、CV22DX
        • Crinetics Study Site
  • 阿根廷
      • Buenos Aires、阿根廷、C1180
        • Crinetics Study Site
    • Córdoba Province
      • Córdoba、Córdoba Province、阿根廷、5000
        • Crinetics Study Site

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

  • 孩子
  • 成人
  • 年长者

接受健康志愿者

不

描述

纳入标准：

  1. 签署知情同意书 (ICF) 时年龄≥18 至 75 岁的男性或女性参与者。 年龄≥16 岁的参与者可能会被纳入位于美国的站点
  2. 典型的 21-羟化酶缺乏症
  3. 使用稳定的糖皮质激素替代方案（例如，氢化可的松、泼尼松龙、泼尼松、甲基泼尼松龙）
  4. 在筛选期间遵守糖皮质激素替代和盐皮质激素替代（如果适用）方案
  5. ≥15 mg 氢化可的松（或等效物）的最低每日总剂量
  6. 如果接受雌激素治疗（任何途径），剂量必须在筛选前稳定至少 3 个月

排除标准：

  1. 诊断除经典 21-羟化酶缺乏症以外的任何其他形式的 CAH
  2. 筛选后 30 天内使用地塞米松
  3. 双侧肾上腺切除术史、垂体功能减退症或其他需要长期糖皮质激素治疗的病症
  4. 夜班工人或任何其他异常睡眠/觉醒周期的原因
  5. 除 CAH 外，有临床意义的不稳定医疗状况或慢性疾病
  6. 筛选前 4 周内任何原因的大手术/手术治疗史
  7. 筛选前用胰岛素治疗少于 6 周，或筛选前 6 周内每日总胰岛素剂量变化 >15% 的糖尿病
  8. 控制不佳的糖尿病定义为血红蛋白 A1c (HbA1c) ≥8.5%(≥69 mmol/mL)，或者如果 HbA1c 无法评估（例如，由于血红蛋白病），则根据果糖胺估计 HbA1c
  9. 根据筛选时测得的甲状腺激素水平，未接受足够激素替代疗法的甲状腺功能减退症参与者
  10. 筛选前 12 周内有不稳定型心绞痛或急性心肌梗死病史，或筛选时有其他有临床意义的心脏病史
  11. 癌症病史，不包括已治愈/治疗过的皮肤鳞状细胞癌或基底细胞癌或宫颈原位癌
  12. 怀孕或哺乳期
  13. 过去一年内已知的非法药物或酒精滥用史
  14. 在过去 3 个月内使用抗雄激素治疗（例如螺内酯、非那雄胺、醋酸环丙孕酮、氟他胺）
  15. 使用睾酮、含雄激素的补充剂、芳香酶抑制剂或生长激素

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：不适用
  • 介入模型：顺序分配
  • 屏蔽：无（打开标签）

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：序贯剂量
连续的、开放标签的、为期 12 周的固定剂量队列。
药品：Atumelnant（CRN04894）
ATUMELNANT是一种口服活性的非肽黑素皮质素2受体（MC2R）或肾上腺皮质激素激素（ACTH）拮抗剂。

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
Change From Baseline in Morning (Before 11:00) Serum Androstenedione (A4) PM Dosing
大体时间：Baseline and Week 12
A4 is the principal biochemical measure of disease activity in adult CAH. Blood samples were collected for the measurement of serum concentration of A4 prior to glucocorticoid administration. Baseline is defined as the last non-missing morning window value prior to or on the same day as the first dose date of atumelnant. Change from baseline was obtained by subtracting post-baseline visit value minus baseline value.
Baseline and Week 12
Change From Baseline in Morning (Before 11:00) Serum Androstenedione (A4) AM Dosing
大体时间：Baseline and Week 12
A4 is the principal biochemical measure of disease activity in adult CAH. Blood samples were collected for the measurement of serum concentration of A4 prior to glucocorticoid administration. Baseline is defined as the last non-missing morning window value prior to or on the same day as the first dose date of atumelnant. Change from baseline was obtained by subtracting post-baseline visit value minus baseline value.
Baseline and Week 12
Number of Participants Reporting of Treatment-emergent Adverse Events (TEAEs), Serious TEAEs, and Adverse Events Leading to Discontinuation Throughout the Study
大体时间：From Day 1 to Up to Week 16 (End of study)
An adverse event (AE) is defined as any untoward medical occurrence in a clinical study participant, temporally associated with the use of study intervention, whether considered related to the study intervention or not. TEAEs were collected in the full analysis set which consisted of all participants who received at least one dose of study drug. A serious AE is defined by its severe clinical consequences: it is any event that results in death, is life-threatening, requires inpatient hospitalization, results in persistent disability, or requires medical intervention to prevent these outcomes.
From Day 1 to Up to Week 16 (End of study)

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
Change From Baseline in Morning (Before 11:00) Serum 17-hydroxyprogesterone (17-OHP) PM Dosing
大体时间：Baseline and Week 12
Elevated levels of the immediate enzyme substrate 17-OHP are indicative of CAH. The secondary efficacy endpoint was change from baseline in morning serum 17-OHP at Week 12. Baseline is defined as the last non-missing morning window value prior to or on the same day as the first dose date of atumelnant. Change from baseline was analyzed using the mean at baseline and at each visit, for all participants with both baseline and the corresponding visit values.
Baseline and Week 12
Change From Baseline in Morning (Before 11:00) Serum 17-hydroxyprogesterone (17-OHP) AM Dosing
大体时间：Baseline and Week 12
Elevated levels of the immediate enzyme substrate 17-OHP are indicative of CAH. The secondary efficacy endpoint was change from baseline in morning serum 17-OHP at Week 12. Baseline is defined as the last non-missing morning window value prior to or on the same day as the first dose date of atumelnant. Change from baseline was analyzed using the mean at baseline and at each visit, for all participants with both baseline and the corresponding visit values.
Baseline and Week 12

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Crinetics Pharmaceuticals Inc.

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2023年7月3日

初级完成 (实际的)

2025年8月22日

研究完成 (实际的)

2025年8月22日

研究注册日期

首次提交

2023年6月8日

首先提交符合 QC 标准的

2023年6月8日

首次发布 (实际的)

2023年6月18日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2026年9月10日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2026年8月18日

最后验证

2026年8月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • CRN04894-03
  • 2023 (美国 NIH 拨款/合同：GRAMMY Museum Foundation)
  • 2023-503488-40-00 (其他标识符：European Medicines Agency)

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

不

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

在美国制造并从美国出口的产品

不

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