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Evaluar la seguridad, la eficacia y la farmacocinética de CRN04894 en participantes con hiperplasia suprarrenal congénita

18 de agosto de 2026 actualizado por: Crinetics Pharmaceuticals Inc.

Un estudio de cohorte de dosis secuencial, abierto, de fase 2, de 12 semanas de duración para evaluar la seguridad, la eficacia y la farmacocinética del tratamiento CRN04894 en participantes con hiperplasia suprarrenal congénita

El objetivo de este estudio de cohorte de dosis secuencial, abierto y de fase 2 es evaluar la seguridad, la eficacia y la farmacocinética (PK) de CRN04894 en participantes con hiperplasia suprarrenal congénita (CAH) clásica causada por deficiencia de 21-hidroxilasa.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Este estudio de cohorte de dosis secuencial, abierto y de fase 2 evaluará la eficacia, seguridad, PK y PD de CRN04894 cuando se administre durante 12 semanas en participantes con CAH causada por deficiencia de 21-hidroxilasa. Se inscribirán hasta aproximadamente 30 participantes en el estudio.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

38

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
    • Bavaria
      • Munich, Bavaria, Alemania, 80336
        • Crinetics Study Site
  • Argentina
      • Buenos Aires, Argentina, C1180
        • Crinetics Study Site
    • Córdoba Province
      • Córdoba, Córdoba Province, Argentina, 5000
        • Crinetics Study Site
  • Brasil
      • Rio de Janeiro, Brasil, 20231-092
        • Crinetics Study Site
      • Rio de Janeiro, Brasil, 20551-030
        • Crinetics Study Site
      • São Paulo, Brasil, 05403-000
        • Crinetics Study Site
      • São Paulo, Brasil, 04024-002
        • Crinetics Study Site
    • Paraná
      • Curitiba, Paraná, Brasil, 80030-110
        • Crinetics Study Site
    • Rio Grande do Sul
      • Porto Alegre, Rio Grande do Sul, Brasil, 90410-000
        • Crinetics Study Site
    • São Paulo
      • Botucatu, São Paulo, Brasil, 18618-686
        • Crinetics Study Site
      • Ribeirão Preto, São Paulo, Brasil, 14051-140
        • Crinetics Study Site
  • Estados Unidos
    • California
      • Pasadena, California, Estados Unidos, 91105
        • Crinetics Study Site
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48109
        • Crinetics Study Site
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55454
        • Crinetics Study Site
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
        • Crinetics Study Site
    • North Carolina
      • Morehead City, North Carolina, Estados Unidos, 28557
        • Crinetics Study Site
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44195
        • Crinetics Study Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • Crinetics Study Site
    • Rhode Island
      • East Providence, Rhode Island, Estados Unidos, 02915
        • Crinetics Study Site
  • India
    • Karnataka
      • Bangalore, Karnataka, India, 560054
        • Crinetics Study Site
    • Tamil Nadu
      • Vellore, Tamil Nadu, India, 632004
        • Crinetics Study Site
  • Italia
      • Naples, Italia, 80131
        • Crinetics Study Site
      • Roma, Italia, 00161
        • Crinetics Study Site
      • Rozzano, Italia, 20089
        • Crinetics Study Site
  • Reino Unido
      • London, Reino Unido, NW1 2PG
        • Crinetics Study Site
    • South Yorkshire
      • Sheffield, South Yorkshire, Reino Unido, S10 2RX
        • Crinetics Study Site
    • West Midlands
      • Coventry, West Midlands, Reino Unido, CV22DX
        • Crinetics Study Site

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Niño
  • Adulto
  • Adulto Mayor

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. Participantes masculinos o femeninos ≥18 a 75 años de edad al momento de firmar el Formulario de Consentimiento Libre e Informado (ICF). Los participantes ≥16 años de edad pueden incluirse en sitios ubicados en los Estados Unidos
  2. Deficiencia clásica de 21-hidroxilasa
  3. Con un régimen estable de reemplazo de glucocorticoides (p. ej., hidrocortisona, prednisolona, ​​prednisona, metilprednisolona)
  4. Cumplimiento del régimen de reposición de glucocorticoides y reposición de mineralocorticoides (si corresponde) durante el período de selección
  5. Dosis diaria total mínima de ≥15 mg de hidrocortisona (o equivalente)
  6. Si recibe terapia de estrógeno (cualquier vía), la dosis debe ser estable durante al menos 3 meses antes de la selección.

Criterio de exclusión:

  1. Diagnóstico de cualquier otra forma de CAH que no sea la deficiencia clásica de 21-hidroxilasa
  2. Uso de dexametasona dentro de los 30 días posteriores a la selección
  3. Antecedentes de suprarrenalectomía bilateral, hipopituitarismo u otra afección que requiera tratamiento crónico con glucocorticoides
  4. Trabajadores del turno de noche o cualquier otro motivo de ciclos anormales de sueño/vigilia
  5. Condición médica inestable clínicamente significativa o enfermedad crónica distinta de CAH
  6. Antecedentes de cirugía mayor/tratamiento quirúrgico por cualquier causa en las 4 semanas anteriores a la selección
  7. Diabetes mellitus tratada con insulina durante menos de 6 semanas antes de la Selección, o con un cambio en la dosis diaria total de insulina en >15 % dentro de las 6 semanas anteriores a la Selección
  8. Diabetes mellitus mal controlada definida como tener una hemoglobina A1c (HbA1c) ≥8.5% (≥69 mmol/mL), o HbA1c estimada basada en fructosamina si la HbA1c no es evaluable (p. ej., debido a hemoglobinopatías)
  9. Participantes con hipotiroidismo que no reciben una terapia de reemplazo hormonal adecuada según los niveles de hormona tiroidea medidos en el momento de la selección
  10. Historial de angina inestable o infarto agudo de miocardio dentro de las 12 semanas anteriores a la Selección u otra enfermedad cardíaca clínicamente significativa en el momento de la Selección
  11. Antecedentes de cáncer, excepto carcinoma de células basales o escamoso dérmico curado/tratado o carcinoma de cuello uterino in situ
  12. Embarazada o lactando
  13. Antecedentes conocidos de abuso de drogas ilícitas o alcohol en el último año
  14. Uso de terapia antiandrogénica en los últimos 3 meses (p. ej., espironolactona, finasterida, acetato de ciproterona, flutamida)
  15. Uso de testosterona, suplementos que contienen andrógenos, inhibidores de la aromatasa u hormona del crecimiento

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación Secuencial
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Dosis secuencial
Cohortes secuenciales, de etiqueta abierta, de dosis fija de 12 semanas.
Droga: Atumelnant (CRN04894)
Atumelnant es un receptor de melanocortina 2 no péptido oralmente activo (MC2R) o antagonista de hormona adrenocorticotrópica (ACTH).

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Change From Baseline in Morning (Before 11:00) Serum Androstenedione (A4) PM Dosing
Periodo de tiempo: Baseline and Week 12
A4 is the principal biochemical measure of disease activity in adult CAH. Blood samples were collected for the measurement of serum concentration of A4 prior to glucocorticoid administration. Baseline is defined as the last non-missing morning window value prior to or on the same day as the first dose date of atumelnant. Change from baseline was obtained by subtracting post-baseline visit value minus baseline value.
Baseline and Week 12
Change From Baseline in Morning (Before 11:00) Serum Androstenedione (A4) AM Dosing
Periodo de tiempo: Baseline and Week 12
A4 is the principal biochemical measure of disease activity in adult CAH. Blood samples were collected for the measurement of serum concentration of A4 prior to glucocorticoid administration. Baseline is defined as the last non-missing morning window value prior to or on the same day as the first dose date of atumelnant. Change from baseline was obtained by subtracting post-baseline visit value minus baseline value.
Baseline and Week 12
Number of Participants Reporting of Treatment-emergent Adverse Events (TEAEs), Serious TEAEs, and Adverse Events Leading to Discontinuation Throughout the Study
Periodo de tiempo: From Day 1 to Up to Week 16 (End of study)
An adverse event (AE) is defined as any untoward medical occurrence in a clinical study participant, temporally associated with the use of study intervention, whether considered related to the study intervention or not. TEAEs were collected in the full analysis set which consisted of all participants who received at least one dose of study drug. A serious AE is defined by its severe clinical consequences: it is any event that results in death, is life-threatening, requires inpatient hospitalization, results in persistent disability, or requires medical intervention to prevent these outcomes.
From Day 1 to Up to Week 16 (End of study)

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Change From Baseline in Morning (Before 11:00) Serum 17-hydroxyprogesterone (17-OHP) PM Dosing
Periodo de tiempo: Baseline and Week 12
Elevated levels of the immediate enzyme substrate 17-OHP are indicative of CAH. The secondary efficacy endpoint was change from baseline in morning serum 17-OHP at Week 12. Baseline is defined as the last non-missing morning window value prior to or on the same day as the first dose date of atumelnant. Change from baseline was analyzed using the mean at baseline and at each visit, for all participants with both baseline and the corresponding visit values.
Baseline and Week 12
Change From Baseline in Morning (Before 11:00) Serum 17-hydroxyprogesterone (17-OHP) AM Dosing
Periodo de tiempo: Baseline and Week 12
Elevated levels of the immediate enzyme substrate 17-OHP are indicative of CAH. The secondary efficacy endpoint was change from baseline in morning serum 17-OHP at Week 12. Baseline is defined as the last non-missing morning window value prior to or on the same day as the first dose date of atumelnant. Change from baseline was analyzed using the mean at baseline and at each visit, for all participants with both baseline and the corresponding visit values.
Baseline and Week 12

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Crinetics Pharmaceuticals Inc.

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

3 de julio de 2023

Finalización primaria (Actual)

22 de agosto de 2025

Finalización del estudio (Actual)

22 de agosto de 2025

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

8 de junio de 2023

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

8 de junio de 2023

Publicado por primera vez (Actual)

18 de junio de 2023

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

10 de septiembre de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

18 de agosto de 2026

Última verificación

1 de agosto de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • CRN04894-03
  • 2023 (Subvención/contrato del NIH de EE. UU.: GRAMMY Museum Foundation)
  • 2023-503488-40-00 (Otro identificador: European Medicines Agency)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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