Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Vyhodnoťte bezpečnost, účinnost a farmakokinetiku CRN04894 u účastníků s vrozenou adrenální hyperplazií

19. září 2025 aktualizováno: Crinetics Pharmaceuticals Inc.

12týdenní otevřená kohortová studie fáze 2 se sekvenční dávkou k vyhodnocení bezpečnosti, účinnosti a farmakokinetiky léčby CRN04894 u účastníků s vrozenou adrenální hyperplazií

Účelem této otevřené kohortové studie fáze 2 se sekvenční dávkou je vyhodnotit bezpečnost, účinnost a farmakokinetiku (PK) CRN04894 u účastníků s klasickou kongenitální adrenální hyperplazií (CAH) způsobenou deficitem 21-hydroxylázy.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Tato otevřená kohortová studie fáze 2 se sekvenční dávkou vyhodnotí účinnost, bezpečnost, PK a PD CRN04894 při podávání po dobu 12 týdnů účastníkům s CAH způsobeným nedostatkem 21-hydroxylázy. Do studie bude zapsáno přibližně 30 účastníků.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

38

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Argentina
      • Buenos Aires, Argentina, C1180
        • Crinetics Study Site
    • Córdoba Province
      • Córdoba, Córdoba Province, Argentina, 5000
        • Crinetics Study Site
  • Brazílie
      • São Paulo, Brazílie, 05403-000
        • Crinetics Study Site
    • Paraná
      • Curitiba, Paraná, Brazílie, 80030-110
        • Crinetics Study Site
    • Rio Grande do Sul
      • Porto Alegre, Rio Grande do Sul, Brazílie, 90410-000
        • Crinetics Study Site
    • Rio de Janeiro
      • Rio de Janeiro, Rio de Janeiro, Brazílie, 20231-092
        • Crinetics Study Site
      • Rio de Janeiro, Rio de Janeiro, Brazílie, 20551-030
        • Crinetics Study Site
    • São Paulo
      • Botucatu, São Paulo, Brazílie, 18618-686
        • Crinetics Study Site
      • Ribeirão Preto, São Paulo, Brazílie, 14051-140
        • Crinetics Study Site
      • São Paulo, São Paulo, Brazílie, 04024-002
        • Crinetics Study Site
  • Indie
    • Karnataka
      • Bangalore, Karnataka, Indie, 560054
        • Crinetics Study Site
    • Tamil Nadu
      • Vellore, Tamil Nadu, Indie, 632004
        • Crinetics Study Site
  • Itálie
      • Napoli, Itálie, 80131
        • Crinetics Study Site
      • Roma, Itálie, 00161
        • Crinetics Study Site
      • Rozzano, Itálie, 20089
        • Crinetics Study Site
  • Německo
    • Bavaria
      • Munich, Bavaria, Německo, 80336
        • Crinetics Study Site
  • Spojené království
      • London, Spojené království, NW1 2PG
        • Crinetics Study Site
    • South Yorkshire
      • Sheffield, South Yorkshire, Spojené království, S10 2RX
        • Crinetics Study Site
    • West Midlands
      • Coventry, West Midlands, Spojené království, CV22DX
        • Crinetics Study Site
  • Spojené státy
    • California
      • Pasadena, California, Spojené státy, 91105
        • Crinetics Study Site
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Spojené státy, 48109
        • Crinetics Study Site
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Spojené státy, 55454
        • Crinetics Study Site
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Spojené státy, 63110
        • Crinetics Study Site
    • North Carolina
      • Morehead City, North Carolina, Spojené státy, 28557
        • Crinetics Study Site
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Spojené státy, 44195
        • Crinetics Study Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • Crinetics Study Site
    • Rhode Island
      • East Providence, Rhode Island, Spojené státy, 02915
        • Crinetics Study Site

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Muži nebo ženy ve věku ≥18 až 75 let v době podpisu formuláře informovaného souhlasu (ICF). Účastníci ve věku ≥16 let mohou být zahrnuti do stránek umístěných ve Spojených státech
  2. Klasický nedostatek 21-hydroxylázy
  3. Na stabilním režimu substituce glukokortikoidy (např. hydrokortison, prednisolon, prednison, methylprednisolon)
  4. Dodržování režimu substituce glukokortikoidů a substituce mineralokortikoidů (pokud je to vhodné) během období screeningu
  5. Minimální celková denní dávka ≥15 mg hydrokortizonu (nebo ekvivalentu)
  6. Pokud jste na estrogenové terapii (jakýmkoli způsobem), dávka musí být stabilní po dobu alespoň 3 měsíců před screeningem

Kritéria vyloučení:

  1. Diagnóza jakékoli jiné formy CAH kromě klasického deficitu 21-hydroxylázy
  2. Dexamethason použijte do 30 dnů od screeningu
  3. Anamnéza bilaterální adrenalektomie, hypopituitarismu nebo jiného stavu vyžadujícího chronickou léčbu glukokortikoidy
  4. Pracovníci noční směny nebo jakýkoli jiný důvod abnormálních cyklů spánku/bdění
  5. Klinicky významný nestabilní zdravotní stav nebo chronické onemocnění jiné než CAH
  6. Anamnéza velké operace/chirurgické terapie z jakékoli příčiny během 4 týdnů před screeningem
  7. Diabetes mellitus léčený inzulínem po dobu kratší než 6 týdnů před Screeningem nebo se změnou celkové denní dávky inzulínu o >15 % během 6 týdnů před Screeningem
  8. Špatně kontrolovaný diabetes mellitus definovaný jako hemoglobin A1c (HbA1c) ≥ 8,5 % (≥ 69 mmol/ml) nebo odhadovaný HbA1c na základě fruktosaminu, pokud HbA1c není hodnotitelný (např. kvůli hemoglobinopatii)
  9. Účastníci s hypotyreózou, kteří nedostávají adekvátní hormonální substituční terapii na základě hladin hormonů štítné žlázy naměřených v době screeningu
  10. Anamnéza nestabilní anginy pectoris nebo akutního infarktu myokardu během 12 týdnů před screeningem nebo jiného klinicky významného srdečního onemocnění v době screeningu
  11. Historie rakoviny s výjimkou vyléčeného/léčeného dermálního spinocelulárního nebo bazaliomu nebo karcinomu děložního čípku in situ
  12. Těhotné nebo kojící
  13. Známá historie zneužívání nelegálních drog nebo alkoholu za poslední rok
  14. Užívání antiandrogenní terapie v posledních 3 měsících (např. spironolakton, finasterid, cyproteronacetát, flutamid)
  15. Použití testosteronu, doplňků obsahujících androgen, inhibitorů aromatázy nebo růstového hormonu

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Sekvenční přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Sekvenční dávka
Sekvenční, otevřené, 12týdenní kohorty s fixní dávkou.
Lék: Atumelnant (CRN04894)
Atumelnant je perorálně aktivní nepeptidový melanokortin 2 receptor (MC2R) nebo adrenokortikotropní hormon (ACTH).

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Změna od výchozí hodnoty ráno (před 11:00) sérového androstendionu (A4)
Časové okno: 12. týden
12. týden
Výskyt nežádoucích účinků souvisejících s léčbou (TEAE) v průběhu studie
Časové okno: 12. týden
12. týden

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Změna od výchozí hodnoty ráno (před 11:00) sérový 17-hydroxyprogesteron (17-OHP)
Časové okno: 12. týden
12. týden

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Crinetics Pharmaceuticals Inc.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

3. července 2023

Primární dokončení (Aktuální)

22. srpna 2025

Dokončení studie (Aktuální)

22. srpna 2025

Termíny zápisu do studia

První předloženo

8. června 2023

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

8. června 2023

První zveřejněno (Aktuální)

18. června 2023

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)

23. září 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

19. září 2025

Naposledy ověřeno

1. září 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • CRN04894-03
  • 2023-503488-40-00 (Jiný identifikátor: European Medicines Agency)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Vrozená hyperplazie nadledvin

Klinické studie na Atumelnant (CRN04894)

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Belgium

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit