Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Оцените безопасность, эффективность и фармакокинетику CRN04894 у участников с врожденной гиперплазией надпочечников

18 августа 2026 г. обновлено: Crinetics Pharmaceuticals Inc.

12-недельное открытое когортное исследование фазы 2 с последовательными дозами для оценки безопасности, эффективности и фармакокинетики лечения CRN04894 у участников с врожденной гиперплазией надпочечников

Целью этого открытого когортного исследования с последовательной дозировкой фазы 2 является оценка безопасности, эффективности и фармакокинетики (ФК) CRN04894 у участников с классической врожденной гиперплазией надпочечников (ВГКН), вызванной дефицитом 21-гидроксилазы.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Это открытое когортное исследование фазы 2 с последовательными дозами оценит эффективность, безопасность, ФК и ФД CRN04894 при введении в течение 12 недель у участников с ХАГ, вызванной дефицитом 21-гидроксилазы. В исследовании примут участие около 30 человек.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

38

Фаза

  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Аргентина
      • Buenos Aires, Аргентина, C1180
        • Crinetics Study Site
    • Córdoba Province
      • Córdoba, Córdoba Province, Аргентина, 5000
        • Crinetics Study Site
  • Бразилия
      • Rio de Janeiro, Бразилия, 20231-092
        • Crinetics Study Site
      • Rio de Janeiro, Бразилия, 20551-030
        • Crinetics Study Site
      • São Paulo, Бразилия, 05403-000
        • Crinetics Study Site
      • São Paulo, Бразилия, 04024-002
        • Crinetics Study Site
    • Paraná
      • Curitiba, Paraná, Бразилия, 80030-110
        • Crinetics Study Site
    • Rio Grande do Sul
      • Porto Alegre, Rio Grande do Sul, Бразилия, 90410-000
        • Crinetics Study Site
    • São Paulo
      • Botucatu, São Paulo, Бразилия, 18618-686
        • Crinetics Study Site
      • Ribeirão Preto, São Paulo, Бразилия, 14051-140
        • Crinetics Study Site
  • Германия
    • Bavaria
      • Munich, Bavaria, Германия, 80336
        • Crinetics Study Site
  • Индия
    • Karnataka
      • Bangalore, Karnataka, Индия, 560054
        • Crinetics Study Site
    • Tamil Nadu
      • Vellore, Tamil Nadu, Индия, 632004
        • Crinetics Study Site
  • Италия
      • Naples, Италия, 80131
        • Crinetics Study Site
      • Roma, Италия, 00161
        • Crinetics Study Site
      • Rozzano, Италия, 20089
        • Crinetics Study Site
  • Соединенное Королевство
      • London, Соединенное Королевство, NW1 2PG
        • Crinetics Study Site
    • South Yorkshire
      • Sheffield, South Yorkshire, Соединенное Королевство, S10 2RX
        • Crinetics Study Site
    • West Midlands
      • Coventry, West Midlands, Соединенное Королевство, CV22DX
        • Crinetics Study Site
  • Соединенные Штаты
    • California
      • Pasadena, California, Соединенные Штаты, 91105
        • Crinetics Study Site
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Соединенные Штаты, 48109
        • Crinetics Study Site
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Соединенные Штаты, 55454
        • Crinetics Study Site
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Соединенные Штаты, 63110
        • Crinetics Study Site
    • North Carolina
      • Morehead City, North Carolina, Соединенные Штаты, 28557
        • Crinetics Study Site
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Соединенные Штаты, 44195
        • Crinetics Study Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19104
        • Crinetics Study Site
    • Rhode Island
      • East Providence, Rhode Island, Соединенные Штаты, 02915
        • Crinetics Study Site

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Ребенок
  • Взрослый
  • Пожилой взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  1. Участники мужского или женского пола в возрасте от ≥18 до 75 лет на момент подписания Формы информированного согласия (ICF). Участники в возрасте ≥16 лет могут быть включены в сайты, расположенные в Соединенных Штатах.
  2. Классический дефицит 21-гидроксилазы
  3. Стабильный режим заместительной терапии глюкокортикоидами (например, гидрокортизон, преднизолон, преднизолон, метилпреднизолон)
  4. Соблюдение схемы заместительной терапии глюкокортикоидами и минералокортикоидами (если применимо) в период скрининга
  5. Минимальная общая суточная доза ≥15 мг гидрокортизона (или эквивалента)
  6. При терапии эстрогенами (любым путем) доза должна быть стабильной в течение как минимум 3 месяцев до скрининга.

Критерий исключения:

  1. Диагностика любой другой формы ХАГ, кроме классического дефицита 21-гидроксилазы.
  2. Использование дексаметазона в течение 30 дней после скрининга
  3. Двусторонняя адреналэктомия, гипопитуитаризм или другое состояние, требующее длительной глюкокортикоидной терапии в анамнезе.
  4. Работники ночной смены или любая другая причина ненормальных циклов сна/бодрствования
  5. Клинически значимое нестабильное заболевание или хроническое заболевание, отличное от ВГН
  6. История серьезной хирургии/хирургического лечения по любой причине в течение 4 недель до скрининга
  7. Сахарный диабет, лечение инсулином в течение менее 6 недель до скрининга или с изменением общей суточной дозы инсулина более чем на 15% в течение 6 недель до скрининга
  8. Плохо контролируемый сахарный диабет, определяемый как наличие гемоглобина A1c (HbA1c) ≥8,5% (≥69 ммоль/мл) или оценка HbA1c на основе фруктозамина, если HbA1c не поддается оценке (например, из-за гемоглобинопатии)
  9. Участники с гипотиреозом, которые не получают адекватную заместительную гормональную терапию на основе уровней гормонов щитовидной железы, измеренных во время скрининга
  10. Нестабильная стенокардия или острый инфаркт миокарда в анамнезе в течение 12 недель до скрининга или другое клинически значимое заболевание сердца на момент скрининга
  11. Рак в анамнезе, за исключением вылеченного/пролеченного кожного плоскоклеточного или базально-клеточного рака или рака шейки матки in situ
  12. Беременные или кормящие
  13. Известная история злоупотребления запрещенными наркотиками или алкоголем в течение последнего года
  14. Использование антиандрогенной терапии в течение последних 3 месяцев (например, спиронолактон, финастерид, ципротерона ацетат, флутамид)
  15. Использование тестостерона, андрогенсодержащих добавок, ингибиторов ароматазы или гормона роста

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Последовательное назначение
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Последовательная доза
Последовательные, открытые, 12-недельные когорты с фиксированной дозой.
Лекарство: atumelnant (CRN04894)
Atumelnant является перорально активным непептидным рецептором меланокортина 2 (MC2R) или антагониста адренокортикотропного гормона (ACTH).

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Change From Baseline in Morning (Before 11:00) Serum Androstenedione (A4) PM Dosing
Временное ограничение: Baseline and Week 12
A4 is the principal biochemical measure of disease activity in adult CAH. Blood samples were collected for the measurement of serum concentration of A4 prior to glucocorticoid administration. Baseline is defined as the last non-missing morning window value prior to or on the same day as the first dose date of atumelnant. Change from baseline was obtained by subtracting post-baseline visit value minus baseline value.
Baseline and Week 12
Change From Baseline in Morning (Before 11:00) Serum Androstenedione (A4) AM Dosing
Временное ограничение: Baseline and Week 12
A4 is the principal biochemical measure of disease activity in adult CAH. Blood samples were collected for the measurement of serum concentration of A4 prior to glucocorticoid administration. Baseline is defined as the last non-missing morning window value prior to or on the same day as the first dose date of atumelnant. Change from baseline was obtained by subtracting post-baseline visit value minus baseline value.
Baseline and Week 12
Number of Participants Reporting of Treatment-emergent Adverse Events (TEAEs), Serious TEAEs, and Adverse Events Leading to Discontinuation Throughout the Study
Временное ограничение: From Day 1 to Up to Week 16 (End of study)
An adverse event (AE) is defined as any untoward medical occurrence in a clinical study participant, temporally associated with the use of study intervention, whether considered related to the study intervention or not. TEAEs were collected in the full analysis set which consisted of all participants who received at least one dose of study drug. A serious AE is defined by its severe clinical consequences: it is any event that results in death, is life-threatening, requires inpatient hospitalization, results in persistent disability, or requires medical intervention to prevent these outcomes.
From Day 1 to Up to Week 16 (End of study)

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Change From Baseline in Morning (Before 11:00) Serum 17-hydroxyprogesterone (17-OHP) PM Dosing
Временное ограничение: Baseline and Week 12
Elevated levels of the immediate enzyme substrate 17-OHP are indicative of CAH. The secondary efficacy endpoint was change from baseline in morning serum 17-OHP at Week 12. Baseline is defined as the last non-missing morning window value prior to or on the same day as the first dose date of atumelnant. Change from baseline was analyzed using the mean at baseline and at each visit, for all participants with both baseline and the corresponding visit values.
Baseline and Week 12
Change From Baseline in Morning (Before 11:00) Serum 17-hydroxyprogesterone (17-OHP) AM Dosing
Временное ограничение: Baseline and Week 12
Elevated levels of the immediate enzyme substrate 17-OHP are indicative of CAH. The secondary efficacy endpoint was change from baseline in morning serum 17-OHP at Week 12. Baseline is defined as the last non-missing morning window value prior to or on the same day as the first dose date of atumelnant. Change from baseline was analyzed using the mean at baseline and at each visit, for all participants with both baseline and the corresponding visit values.
Baseline and Week 12

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Crinetics Pharmaceuticals Inc.

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

3 июля 2023 г.

Первичное завершение (Действительный)

22 августа 2025 г.

Завершение исследования (Действительный)

22 августа 2025 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

8 июня 2023 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

8 июня 2023 г.

Первый опубликованный (Действительный)

18 июня 2023 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

10 сентября 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

18 августа 2026 г.

Последняя проверка

1 августа 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • CRN04894-03
  • 2023 (Грант/контракт NIH США: GRAMMY Museum Foundation)
  • 2023-503488-40-00 (Другой идентификатор: European Medicines Agency)

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

продукт, произведенный в США и экспортированный из США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться